(健康時報記者 葉正興 徐婷婷 徐 瑤 張 赫 楊 月)2017年的中國藥品界註定不平凡。 10月， 中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》， 提出36項重要改革措施。 這也是我國政府最高機構下發的藥品相關檔, 新藥上市腳步在政策推動下不斷加速。
鼓勵新藥創新， 加快藥物審批， 中國老百姓對新藥好藥的等待， 將不再遙遙無期。
健康時報梳理本年度中國上市新藥， 依據各疾病領域行業地位、科技創新、臨床效果及公眾關注度， 發佈2017年十大重磅新藥。
1000萬患者苦等的丙肝治癒藥
藥品名稱：索磷布韋(索華迪)
生產企業：美國 吉利德
年度亮點：索磷布韋2016年9月通過國家優先審批通道之後， 2017年11月正式在中國大陸上市， 讓中國大陸患者也能用上可治癒丙肝的藥物， 開創無干擾素治療丙肝先河。
根據世界衛生組織資料， 全球約有7100萬丙肝患者， 我國丙肝感染者約1000萬例， 數量位居全球首位。 而抗病毒藥物可使95%以上丙肝患者得到治癒， 降低肝癌和肝硬化死亡危險。
索磷布韋及其聯合治療， 屬於世界衛生組織指南推薦首選方案， 終結了丙肝無法治癒的歷史。
同類比拼：作為中國三期臨床試驗主要研究者， 中華醫學會肝病學分會前任主委、北京大學肝病研究所所長魏來認為， 索磷布韋作為直接抗病毒藥物，
自2013年12月在美國獲批上市後， 索磷布韋長期佔據全球丙肝治療“霸主”地位。 上市第二年， 全球銷售額就超過100億美元。
全球最暢銷的嬰幼兒肺炎疫苗
藥品名稱：13價肺炎球菌多糖結合疫苗(沛兒13)
生產企業：美國 輝瑞
年度亮點：世界衛生組織認為， 在所有疫苗可預防疾病當中， 肺炎球菌疾病是導致全球5歲以下兒童死于各種肺炎球菌疾病的首要原因。 沛兒13是目前中國內地唯一可用于6周齡至15月嬰幼兒的肺炎球菌多糖結合疫苗， 預防由13種肺炎球菌血清型導致的相關侵襲性疾病， 如菌血症肺炎、腦膜炎、敗血症和菌血症等。
2016年11月， 輝瑞沛兒13疫苗通過CFDA審批， 並在2017年3月陸續在中國各大城市上市， 這種肺炎多糖結合疫苗能有效刺激兩歲以下嬰幼兒產生保護性抗體。
同類比拼：沛兒13是全球使用最廣泛的肺炎球菌多糖結合疫苗， 2009年歐洲獲批上市， 不到10年時間， 被全球100多個國家和地區納入國家免疫規劃。 2014年7價肺炎疫苗進口許可證到期退出中國大陸， 目前市場上13價肺炎疫苗已取代7價疫苗。
知名醫藥市場研究機構EvaluatePharma《2017年全球前瞻報告》預計， 到2022年， 輝瑞肺炎疫苗沛兒13是全球最暢銷的疫苗產品。 2016年全球銷售額60.34億美元， 2022年預計至57.49億美元。
首個中國上市的黑色素瘤靶向藥
藥品名稱：維莫非尼(佐博伏)
生產企業：瑞士 羅氏製藥
年度亮點：因為死亡率高、轉移率高、治療難度大， 黑色素瘤被稱為“癌中之王”。
中國黑色素瘤發病率為0.6/10萬， 雖屬於罕見病， 但近年來呈上升趨勢。 維莫非尼於2017年3月獲得國家食藥監總局加速批准， 超過預期時間提前兩年上市， 這意味著中國黑色素瘤治療邁入靶向時代。
