Science子刊：一種非常有前途的乙肝治療藥物

本文轉載自“生物通”。

乙型肝炎是全球健康的主要威脅之一，直到1982年，一種預防效果高達95%的乙型肝炎病毒感染疫苗橫空出世，才阻止了這種病毒的蔓延勢頭。問題是，千百萬已感染了的患者目前沒有辦法治癒。

箭頭尖製藥（Arrowhead Pharmaceuticals）根據RNA干擾機制開發了一種新療法【1】，能削弱慢性HBV感染創造的表面抗原。表面抗原（HBsAg）是一類參與病毒入侵肝細胞的小分子，它們可能會阻止慢性☆禁☆感染者的免疫反應去清除病毒。例如，高水準HbsAg代表著更長時間的慢性☆禁☆感染風險以及更高的肝硬化和肝癌等危及生命的併發症風險。通過RNA干擾減少HbsAg有益於感染者身體健康。

這項開創性工作主要依賴於箭頭尖製藥的核心藥物精准呈遞技術。

藥物通過皮下注射，科學家們設計了一種分子能把藥物直接送達肝臟。然後，在一種源於蜂毒的分子的幫助下，藥物分子突破肝細胞膜，被送達細胞質，在那裡RNA干擾（siRNA）將阻止控制表面抗原生產的HBV信使的表達。

“如果能把表面抗原降低至理想水準，免疫系統就會開始反擊，”SNPRC主任Robert Lanford博士解釋。這種新方法再結合傳統療法可賦予免疫系統殺死HBV感染細胞的能力，具有潛在的治癒效果。“雖然這項技術允許藥物特異性針對肝臟，但是由於肝臟系統的複雜性，除了HBV還有很多問題需要解決。”

2013年至2015年，SNPRC一直在黑猩猩身上做這種技術的原理證明和人體安全試驗，他們的工作奠定了患者臨床試驗的基礎。

長期非人類靈長動物實驗證明了這種藥物的安全性和有效性。

雖然SNPRC已不再使用黑猩猩進行生物醫學研究【2】，但是過去數十年的非人類靈長類動物實驗所積累的寶貴科學資料將繼續造福人類健康。

原文檢索：

1.RNAi-based treatment of chronically infected patients and chimpanzees reveals that integrated hepatitis B virus DNA is a source of HBsAg

2. Has U.S. biomedical research on chimpanzees come to an end?