作者：木木
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昨天(12月18日)國家食藥監管總局藥品審評中心(簡稱CDE)公佈第二十五批擬納入優先審評審批名單， 南京傳奇生物科技有限公司提交的國內首個CAR-T療法臨床試驗申請(CXSL1700201)名列其中， 或將通過“綠色通道”加速上市。
南京傳奇的LCAR-B38M CAR-T細胞自體回輸製劑(簡稱LCAR-B38M細胞製劑)按照生物製品1類新藥申請。 這意味著， 對於CAR-T療法， 國內監管思路進一步清晰， 將按照藥品進行管理。
CAR-T即Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy， 嵌合抗原受體T細胞免疫療法。 該療法已出現多年， 但近幾年才被改良使用到臨床， 屬新型細胞療法。 在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治療上有著顯著的療效， 被認為是最有前景的腫瘤治療方式之一。
目前， 全球共有兩個CAR-T產品獲批上市， 分別是來自諾華的Kymriah (tisagenlecleucel)和Kite製藥的Yescarta(KTE-C19)。 Kymriah 獲批用於治療兒童和年輕成人(2~25歲)的急性淋巴細胞白血病(ALL)， 定價47.5萬美元。 Yescarta獲批用於治療特定類型大B細胞淋巴瘤，
根據《Coherent Market Insights》發佈的市場報告， 2017年， 全球CAR-T細胞治療市場估值7200萬美元， 2019年至2028年間市場規模預計呈指數增長， 複合年增長率為46.1%。
南京傳奇生物為上市公司金斯瑞生物科技子公司， 成立於2014年17日， 註冊資本250萬美元， 一向專注於研究與發展免疫治療中嵌合抗原受體T(CAR-T)細胞技術。 2016年金斯瑞生物科技發佈公告顯示， 南京傳奇與中國一家3A醫院合作， 並提供自有CAR-T細胞技術， 為治療多發性骨髓瘤作臨床研究， 取得了令人鼓舞的結果。
2017年6月， 南京傳奇生物在美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會上， 再次公佈LCAR-B38M的臨床試驗資料。
在一項有35名復發性或耐藥性多發性骨髓瘤患者參與的臨床試驗中， 該療法的客觀緩解率達到了100%。
在最早接受治療的19名患者裡， 14名達到了嚴格的完全緩解(sCR)， 剩下5名出現部分緩解， 其中4名的狀況非常良好。
密西根大學的腫瘤學專家Michael S. Sabel教授認為， LCAR-B38M的研究儘管還處於早期， 但這些資料強烈表明這款CAR-T療法能讓多發性骨髓瘤出現緩解， 如此高的緩解率相當罕見。
新藥研發投入大，
LCAR-B38M等44個擬納入優先審評審批藥品將公示5日。
編輯：Shirley
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