目前維莫非尼已被正式納入《中國黑色素瘤診治指南(2017版)》中， 成為BRAFV600基因突變患者治療的一類推薦藥物。
同類比拼：它是首個在中國上市的黑色素瘤口服靶向藥。
北大腫瘤醫院副院長郭軍教授表示， 過去有BRAF突變的黑色素瘤患者發生轉移後， 基本沒有有效的治療藥物。 傳統治療主要依賴化療， 但治療對於這部分患者有效率不足7%， 而維莫非尼有效率達50%以上。
目前治療黑色素瘤的藥物有BRAF抑制劑、MEK抑制劑、CTLA-4抑制劑、PD-1抑制劑等。
世界第一支宮頸癌疫苗國內獲批
藥品名稱：人乳頭瘤病毒疫苗(佳達修)
生產企業：美國 默沙東
年度亮點：在業界專家、媒體和企業多年共同努力下， 2017年5月， 默沙東四價人乳頭瘤病毒疫苗佳達修正式獲得國家食藥監總局批准。
宮頸癌是僅次於卵巢癌的女性生殖惡性腫瘤， 也是唯一病因明確可預防的腫瘤， 中國每年新發約10萬人。
中國醫學科學院腫瘤醫院腫瘤研究所流行病學研究室主任喬友林教授表示， 從接種效果來看， 宮頸癌疫苗對9～45歲女性都有很好預防效果。 據悉， 默沙東宮頸癌4價疫苗在臨床試驗時， 已將受試人群年齡放寬到45歲。
同類比拼：佳達修是世界第一支宮頸癌疫苗，最初於2006年6月通過美國FDA優先審批通道快速獲批。
目前，國內上市的除佳達修四價疫苗外，還有葛蘭素史克公司生產的二價疫苗希瑞適，已於2016年7月上市。佳達修九價疫苗已在美國上市。
宮頸癌疫苗是國內最具市場潛力疫苗之一，預計市場規模超100億元。除進口疫苗外，包括廈門萬泰滄海、上海澤潤生物等國內企業也在積極研發，目前處於臨床試驗階段。
骨髓纖維化腫瘤的有效新藥
藥品名稱：磷酸蘆可替尼片(捷恪衛)
生產企業：瑞士 諾華
年度亮點：2017年8月7日，骨髓纖維化治療新藥捷恪衛國內上市，這是我國國內目前唯一針對骨髓纖維化發病機制的靶向治療藥。
作為一種惡性血液腫瘤，骨髓纖維化起病隱匿，大約25%患者診斷時沒有症狀。骨髓纖維化的整體中位生存時間5.7年，高危患者生存期僅為2.3年。
中華醫學會血液學分會現任主任委員、中國醫學科學院北京協和醫學院血液病醫院血液學研究所副所長王建祥教授表示，在目前臨床實驗資料中，不論是症狀控制還是壽命延長，蘆可替尼都顯現出顯著的有效性。
同類比拼：該藥未在我國上市前，異基因造血幹細胞移植是目前唯一可能治癒骨髓纖維化的治療手段，但治療相關死亡率和罹病率高。其他治療方法包括針對貧血等症狀的傳統藥物治療、針對脾臟腫大的手術切除和放射治療等。
磷酸蘆可替尼是一種強效JAK1/2抑制劑，針對骨髓纖維化的發病機制，下調JAK-STAT信號通路，達到靶向治療的目的。磷酸蘆可替尼的獲批對於骨髓纖維化的治療具有革新意義，為患者帶來新希望。
十二年來首個肺癌第二代靶向藥
藥品名稱：阿法替尼片(吉泰瑞)
生產企業：德國 勃林格殷格翰
年度亮點：2005年易瑞沙(吉非替尼)上市以來，已經12年沒有出現肺癌治療領域革命性創新藥物。
2017年2月21日，勃林格殷格翰公司宣佈，全球首個且目前唯一上市的第二代、不可逆TKI類(酪氨酸激酶抑制劑)靶向藥物阿法替尼登陸中國市場，用於治療EGFR突變陽性的肺癌患者以及化療期或化療後疾病進展的局部晚期或轉移性肺鱗癌患者。原中國臨床腫瘤學會理事長吳一龍教授表示，臨床證據顯示，阿法替尼的療效和安全性不僅顯著優於化療，而且是唯一一個一線使用就能給患者帶來總生存時間提高的靶向藥物。
