作者：雷公
全文2226字， 5分鐘看研發“獨角獸”的產業轉型和佈局
從專注於研發到佈局全產業鏈， 百濟神州又邁出了堅實的一步。
11月8日， 我國首個赴美上市的創新型生物醫藥企業——百濟神州， 在蘇州工業園區啟用了其全球第一個生產基地， 這標誌著這家創立於2010年、並與2016年登陸納斯達克的中國公司， 正在實現著由創新研發領導者向集研發、生產、銷售於一體的全面商業化企業的轉型， 成為我國由研發向商業化轉型的先驅， 領軍並助力我國醫藥產業結構的升級。
（百濟神州（蘇州）生物科技有限公司生產工廠）
據健識君瞭解， 百濟神州蘇州工廠的設計建造符合中國、歐盟和美國等GMP國際標準的要求， 採用先進的生產工藝、設備及管理系統。 百濟神州自主研發的兩款小分子靶向抗癌新藥BTK抑制劑(BGB-3111)和PARP抑制劑(BGB-290)將率先啟動投產， 同時也將為大分子管線藥物的臨床試驗提供充足樣品。
“我們很感謝中國政府能夠出臺一系列政策支持藥品研發生產， 激勵我們讓更多的好藥新藥上市， 幫助更多的患者。 ”百濟神州創始人、董事長兼首席執行官歐雷強先生(John Oyler)表示， 蘇州生產工廠的落成是百濟神州由研發向商業化轉變邁出的重要一步， 公司會努力延續在研發上的專注與優勢， 並將優秀的科研成果轉換成高品質的產品， 為中國的癌症患者提供能夠用得上、用得起的創新藥物。
（百濟神州創始人、CEO歐雷強先生）
新藥進入臨床研究階段
蘇州工廠率先落地打基礎
百濟神州成立於2010年， 2016年4月在美國納斯達克上市， 成為國內首個赴美上市的創業型生物製藥企業。 上市首日總市值達到7.2億美元， 截止目前， 公司總市值已超過33.1億美元。
據健識君瞭解， 百濟神州主要從事靶向和腫瘤免疫治療藥物的研究， 目前已有四個自主創新且擁有全球專利的在研產品進入國際臨床試驗階段。
“蘇州工廠的落成， 讓兩款百濟神州自主研發的小分子創新藥物可以率先啟動投產， 並為即將進入臨床階段的生物大分子抗體藥物的供給予以支持， ” 百濟神州(蘇州)生物科技有限公司代理總經理王志偉博士向健識君透露， 此次啟動投產的兩款藥物分別為：BGB-3111膠囊和BGB-290膠囊。
（百濟神州（蘇州）生物科技有限公司代理總經理王志偉博士）
BGB-3111膠囊為BTK抑制劑， 主要用於治療慢性淋巴細胞白血病、華氏巨球蛋白血症及套細胞淋巴瘤等多種B細胞惡性腫瘤 ， 2016年該藥物已經獲得美國FDA針對以上三個適應症授予的孤兒藥(用於預防、治療、診斷罕見病的藥品)資格。 目前， 該藥物全球III期臨床和中國關鍵II期臨床已經展開。
另一款將要投產的藥物為BGB-290膠囊， 是一種PARP抑制劑， 臨床前期研究顯示該藥物具有治療腦癌腫瘤和腦轉移的潛力。 2016年12月， 該藥物已啟動了針對晚期實體瘤的全球(包括中國)I-II期臨床試驗。
作為一家以新藥研發起步的公司， 百濟神州在新藥尚未上市之前， 便提前佈局了年產量5千萬至1億粒膠囊的蘇州生產工廠，這一舉動背後的邏輯何在?
王志偉對健識君表示，蘇州建廠的決策與當時百濟神州的資金、人員，以及行業政策有一定相關。“如果當時我們沒有做這個決定，現在就會面臨著在哪兒生產的問題，這個事情也很重要。”
由於新的生產工廠也需要經歷設備調試、驗證的階段，因此在王志偉看來，如今工廠落成的“時間已非常緊迫，預計BGB-3111膠囊有望明年下半年提交NDA申請，這剛好可以保證順利投產”。
“由於百濟神州的幾款新藥還都是臨床在研階段，因此蘇州工廠尚未全面開工。”不過，王志偉強調，公司已做好準備，新藥一旦獲批，蘇州工廠將全力生產來保障市場供應並進行商業化運作。
據瞭解，除了率先建成並做好規模化生產的蘇州生產基地之外，總投資額達22億元的百濟神州廣州生產基地也已於今年3月正式奠基，有望在2019年試投產。屆時，百濟神州將全面實現其自主研發的小分子靶向藥和大分子生物藥的規模化本土生產。
研發“獨角獸”轉型
佈局醫藥產銷全產業鏈
商業化運作似乎一直是研髮型企業的短板，但百濟神州的轉型算是十分順利。
2017年9月，百濟神州與新基醫藥在抗腫瘤領域正式啟動全球戰略性合作：百濟神州將全面接手新基在中國的商業團隊；與此同時，新基獲得了百濟神州PD-1單抗腫瘤治療新藥BGB-A317實體瘤適應證在美國、歐洲、日本及亞洲以外多個國家和地區開發和商業化的獨家授權。
接手新基的商業團隊，這也就是意味著百濟神州已不再滿足於做一家僅在研發端領跑業界的“獨角獸”，而將借助新基較成熟的銷售團隊，培養自身的銷售能力，為其創新藥上市做準備。公司創始人王曉東院士對於此次合作的評價是，對百濟神州一次脫胎換骨的轉變。
（百濟神州創始人、科學顧問委員會主席王曉東院士）
事實上，對於從事新藥研發的中國企業來說，主要專注於實驗室的產品研發，之後將產品出手給商業公司從而賺取利潤，但常常受制於產品週期長，資金依賴程度高，企業的運營往往依靠融資“補血”。百濟神州作為“由研發向商業化轉型的先驅”，未來這條轉型之路是否平坦，目前仍是未知數。
