丙肝合併遺傳性血液病， 雪上加霜？攻克治療壁壘不再是夢！
來源丨醫學界消化肝病頻道
丙肝治療中會出現貧血、骨髓抑制等血液系統不良反應， 一般予對症處理即可。 可是當丙肝和遺傳性血液疾病合併存在時， 治療卻會遇到這樣的瓶頸：丙肝的治療不良反應可以加重血液系統疾病， 而遺傳性血液疾病又可能會限制丙肝的治療方案選擇。
兩難問題擺在眼前， 是否會有兩全其美的解決之道？
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Zepatier有望打破丙肝合併血液病的治療“魔咒”
我們知道， 遺傳性血液病（IBLD）患者很容易感染HCV（丙型肝炎病毒）， 而丙肝治療中的利巴韋林（RBV）又常導致血液疾病加重。 這一惡性循環是否能被新近研發的Zepatier中止？
Zepatier（EBR/GZR）是一種固定劑量組合產品， 是由50 mg NS5A抑制劑elbasvir (EBR)和100 mg NS3/4A蛋白酶抑制劑grazoprevir (GZR)組成的每日單次口服藥。 該藥在II期和III期臨床實驗中展現出良好的療效和耐受性， 已被FDA批准用於治療基因型1、4型丙肝。
那麼， Zepatier在丙肝合併遺傳性血液病中治療效果如何呢？
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療效佳+不良反應少+血液系統影響小， Zepatier強勢來襲！
隨機對照III期臨床試驗C-EDGE IBLD首次對Zepatier治療丙肝合併遺傳性血液病進行研究， 旨在評估Zepatier在治療合併遺傳性血液疾病的丙肝患者時的安全性和有效性。
C-EDGE IBLD臨床試驗共納入包括美國、歐洲、澳大利亞、加拿大等國家在內的31個試點的159例丙肝合併遺傳性血液疾病患者（包括鐮狀細胞性貧血、地中海貧血、血友病A / B或馮維勒布蘭德氏病）， 具體實施方案如下：
結果發現Zepatier在治療丙肝合併遺傳性血液疾病時具有非常好的效果：
■療效佳：在立即治療組，
■不影響療效：接受Zepatier和安慰劑的患者血紅蛋白水準和國際標準化比值相似， 說明Zepatier不會影響患者的治療效果。
■不良反應少：Zepatier常見不良反應有頭痛、易疲勞、噁心、乏力等。 但對比使用Zepatier和安慰劑的患者， 發現相應的嚴重不良反應事件發生率分別為2.8％和11.5％。 說明Zepatier並未增加不良反應。
■特殊情況， 相應處理：對於治療困難的患者， 如HCV GT1a感染和基線NS5A耐藥相關突變者， 可通過Zepatier與RBV聯合治療16周方案解決問題。
由此可見， Zepatier在治療丙肝合併遺傳性血液病時不失為“兩全其美”， 既能解決HCV感染的問題， 使用12周SVR可達到93.5%；同時又能減少對血液系統的影響， 使藥物具備良好的適用性， 因此解決了兩種疾病臨床治療時相互影響的難題，
參考文獻：Hézode C, et al. Hepatology. 2017;66(3)736-745