英國醫生突破性研究，血友病有望攻克

根據BBC的消息， 來自英國的醫生在血友病A的治療上取得了令人振奮的成果， 有望幫助患者們擺脫這一疾病的困擾。

血友病患者天生就有遺傳缺陷， 這意味著他們不能產生止血所需的蛋白質。 試驗中的十三例患者接受了基因治療， 他們目前能夠生產11種正常水準的相關蛋白質。

來自埃塞克斯郡的傑克今年29歲， 是接受治療的患者之一， 在採訪中他表示自己就像擁有了一具全新的身體。 和在英國各地分佈的其他2000個血友病患者一樣， 傑克的身體無法製造凝血因數VIII。 輕微的傷害就能導致他的嚴重出血。 他記得小時候自己不小心碰掉了兩顆門牙， 而這使他流了好幾天的血。 對他來說沒有什麼是安全的， 甚至走路也會導致關節出血， 最終形成關節炎。

沒接受治療前傑克每週至少需要注射三次凝血因數VIII， 但現在的他告訴記者：“我現在感覺自己像一個全新的人，

我覺得自己就像一個潤滑良好的機器人。 我能做得更多， 而我的身體也允許我做更多的事情。 如果我的關節有問題的話， 我連500米都走不了， 而步行兩、三、四英里對我來說不是問題——我可以很容易地做到這一點。 ”

這種療法是一種基因工程病毒。

這種病毒就像郵遞員一樣， 向肝臟傳遞遺傳指令， 然後接到指令的肝臟開始生產凝血因數VIII。

在第一次試驗中， 由於劑量比較低， 所以結果並不讓人滿意。 但當醫生給13名患者注射更高劑量的該病毒後， 所有患者在一年內都停止服用血友病藥物， 在這一年中他們體內的相關因數仍能保持正常水準。

約翰教授在在巴特和瑪麗女王倫敦大學領導了該項試驗， 他認為：“這是一個巨大的突破， 因為這項研究為患病的人們提供正常生活的能力， 而以前他們必須每隔一天注射一次凝血因數VIII以防止出血。 ”

對第一批九名患者的分析發表在《新英格蘭醫學雜誌》上。 現在他們正在進行更大規模的試驗， 看看這種療法是否能真正改變病人的生活。

血友病協會的首席執行官麗斯·卡羅爾說認為基因療法是一種很有潛力的治療方法。 儘管英國有世界領先的治療手段， 但仍有許多人因為血友病遭受流血的痛苦， 並導致他們的慢性關節損傷。

然而， 她警告說， 不同的人對這種治療的看法可能有很大的差異，

因為基因療法可能會十分的昂貴。 儘管如此， 目前治療血友病的常規方法——注射凝血因數VIII的費用約為每年100000英鎊， 與其相比基因療法將會很大的市場。