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基因療法可以幫助那些有聽力障礙的人

在研究人員發現了一種在小鼠體內再生聽覺毛細胞的方法之後,研究人員可能使我們更接近于基因治療來治療聽力損失。

據估計,美國約有15%的成年人患有某種形式的聽力損失,

男性患病的可能性是女性的兩倍。

聽覺毛細胞的損傷是聽力喪失的主要原因之一。

老化是這種損傷的常見危險因素,儘管長期暴露於巨響,損傷(如頭部創傷),耳部感染以及其他疾病和疾病也可能引發疾病。

據估計,美國約有15%的成年人患有某種形式的聽力損失

聽覺毛細胞是耳蝸的微小感覺細胞,耳朵的內部使我們能夠聽到。

這些細胞由頭髮狀的突起組成,稱為靜脈竇(stereocilia),負責將聲音振動轉化為電信號,並將其發送給大腦。

在人類中,聽覺毛細胞無法再生,以取代受損的毛細胞。然而在魚類和鳥類中,這些細胞可以再生。

研究共同作者,聖猶達兒童研究醫院發育神經生物學系的Jian Zuo博士說:“這個過程涉及下調蛋白p27的表達和上調ATOH1蛋白的表達。

他們的研究今天在“細胞報導”雜誌上發表,左和團隊著手確定他們是否能觸發老鼠的相同過程。

進一步調查發現,一些蛋白質一起工作,以再生聽覺毛細胞

使用遺傳操作

研究人員利用遺傳操作刪除了p27蛋白,並增加了小鼠體內ATOH1的表達。

研究人員發現,當小鼠暴露於巨大的噪音中時聽覺毛細胞受損,支持聽覺毛細胞的細胞開始轉變成聽覺毛細胞本身。

進一步調查發現,一些蛋白質一起工作,以再生聽覺毛細胞。

研究人員發現,p27的缺失增加了一種叫做GATA3的蛋白質的水準,並且促進了POU4F3蛋白質的表達。這增加了ATOH1表達,導致齧齒動物聽覺毛細胞再生。

研究人員解釋說ATOH1是聽覺毛細胞發育所需的轉錄因數。

在人體內,ATOH1的產生停止在子宮內。

據Zuo和他的同事們說,他們的研究結果表明,通過基因操縱p27,GATA3和POU4F3蛋白可能可以重新啟動人體中的ATOH1產生。

研究人員解釋說ATOH1是聽覺毛細胞發育所需的轉錄因數

Zuo說:“在其他器官中的工作表明重程式設計細胞很難通過操縱單一因數來完成。

”這項研究表明支持耳蝸的細胞也不例外,並且可能受益于靶向本研究中鑒定的蛋白質的療法。 “

研究人員表示,這些發現對於已經在其他地方進行的I期臨床試驗具有啟發意義,這些試驗正在使用基因療法來恢復人體中ATOH1的產生。

目的是確定這種策略是否能夠引發人類聽覺毛細胞再生,以及這是否能有效治療聽力損失。

Zuo說:“工作繼續確定其他因素,包括小分子,不僅促進新生毛細胞的成熟和存活,而且增加它們的數量。

聲明:本文章及內容僅作交流之目的,任何僅僅依照本文的全部或部分內容而做出的行為,以及因此而造成的後果,由行為人自行承擔責任。如果您需要專業的醫療服務或醫療諮詢意見,應向具有相關資格的專業人士及機構尋求專業醫療幫助。

包括小分子,不僅促進新生毛細胞的成熟和存活,而且增加它們的數量。

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