日本大塚製藥株式會社近日宣佈， 旗下新藥“托伐普坦(美國產品名稱：JYNARQUE)”獲得了FDA的市場批准， 成為美國市場上第一個常染色體顯性多囊腎病(ADPKD)治療藥物。
常染色體顯性多囊樣腎(ADPKD)是一種遺傳性腎功能逐漸減弱的疾病， 屬於最常見的多囊腎病類型， 在美國患病人數約為14萬人， 也就是說每4000人中就可能有一人患有這種疾病。
ADPKD特徵是隨時間推移腎臟內出現大量的充滿液體的囊腫， 逐漸撐大腎臟體積， 損害腎臟正常功能， 導致大多數患者發生腎功能衰竭。
患者在30-40歲時會出現血尿、腹痛、腰痛等現象， 隨著時間的推移， 高血壓、腦動脈瘤和肝囊腫等併發症也會出現， 由於腎功能下降， 患者最後不得不進行透析以及腎移植， 60%的患者可能會在60歲左右因腎衰竭而死亡。
此次托伐普坦的獲批是基於其療效在兩項重要的大型臨床試驗中得到證實。 然而需要注意的是，
PKD基金會CEO安迪·貝茨表示， “托伐普坦的批准對對於美國多囊腎患者是一個歷史性的日子。 自此， 染色體顯性多囊腎病患者將有可以治療的藥物， 35年來我們一直在努力邁向這一目標， 今後我們將繼續邁出更新的一步。 ”(孫歡/編譯)
本文參考資料：大塚製藥官網《大塚製薬創製「JYNARQUE™」 米國初となるADPKD治療薬として販売承認を取得》