同類比拼：阿法替尼，是十二年來首個二代靶向治療藥物，可以不可逆地與靶點結合鎖住靶點，不讓它“作惡”，同時二代比一代作用靶點更廣泛，這是二代與一代靶向藥作用機理上最顯著的區別。
同時，阿法替尼在一線治療EGFR突變非小細胞肺癌患者時，是目前唯一被證實相比化療可顯著延長患者總生存時間的肺癌靶向藥物。
二代靶向藥阿法替尼與一代藥物吉非替尼比較，可以顯著降低腫瘤進展風險達26%，顯著降低治療失敗風險達26%。
二十年來首個心衰領域創新藥
藥品名稱：沙庫巴曲纈沙坦納片(諾欣妥)
生產企業：瑞士 諾華
年度亮點：心衰，是五大致死的心血管疾病之一，患病率高，住院次數高，死亡率高，家庭經濟負擔很重。
2017年7月，全球首個血管緊張素受體腦啡肽酶抑制劑(ARNI)諾欣妥(沙庫巴曲纈沙坦)，僅在歐美上市兩年後，即正式獲得國家食藥監總局(CFDA)批准在中國上市。
該藥是近二十年來全球慢性心衰治療領域的突破性創新藥物，可有效降低心血管病死亡和心力衰竭住院的風險。
同類比拼：目前心衰治療主要有ACEI類藥物，包括卡托普利(百時美施貴寶)、依那普利(德國默克)、雷米普利(輝瑞)等，還有ARBs類藥物，包括坎地沙坦(阿斯利康)、纈沙坦(諾華)。但以上藥物關鍵專利都已過期，市場上多被仿製藥霸佔。
研究顯示，與目前的標準治療ACEI(依那普利)相比，諾欣妥能顯著降低射血分數降低的慢性心衰患者心血管死亡風險20%，因心衰住院風險21%，全因死亡風險16%。諾欣妥被認為可成為慢性心衰的首選治療用藥。
六個月神速獲批的“蜂窩肺”創新藥
藥品名稱：尼達尼布
生產企業：德國 勃林格殷格翰
年度亮點：今年9月，尼達尼布獲CFDA批准上市，從上市申請到獲批僅6個月完成。
特發性肺纖維化，是一種不常見卻嚴重的致命性肺部疾病，患者誤診率高，確診時間晚，5年生存率低於30% ，所以常被稱作“不是癌症的癌症”。
尼達尼布全球臨床研究結果顯示，它是首個顯著減少肺功能年下降率達到50%的抗纖維化治療藥物。尼達尼布在2016年銷售額約48億人民幣，2017年上半年銷售額約33億人民幣，是今年上半年市場表現最好的藥物之一。
同類比拼：2014年10月，尼達尼布僅五個月就獲得FDA批准，在包括美國和歐盟在內的63個國家和地區被批准用於治療特發性肺纖維化。
尼達尼布被認定為“與現有治療手段相比具有明顯治療優勢的創新藥”，獲得了FDA優先審評，解決臨床急需，適應症涵蓋全部特發性肺纖維化患者。目前，尼達尼布是唯一能顯著降低特發性肺纖維化患者急性加重風險的抗纖維化藥物。在三個國際多中心臨床研究中療效一致，且包含中國亞組人群。
美國最佳藥物惠及中國淋巴瘤患者
藥品名稱：伊布替尼(億珂)
生產企業：美國 Catalent CTS LLC
年度亮點：2017年11月12日，治療慢性淋巴細胞白血病和套細胞淋巴瘤的靶向藥伊布替尼(億珂)在中國上市。
2016年12月，億珂被國家食藥監總局藥品審評中心授予“優先審評”資格，該資格針對臨床獲益明顯和治療急需藥品，此前伊布替尼還被美國等其他國家納入優先審評。2017年8月24日，億珂正式獲得國家食藥監總局批准，並在69天后服務首批中國患者。
