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本周，
人類第一例在體內進行的基因組編輯治療正式啟動，
這是醫療技術的重大突破。
《健康快報》呈上解讀。
切開一個小口， 插入一點東西， 再縫起來， 讓植入的部分融入身體， 還看不出修補痕跡。 聽起來是不是有熟悉感？如果這是隆胸術或是外傷清創， 那就沒什麼稀奇了。 但這一切要發生在DNA上， 植入的是一條基因。 這是人類歷史上首例體內基因編輯治療嘗試。
接受治療的患者， 叫布萊恩， 44歲， 是一名廚師， 他患有亨特綜合征， 是一種罕見病， 所有患者不超過10000名。 患病原因是體內缺少一種叫IDS的酶， 酶的缺失使有毒的代謝物不能夠被降解， 便會在細胞人累積， 給心臟、大腦、骨骼等帶來損害。 此前布萊恩已經做過26次的手術， 以挽救各種各樣的機體損傷。 說起來， 布萊恩也算是有福之人， 他不得不長期和醫院打交道， 16年前， 在住院時認識一位元護士並相戀， 女友一直給他照料和鼓勵。
2017年11月13日， 星期一， 布萊恩來到加州大學的一所醫院， 治療要開始了， 只是執行任務的不是手術刀， 而是在消毒後將針頭插入靜脈。 這與他此前接受的酶替代療法的過程是相似的， 只不過輸入的不是IDS酶， 而是IDS基因， 10億計的分子將在固定位置打開布萊恩的DNA。 這種療法是精確的ZNF， 即鋅指核糖核酸酶技術。
鋅指蛋白最早在非洲爪蟾的細胞中被發現， 被用來定位基因組序， 並啟動特定基因的轉錄和蛋白質合成。 布萊恩體內輸入的是正常的IDS基因與ZNF改造工具， 這些物質進入到肝細胞後， ZNF會在基因的特定位置打開一個口子， 將IDS基因粘貼進去， 這樣布萊恩的肝細胞就可以合成原先缺乏的IDS酶。 只要1%的肝細胞能夠被基因改造， 產生的酶就足以控制病情。
這是醫療史上的一個創舉， ， 不僅找到了根治亨特綜合征的辦法， 也為其他先天性疾病治療帶來曙光。 要知道， 如果沒有基因療法， 以布萊恩為例， 每週接受一次酶替代療法， 每年的治療費用會高達40萬美元。 更麻煩的是， 靜脈輸注的酶無法通過血腦屏障， 無法預防大腦損傷。若基因治療成功，則會一次性治癒。
美國FDA，食品藥品管理局，在2017年8月批准了第一款基因療法，所用的方法一般是將患者體內的免疫細胞分離出來，通過基因改造，讓其可以識別癌細胞，並能對癌細胞發起攻擊。最早接受實驗治療的一名女孩，體內已經5年無癌。另一個成功的個案是用基因療法，在2個月內幫助一名罕見病兒童修復了全身80%的皮膚。
基因療法很神奇，但也存在著風險。1999年，一名18歲的患者，曾因載體病毒引起的過度免疫反應而死亡，該次事件曾造成基因療法的探索一度停滯。這項技術的要求很高，最擔心的是出現所謂的脫靶，就是基因失控插入到基因組的其他位置，曾有基因的異常插入導致患者體內癌症基因被啟動，使幾名患兒患上了白血病。
基因療法還存在著激烈的倫理層面的爭議。2012年6月27日，美國新澤西的聖巴納巴斯醫學中心公佈，他們創造了世界上第一批轉基因嬰兒，他們在為期3年的研究中，使用了卵質轉移技術。實施過程是先準備好不孕夫婦的一個卵子和精子，以及另一個婦女捐獻的正常卵子，通過微型機器人操作一根顯微針，從損獻卵子中抽出少量細胞質，然後注入到不孕婦女的卵子內，並進行受精使之懷孕。據公佈的資訊，經實驗已有30個健康的轉基因嬰兒誕生。
轉基因嬰兒的消息公佈後輿論譁然，因為基因技術存在著不確定性，可以治病，也可能致病；可以讓不孕不育的人得子，可以預先治療一些先天性疾病，甚至通過基因改造“製造超人”，但也可能“生產”出怪物。但願科學家不會讓我們的生活變成科幻電影中的恐怖世界。
愛誰，就把健康傳給誰。
你的健康，我的關注。專業人員製作，以科學與人文視角多維度觀察生命健康，包括醫事、史話、日常、展望、心理、房內等系列，內容為作者魏巨集嶺及團隊原創作品。拒絕未經許可的一切形式的盜用、盜鏈及轉載，否則將依據相關法律予以追究。
無法預防大腦損傷。若基因治療成功，則會一次性治癒。
美國FDA，食品藥品管理局，在2017年8月批准了第一款基因療法，所用的方法一般是將患者體內的免疫細胞分離出來，通過基因改造，讓其可以識別癌細胞，並能對癌細胞發起攻擊。最早接受實驗治療的一名女孩，體內已經5年無癌。另一個成功的個案是用基因療法，在2個月內幫助一名罕見病兒童修復了全身80%的皮膚。
基因療法很神奇，但也存在著風險。1999年，一名18歲的患者，曾因載體病毒引起的過度免疫反應而死亡，該次事件曾造成基因療法的探索一度停滯。這項技術的要求很高，最擔心的是出現所謂的脫靶，就是基因失控插入到基因組的其他位置，曾有基因的異常插入導致患者體內癌症基因被啟動，使幾名患兒患上了白血病。
基因療法還存在著激烈的倫理層面的爭議。2012年6月27日，美國新澤西的聖巴納巴斯醫學中心公佈，他們創造了世界上第一批轉基因嬰兒，他們在為期3年的研究中，使用了卵質轉移技術。實施過程是先準備好不孕夫婦的一個卵子和精子，以及另一個婦女捐獻的正常卵子，通過微型機器人操作一根顯微針，從損獻卵子中抽出少量細胞質，然後注入到不孕婦女的卵子內，並進行受精使之懷孕。據公佈的資訊，經實驗已有30個健康的轉基因嬰兒誕生。
轉基因嬰兒的消息公佈後輿論譁然，因為基因技術存在著不確定性，可以治病，也可能致病；可以讓不孕不育的人得子，可以預先治療一些先天性疾病，甚至通過基因改造“製造超人”，但也可能“生產”出怪物。但願科學家不會讓我們的生活變成科幻電影中的恐怖世界。
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