專家指人體基因編輯的治療有不知曉的風險， 不過一旦成功， 將有望為治療不治之症帶來突破性進展。
美國科學界近日有重大創舉，
加州桑加莫療法（Sangamo Therapeutics）公司13日為患有先天新陳代謝異常疾病“黏多醣症二型”的44歲男子馬德（Brian Madeux）進行靜脈注射， 將數十億矯正基因及一個能精准位置並切斷原有DNA的基因編輯工具注入他體內。 治療效果將在一個月後初見端倪， 3個月後就有準確結果。
科學家此前也曾編輯人體基因， 不過是先抽取患者基因， 在實驗室修改細胞後再植入病人體內， 但這些方法僅適用於少數疾病， 且療效並不持久， 甚至可能因無法於適當位置嵌入DNA而產生新的問題， 如癌症。 而最新的療法則是以精准的方式在體內進行基因修補， 如同派遣一名迷你外科醫師將新的基因安放在精確的位置。
桑加莫療法公司總裁麥克雷（Sandy MacRae）指出， “我們將你的DNA切開並插進基因， 再縫起來 ， 它就此成為你DNA的一部分， 一生都與你同在”， 因此意味著， 一旦出現錯誤， 也無法消除編輯的基因。
馬德做為全球首位進行體內基因編輯治療的患者， 他表示很“震撼”。 但也期望此療法能對自己及他人都有所幫助， “我樂於承擔風險”。
桑加莫療法公司副總裁兼首席醫療官康納（Edward Conner）透露， 他們此前曾在老鼠及靈長類動物身上進行實驗， 而臨床試驗也經由美國國立衛生研究所審查，