慢性淋巴細胞白血病是一種影響B淋巴細胞生長、進展緩慢的血液腫瘤。億珂已在86個國家獲批，目前覆蓋中國49個城市，廣泛應用於全球超過9萬名患者。
同類比拼：伊布替尼，是全球首個口服布魯頓酪氨酸激酶(BTK)抑制劑。迄今，美國食品和藥品管理局(FDA)已授予伊布替尼四個“指定突破性治療療法”。五項國際性II/III期試驗和一項亞太III期研究表明，患者死亡或進展風險均降低了約80%左右。(詳見健康時報網2017年11月13日《兩種血液腫瘤的新型藥物中國上市》)
2015年，伊布替尼獲得美國蓋倫獎“最佳藥物獎”。新型分子靶向藥物伊布替尼，為患者提供了一種耐受性良好和更加有效的治療方案。
肺癌患者有了三代藥物選擇
藥品名稱：奧希替尼(泰瑞沙)
生產企業：英國 阿斯利康
年度亮點：2017年，我國首個獲批第三代肺癌靶向藥物奧希替尼(泰瑞沙)正式在國內上市，用於治療EGFR T790M突變陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌。
奧希替尼，是全球第一個上市的三代靶向藥物，作用於一代或者二代靶向藥物發生耐藥的特定基因突變(T790M)，具有高度的特定基因突變選擇性。
廣東省肺癌研究所所長、廣東省人民醫院腫瘤防治中心主任吳一龍教授強調，三代靶向藥物目前用於一、二代藥物發生耐藥以後，主要針對T790M這種基因突變類型。
同類比拼：奧希替尼填補了目前肺癌患者的臨床治療需求。
有資料顯示，中國每年新發73萬肺癌患者中，約85%是非小細胞肺癌，其中近50%有EGFR突變。以足球比賽打比方，三代藥被認為是特定場上位置替補球員出現體力不支時，替補上場的救火隊員。
使用一、二代靶向藥耐藥後，產生T790M突變的患者可使用泰瑞沙。今年，泰瑞沙在上市初期就同步啟動中華慈善總會援助項目，可幫助患者持續穩定獲得先進靶向藥品泰瑞沙治療，減輕患者及其家庭的經濟負擔，延長患者的生存週期，改善患者生活品質。
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同類比拼：佳達修是世界第一支宮頸癌疫苗，最初於2006年6月通過美國FDA優先審批通道快速獲批。
目前，國內上市的除佳達修四價疫苗外，還有葛蘭素史克公司生產的二價疫苗希瑞適，已於2016年7月上市。佳達修九價疫苗已在美國上市。
宮頸癌疫苗是國內最具市場潛力疫苗之一，預計市場規模超100億元。除進口疫苗外，包括廈門萬泰滄海、上海澤潤生物等國內企業也在積極研發，目前處於臨床試驗階段。
骨髓纖維化腫瘤的有效新藥
藥品名稱：磷酸蘆可替尼片(捷恪衛)
生產企業：瑞士 諾華
年度亮點：2017年8月7日，骨髓纖維化治療新藥捷恪衛國內上市，這是我國國內目前唯一針對骨髓纖維化發病機制的靶向治療藥。
作為一種惡性血液腫瘤，骨髓纖維化起病隱匿，大約25%患者診斷時沒有症狀。骨髓纖維化的整體中位生存時間5.7年，高危患者生存期僅為2.3年。
中華醫學會血液學分會現任主任委員、中國醫學科學院北京協和醫學院血液病醫院血液學研究所副所長王建祥教授表示，在目前臨床實驗資料中，不論是症狀控制還是壽命延長，蘆可替尼都顯現出顯著的有效性。