王曉東坦言，百濟神州未來將面臨諸多挑戰，尤其是如何從初創公司整合到一個相當有規模的公司，只有把細節做好，才能吸引到更多的人才為公司創造更多的價值。
近年來藥品創新愈加受到中國企業的重視，包括複星醫藥、恒瑞醫藥在內的眾多企業均已將藥品創新放在公司重要戰略位置上。截至今年上半年，複星醫藥有6個單抗品種(11個適應症)已獲批中國臨床，在研新藥、仿製藥、生物類似藥及疫苗等項目173項。而恒瑞醫藥則在今年上半年共取得9個創新藥臨床批件。
2017年10月8日，中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發了《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》指出，臨床急需藥品將優先審批，臨床試驗機構資格認定改為備案管理。這極大地激發醫藥研發的活力，促進藥品技術創新，使百濟神州這樣的醫藥科技公司的發展進入快速通道。
“百濟神州要給中國人做最好的抗癌藥，同時也要作為中國人給全世界做最好的抗癌藥。”王曉東院士表示，目前我國罹患癌症的人群面臨的治療選擇尚不理想，龐大的治療需求在癌症治療領域發生革命性改變的今天應該得到解決對策，中國人應該有機會得到最好的治療藥物，同時把最好的治療藥物提供給全世界的癌症患者。
便提前佈局了年產量5千萬至1億粒膠囊的蘇州生產工廠，這一舉動背後的邏輯何在?王志偉對健識君表示，蘇州建廠的決策與當時百濟神州的資金、人員，以及行業政策有一定相關。“如果當時我們沒有做這個決定，現在就會面臨著在哪兒生產的問題，這個事情也很重要。”
由於新的生產工廠也需要經歷設備調試、驗證的階段，因此在王志偉看來，如今工廠落成的“時間已非常緊迫，預計BGB-3111膠囊有望明年下半年提交NDA申請，這剛好可以保證順利投產”。
“由於百濟神州的幾款新藥還都是臨床在研階段，因此蘇州工廠尚未全面開工。”不過，王志偉強調，公司已做好準備，新藥一旦獲批，蘇州工廠將全力生產來保障市場供應並進行商業化運作。
據瞭解，除了率先建成並做好規模化生產的蘇州生產基地之外，總投資額達22億元的百濟神州廣州生產基地也已於今年3月正式奠基，有望在2019年試投產。屆時，百濟神州將全面實現其自主研發的小分子靶向藥和大分子生物藥的規模化本土生產。
研發“獨角獸”轉型
佈局醫藥產銷全產業鏈
商業化運作似乎一直是研髮型企業的短板，但百濟神州的轉型算是十分順利。
2017年9月，百濟神州與新基醫藥在抗腫瘤領域正式啟動全球戰略性合作：百濟神州將全面接手新基在中國的商業團隊；與此同時，新基獲得了百濟神州PD-1單抗腫瘤治療新藥BGB-A317實體瘤適應證在美國、歐洲、日本及亞洲以外多個國家和地區開發和商業化的獨家授權。
接手新基的商業團隊，這也就是意味著百濟神州已不再滿足於做一家僅在研發端領跑業界的“獨角獸”，而將借助新基較成熟的銷售團隊，培養自身的銷售能力，為其創新藥上市做準備。公司創始人王曉東院士對於此次合作的評價是，對百濟神州一次脫胎換骨的轉變。
（百濟神州創始人、科學顧問委員會主席王曉東院士）
事實上，對於從事新藥研發的中國企業來說，主要專注於實驗室的產品研發，之後將產品出手給商業公司從而賺取利潤，但常常受制於產品週期長，資金依賴程度高，企業的運營往往依靠融資“補血”。百濟神州作為“由研發向商業化轉型的先驅”，未來這條轉型之路是否平坦，目前仍是未知數。
王曉東坦言，百濟神州未來將面臨諸多挑戰，尤其是如何從初創公司整合到一個相當有規模的公司，只有把細節做好，才能吸引到更多的人才為公司創造更多的價值。
近年來藥品創新愈加受到中國企業的重視，包括複星醫藥、恒瑞醫藥在內的眾多企業均已將藥品創新放在公司重要戰略位置上。截至今年上半年，複星醫藥有6個單抗品種(11個適應症)已獲批中國臨床，在研新藥、仿製藥、生物類似藥及疫苗等項目173項。而恒瑞醫藥則在今年上半年共取得9個創新藥臨床批件。
2017年10月8日，中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發了《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》指出，臨床急需藥品將優先審批，臨床試驗機構資格認定改為備案管理。這極大地激發醫藥研發的活力，促進藥品技術創新，使百濟神州這樣的醫藥科技公司的發展進入快速通道。
“百濟神州要給中國人做最好的抗癌藥，同時也要作為中國人給全世界做最好的抗癌藥。”王曉東院士表示，目前我國罹患癌症的人群面臨的治療選擇尚不理想，龐大的治療需求在癌症治療領域發生革命性改變的今天應該得到解決對策，中國人應該有機會得到最好的治療藥物，同時把最好的治療藥物提供給全世界的癌症患者。