糖尿病人又迎來曙光？“細胞替代療法”有望治療"1型糖尿病"？

分類＼健康
時間＼2017-09-23

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一個世紀以前，

1型糖尿病意味著死刑。現在，它只是日常病。當血糖升高時，糖尿病患者的眼睛，腎臟和神經會受損。當血糖太低時，心臟和大腦等重要器官也會罷工，導致頭暈，甚至昏迷。

通常來說，胰腺調節血糖。一種稱為β細胞的特殊細胞群可以產生胰島素，這有助於身體在飯後吸收多餘的血糖。但在1型糖尿病中，免疫系統殺死這些細胞。患者自己注射胰島素，並檢查他們在飯前後的血糖水準，

這是一個繁瑣的任務。雖然最近主要的胰島素製造商，包括賽諾菲，諾和諾德，以及禮來可以提供緩慢而快速的胰島素來幫助患者全天控制血糖。但是在2016年，FDA批准了第一個“人造胰腺”，它將血糖監測儀和胰島素泵結合起來，自動給予患者所需的胰島素劑量。

但科學家有另一種解決方案：將β細胞重新植入體內。這個想法可能聽起來簡單到難以相信，但它確實已經產生有希望的結果，

可以使1型糖尿病患者免受注射胰島素的煩惱。UCSF糖尿病中心主任Matthias Hebrok博士說：“我們不僅喜歡胰島素，更願意把β細胞植入回糖尿病患者的體內 “Beta細胞是可以完全調節血糖含量的機器。”

來自器官供體的β細胞移植已經進行很多年。這些細胞生長在稱為胰島的小團中，1500多名糖尿病患者曾接受胰島移植。

該方法需要終生服用抗排異藥物來保護移植的β細胞，

並且用來治療患有異常難治疾病的患者。但由於技術的改善，一半的接受者在移植後5年可以脫離胰島素。 “1型糖尿病患者通常不能有正常的生活...他們不能開車。當一個媽媽與她的孩子一起在街道走，她會突然暈倒。所以胰島移植真的改變他們的生活，“多倫多大學生理學教授Maria Cristina Nostro博士說。

但胰島移植不能作為1型糖尿病的一般療法。在美國每年有來自7000個供體的器官可以使用，

但在大多數情況下，對壓力和損傷都很敏感的胰島細胞無法挽救。相比之下，有高達三百萬的美國人患有1型糖尿病。

使用胚胎幹細胞

所以科學家正在嘗試不同的方向：從幹細胞形成β細胞。胚胎幹細胞產生人體的所有細胞，研究人員可以通過控制其打開和關閉的基因使這些細胞成為β細胞。大量的β細胞可以在實驗室中培養，然後移植到患者體內。在理論上，幹細胞將是β細胞的無限來源，

因為它們可以分裂和補充自身。

因為胚胎幹細胞可以生長成任何細胞類型，障礙就是形成不想要的非胰腺細胞的風險，這可能使細胞替代療法無效或不安全。

為了獲得更純的移植細胞群，Nostro博士及其同事鑒定出由胰腺細胞產生的表面蛋白質。當在盤中生長時，這些細胞可以被哄騙以製造胰島素 - β細胞的關鍵屬性。研究結果於2017年8月發表在Nature Communications上。該組下一步將這些早期胰腺細胞轉移到糖尿病小鼠模型中，以測試其是否能穩定血糖水準。

丹麥哥本哈根大學的一個獨立研究小組在今年夏天早些時候發現了同樣的蛋白質。該項目的負責人-助理教授Jacqueline博士現在計畫創建一家名為PanCryos的分公司，該公司將致力於研究幹細胞治療1型糖尿病。世界上最大的糖尿病藥物製造商Novo Nordisk已經通過Novo Seeds基金為該新生物技術公司提供支援。幹細胞可以產生足夠的β細胞用於移植，但是它們不能保證這些細胞存活。1型糖尿病是因為免疫系統破壞其β細胞。

位於聖地牙哥的生物技術公司ViaCyte正在進行幾項臨床試驗。在一項I / 2期臨床試驗中，形成各種胰島細胞類型（包括β細胞）的細胞被包裹膜中，該膜允許小分子如氧，葡萄糖和胰島素自由穿過膜，同時使移植的細胞免受免疫系統損害。 ViaCyte總裁兼首席執行官Paul Laikind博士將其比作茶包，讓茶水通過，但可以截留茶葉。

Laikind認為，ViaCyte療法有一天可以成為患者穩定血糖水準的“功能治療”，而不會引起潛在的自身免疫反應。該公司已經從眾多來源獲得資金，包括加州再生醫學研究所和青少年糖尿病研究基金會。

細胞置換也可用於2型糖尿病。90-95％的糖尿病患者是2型，其中β細胞產生胰島素，但身體沒有反應。細胞盡力產生更多的胰島素，但最終過度勞累或死亡。UCSF的Hebrok比喻它為衝刺馬拉松。替代β細胞可以調整現有的策略來改善2型糖尿病患者的胰島素反應，主要圍繞飲食和運動。

糖尿病的工作反映了細胞替代療法對其他疾病（包括黃斑變性和帕金森病）的更廣泛應用。這些以細胞為中心的方法可能會受到幹細胞生物學和基因工程持續發展的推動。

Hebro博士說：“這是一個驚人的時代，科學正以前所未有的方式和形式令人難以置信。”

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以測試其是否能穩定血糖水準。