同類比拼：該藥未在我國上市前，異基因造血幹細胞移植是目前唯一可能治癒骨髓纖維化的治療手段，但治療相關死亡率和罹病率高。其他治療方法包括針對貧血等症狀的傳統藥物治療、針對脾臟腫大的手術切除和放射治療等。
磷酸蘆可替尼是一種強效JAK1/2抑制劑，針對骨髓纖維化的發病機制，下調JAK-STAT信號通路，達到靶向治療的目的。磷酸蘆可替尼的獲批對於骨髓纖維化的治療具有革新意義，為患者帶來新希望。
十二年來首個肺癌第二代靶向藥
藥品名稱：阿法替尼片(吉泰瑞)
生產企業：德國 勃林格殷格翰
年度亮點：2005年易瑞沙(吉非替尼)上市以來，已經12年沒有出現肺癌治療領域革命性創新藥物。
2017年2月21日，勃林格殷格翰公司宣佈，全球首個且目前唯一上市的第二代、不可逆TKI類(酪氨酸激酶抑制劑)靶向藥物阿法替尼登陸中國市場，用於治療EGFR突變陽性的肺癌患者以及化療期或化療後疾病進展的局部晚期或轉移性肺鱗癌患者。原中國臨床腫瘤學會理事長吳一龍教授表示，臨床證據顯示，阿法替尼的療效和安全性不僅顯著優於化療，而且是唯一一個一線使用就能給患者帶來總生存時間提高的靶向藥物。
同類比拼：阿法替尼，是十二年來首個二代靶向治療藥物，可以不可逆地與靶點結合鎖住靶點，不讓它“作惡”，同時二代比一代作用靶點更廣泛，這是二代與一代靶向藥作用機理上最顯著的區別。
同時，阿法替尼在一線治療EGFR突變非小細胞肺癌患者時，是目前唯一被證實相比化療可顯著延長患者總生存時間的肺癌靶向藥物。
二代靶向藥阿法替尼與一代藥物吉非替尼比較，可以顯著降低腫瘤進展風險達26%，顯著降低治療失敗風險達26%。
二十年來首個心衰領域創新藥
藥品名稱：沙庫巴曲纈沙坦納片(諾欣妥)
生產企業：瑞士 諾華
年度亮點：心衰，是五大致死的心血管疾病之一，患病率高，住院次數高，死亡率高，家庭經濟負擔很重。
2017年7月，全球首個血管緊張素受體腦啡肽酶抑制劑(ARNI)諾欣妥(沙庫巴曲纈沙坦)，僅在歐美上市兩年後，即正式獲得國家食藥監總局(CFDA)批准在中國上市。
該藥是近二十年來全球慢性心衰治療領域的突破性創新藥物，可有效降低心血管病死亡和心力衰竭住院的風險。
同類比拼：目前心衰治療主要有ACEI類藥物，包括卡托普利(百時美施貴寶)、依那普利(德國默克)、雷米普利(輝瑞)等，還有ARBs類藥物，包括坎地沙坦(阿斯利康)、纈沙坦(諾華)。但以上藥物關鍵專利都已過期，市場上多被仿製藥霸佔。
研究顯示，與目前的標準治療ACEI(依那普利)相比，諾欣妥能顯著降低射血分數降低的慢性心衰患者心血管死亡風險20%，因心衰住院風險21%，全因死亡風險16%。諾欣妥被認為可成為慢性心衰的首選治療用藥。
六個月神速獲批的“蜂窩肺”創新藥
藥品名稱：尼達尼布
生產企業：德國 勃林格殷格翰
年度亮點：今年9月，尼達尼布獲CFDA批准上市，從上市申請到獲批僅6個月完成。
特發性肺纖維化，是一種不常見卻嚴重的致命性肺部疾病，患者誤診率高，確診時間晚，5年生存率低於30% ，所以常被稱作“不是癌症的癌症”。
尼達尼布全球臨床研究結果顯示，它是首個顯著減少肺功能年下降率達到50%的抗纖維化治療藥物。尼達尼布在2016年銷售額約48億人民幣，2017年上半年銷售額約33億人民幣，是今年上半年市場表現最好的藥物之一。
