里程碑：全球首個CAR-T細胞療法上市在即，有效率高達83%！

分類＼健康
時間＼2017-07-13

今天，諾華傳來重磅消息：FDA腫瘤藥物專家委員會（簡稱ODAC）以10:0的投票結果，

推薦批准其CAR-T細胞治療產品CTL019上市，用於治療兒童或年輕人中復發或難治性的B細胞型急性淋巴細胞白血病（ALL）。這雖然不是FDA的官方批准，但是一般情況下FDA都會根據ODAC的意見批准新藥上市。

這個10:0的投票也就意味著，CTL019可能是全球第一個上市的細胞治療產品，具有里程碑式的意義：標誌著CTL019細胞療法針對ALL的有效性、安全性和商業化流程獲得了專家們的認可，部分淋巴瘤患者迎來了靠譜的“活細胞治療藥物”；同時，

這個審批也會對其它細胞治療產品（比如針對實體瘤的TCRT和TIL療法）產生積極的影響，會有更多的醫藥公司願意積極推進這些抗癌新技術的研發和上市，是全球腫瘤患者的福音。

關於CTL019的上市，大家可以關注以下幾點：

CTL019的效果很好-有效率83%

ODAC推薦CTL019上市是基於一個代號為ELIANA的臨床試驗（Study B2202），試驗結果非常驚人，有效率83%。

臨床設計：在全球25個研究中心，

一共招募了88位3-23歲的晚期B細胞淋巴細胞白血病患者，其中16位患者由於各種原因沒有完成治療，最後統計了63位患者的效果。

臨床結果：63位患者中，有52位患者實現了完全緩解或者是接近完全緩解，有效率高達83%；經過6個月的隨訪，75%的患者依然持續有效，經過12個月的隨訪，64%的患者依然持續有效。具體的臨床資料如下：

不良反應：CAR-T細胞治療的最大的問題是一種被稱為細胞因數風暴的副作用，早期的CAR-T臨床試驗曾經由於該副作用產生過致死的病例。在這個臨床試驗中，47%的患者發生過3-4級的細胞因數風暴，沒有死亡病例。15%的患者發生過神經相關的副作用，沒有腦水腫產生。相比於療效來說，副作用總體還是安全可控的，這也是專家們推薦的原因。

CTL019上市是否意味著細胞治療就可以攻克癌症了？

CAR-T（chimeric antigen receptor-T cells）細胞治療，是最近兩三年裡，被廣泛宣傳的“抗癌明星”，網路、電視、廣播等媒體，鋪天蓋地，資本市場對此也是趨之如騖，各大機構、各大醫院你追我趕，仿佛CAR-T就是攻克癌症的“必殺技”似的。

確實，

CAR-T細胞治療針對特定的腫瘤確實是有效果的，主要是血液腫瘤，比如一些淋巴瘤、白血病和骨髓瘤等。而對於肝癌、肺癌和胃癌等實體腫瘤，到目前為止，並沒有明確的臨床資料和案例證明CAR-T細胞治療確實有效。

所以，廣大的患者要擦亮眼睛：CAR-T細胞治療是一個很好的治療技術，也有著很好的發展前景，但是使用範圍是很有限的，對實體瘤並沒有明確的臨床證據證明有效，防止被一些別有用心的人忽悠。