小型幹細胞公司嶄露頭角，新興療法正向 FDA 發起最後衝刺

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讓殘疾人再次落地行走， 讓盲人恢復視力， 徹底治癒糖尿病， 幹細胞療法因其巨大發展和應用潛力曾被人們寄予厚望。 但這些充滿挑戰的卻被一系列失敗的嘗試而告終， 其中被人們熟知的是曾經的幹細胞行業龍頭老大 Geron 公司在 2011 年宣佈全面放棄對該領域。

不過就在近期， 兩個專注於幹細胞新藥研發的小公司 Athersys 和 Mesoblast 脫穎而出， 他們的幹細胞療法目前將進入最後的臨床試驗階段， 其幹細胞新藥或可用於治療中風和心臟衰竭等致命疾病。

值得一提的是， 這兩家公司目前都實現了對人源骨髓幹細胞成品的大規模穩定製備， 並且解決了受體免疫排斥的問題。

來自克利夫蘭的 Athersys 公司在一個中期的試驗表明， 該公司的新療法 Multistem 可以將常見的腦中風患者的緊急治療視窗延長至 36 小時， 這相比於目前主流藥物的 4 小時緊急用藥時限期延長了 9 倍。 這意味著很多人可以避免因中風導致的重度殘疾。 另外一家來自澳洲的 Mesoblast 公司目前則嘗試用幹細胞來治療晚期心臟衰竭。 心臟衰竭是目前人類的一大死因之一， 該疾病在帶來極大生命風險的同時， 也給患者帶來了極大的經濟負擔。

在當下的醫療行業， 華爾街的投資者們將目光都聚焦在回報率可觀的癌症免疫療法和罕見疾病治療上。

相比之下， 這兩家小型公司在幹細胞行業中已經是發展的最好的了。 Athersys 公司的市值為 2 億美元， 而 Mesoblast 公司的市值為 5 億美元， 正因為他們在幹細胞療法上令人欣喜的進展， 他們都得到了忠實的投資者的支持。

事實上， 外界對幹細胞療法的負面評價大大影響了該行業的發展。 一些明星曾對一些未經 FDA 批准的幹細胞療法進行大肆的廣告宣傳， 這些虛假療法觸及各類疾病， 從肺病到癌症以及肌肉萎縮。 該亂象促使肝細胞行業在去年夏天受到了嚴厲的整治和制裁。

一位來自英國 M&G 投資公司的投資經理表示， 市場想要極盡一切辦法來測試這些公司的可信度，

而作為投資方， 他們只會幫助那些具有發展前景和可產生回報的公司。 M&G 公司是 Mesoblast 的一個長期持股投資方， 他們擁有 Mesoblast 15% 及 Athersys 4% 的股份。

再生醫學的臨床研發道路困難重重， Athersys 就像一顆冉冉升起的新星。 Athersys 公司的 Multistem 肝細胞療法被 FDA 視為一項可填補當前醫學空白的療法， FDA 的積極態度使得該療法的審批過程得以簡化。 一位 FDA 的委員表示， 在最近的會談中， 他們正努力尋找使得幹細胞療法合法獲批上市的快速通道。

Athersys 的 Multistem 療法就是將他們製備的 12 億幹細胞通過靜脈滴注輸入患者體內， 該療法可以降低免疫系統在中風時的過度免疫反應， 並幫助患者康復。 在中風時人體的免疫系統會受到嚴重影響， 並導致一系列後續的併發症， 有的會導致患者癱瘓和語言障礙。

在二期臨床試驗接受 Multistem 療法治療的病人中， 肺炎和急性呼吸綜合症及其它嚴重併發症的案例顯著降低。 研究者還試圖將緊急治療視窗期延長至 48 小時， 但卻以失敗告終。 實際上， 即便病人在中風後 36 小時後才接受治療， Multistem 的療效也依然非常顯著。 Multistem 的一個研究員表示， 保持謹慎的樂觀是應當的。

該公司計畫啟動三期臨床試驗， 並希望在美國和歐洲得到批准上市， 而其中一項非常重要的試驗需要獲得監管機構的批准和支持。 Athersys 的 CEO Gil Van Bokkelen 表示， 這項臨床試驗將説明我們距離目標更近一步。 他們在日本的一項面向 200 名志願患者的臨床試驗已經開始進行志願者招募。

UCLA Broad 幹細胞研究中心主任 Thomas Carmichael 博士這樣評價：“基於行業之前發生的種種事情，

這些幹細胞公司目前每向前推進一步都要經過非常謹慎細緻的考慮， 並避免過於樂觀的推論。 ”

Mesoblast 的 MPC-150-IM 療法目標是治療晚期心力衰竭。 該公司認為， 他們的療法降低了炎症反應， 促進了血液流動和血管生成並幫助修復心臟肌肉。 該療法是將 1.5 億高度純化的幹細胞通過注射或導管的形式引入患者的左心室。

一個正在進行的三期臨床試驗正在招收 600 名心力衰竭患者。 Mesoblast 公司的 CEO Silviu Itescu 表示：“我們的療法會幫助這些長期改善他們的生活品質。 事實上， 在美國有 25 萬晚期心力衰竭的病人， 而其中只有 9000 人得到了心臟移植或者左心室輔助搏動設備 (LVAD) 的治療。 ”

一些獨立監管機構在評估了 Metoblast 針對 270 名患者開展的初期臨床試驗結果後， 認為該療法可能是有效的，並放行該公司繼續進行接下來的臨床試驗。就在今年九月，另一項參與 NIH 資助的二期臨床試驗的 159 名心臟衰竭末期患者也加入 Metoblast 的臨床試驗，這些患者都需要依賴植入式心臟搏動輔助裝置生存，試驗結果預計將在 2018 年的第一季度揭曉。

來自斯坦福大學和 NIH 的研究員和外科醫生 Joseph Woo 表示：“如果這些病人在獲得幹細胞治療後可以依賴他們自己的心臟生存，那麼這將成為本世紀最重大的發明之一。”

認為該療法可能是有效的，並放行該公司繼續進行接下來的臨床試驗。就在今年九月，另一項參與 NIH 資助的二期臨床試驗的 159 名心臟衰竭末期患者也加入 Metoblast 的臨床試驗，這些患者都需要依賴植入式心臟搏動輔助裝置生存，試驗結果預計將在 2018 年的第一季度揭曉。

來自斯坦福大學和 NIH 的研究員和外科醫生 Joseph Woo 表示：“如果這些病人在獲得幹細胞治療後可以依賴他們自己的心臟生存，那麼這將成為本世紀最重大的發明之一。”