同類比拼：2014年10月，尼達尼布僅五個月就獲得FDA批准，在包括美國和歐盟在內的63個國家和地區被批准用於治療特發性肺纖維化。
尼達尼布被認定為“與現有治療手段相比具有明顯治療優勢的創新藥”，獲得了FDA優先審評，解決臨床急需，適應症涵蓋全部特發性肺纖維化患者。目前，尼達尼布是唯一能顯著降低特發性肺纖維化患者急性加重風險的抗纖維化藥物。在三個國際多中心臨床研究中療效一致，且包含中國亞組人群。
美國最佳藥物惠及中國淋巴瘤患者
藥品名稱：伊布替尼(億珂)
生產企業：美國 Catalent CTS LLC
年度亮點：2017年11月12日，治療慢性淋巴細胞白血病和套細胞淋巴瘤的靶向藥伊布替尼(億珂)在中國上市。
2016年12月，億珂被國家食藥監總局藥品審評中心授予“優先審評”資格，該資格針對臨床獲益明顯和治療急需藥品，此前伊布替尼還被美國等其他國家納入優先審評。2017年8月24日，億珂正式獲得國家食藥監總局批准，並在69天后服務首批中國患者。
慢性淋巴細胞白血病是一種影響B淋巴細胞生長、進展緩慢的血液腫瘤。億珂已在86個國家獲批，目前覆蓋中國49個城市，廣泛應用於全球超過9萬名患者。
同類比拼：伊布替尼，是全球首個口服布魯頓酪氨酸激酶(BTK)抑制劑。迄今，美國食品和藥品管理局(FDA)已授予伊布替尼四個“指定突破性治療療法”。五項國際性II/III期試驗和一項亞太III期研究表明，患者死亡或進展風險均降低了約80%左右。(詳見健康時報網2017年11月13日《兩種血液腫瘤的新型藥物中國上市》)
2015年，伊布替尼獲得美國蓋倫獎“最佳藥物獎”。新型分子靶向藥物伊布替尼，為患者提供了一種耐受性良好和更加有效的治療方案。
肺癌患者有了三代藥物選擇
藥品名稱：奧希替尼(泰瑞沙)
生產企業：英國 阿斯利康
年度亮點：2017年，我國首個獲批第三代肺癌靶向藥物奧希替尼(泰瑞沙)正式在國內上市，用於治療EGFR T790M突變陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌。
奧希替尼，是全球第一個上市的三代靶向藥物，作用於一代或者二代靶向藥物發生耐藥的特定基因突變(T790M)，具有高度的特定基因突變選擇性。
廣東省肺癌研究所所長、廣東省人民醫院腫瘤防治中心主任吳一龍教授強調，三代靶向藥物目前用於一、二代藥物發生耐藥以後，主要針對T790M這種基因突變類型。
同類比拼：奧希替尼填補了目前肺癌患者的臨床治療需求。
有資料顯示，中國每年新發73萬肺癌患者中，約85%是非小細胞肺癌，其中近50%有EGFR突變。以足球比賽打比方，三代藥被認為是特定場上位置替補球員出現體力不支時，替補上場的救火隊員。
使用一、二代靶向藥耐藥後，產生T790M突變的患者可使用泰瑞沙。今年，泰瑞沙在上市初期就同步啟動中華慈善總會援助項目，可幫助患者持續穩定獲得先進靶向藥品泰瑞沙治療，減輕患者及其家庭的經濟負擔，延長患者的生存週期，改善患者生活品質。
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