2017年，來關注抗癌領域的這4個“亮點”！

這一里程碑式的藥物是由默沙東公司研發的PD-1抗體Keytruda， 適用於“MSI-H/dMMR亞型”的實體瘤（MSI-H：微衛星不穩定性高；dMMR：錯配修復缺陷）。 這是FDA首次基於腫瘤生物標誌物、而不是腫瘤原始位置批准的一個新藥， 可治療十多種類型的腫瘤， 包括結直腸癌、子宮內膜癌、胃癌、膽管癌、胰腺癌、食管癌等等。

“MSI-H/dMMR亞型”腫瘤細胞無法正常修復DNA損傷， 而Keytruda通過阻斷免疫檢查點， 促進免疫系統識別、攻擊缺陷細胞。 研究團隊先後開展了5項臨床試驗，

共招募了149名癌症患者， 涉及15種腫瘤類型。 最終結果讓人振奮：39.6%的患者達到了完全或部分緩解， 78%的患者藥物回應持續了6個月以上。

研究發現， 攜帶有MSI-H或者dMMR標誌的腫瘤都會對Keytruda相應。 有分析稱， 如果確定是MSI-H/dMMR亞型， 各種各樣的腫瘤都有可能從PD-1免疫療法中獲益。

8月30日， FDA正式批准諾華突破性CAR-T療法 Kymriah（tisagenlecleucel， CTL-019）上市， 用於治療復發或難治性(r/r)兒童和年輕成人B細胞急性淋巴細胞白血病（acute lymphoblastic leukemia， ALL）。

作為個性化免疫療法， CAR-T療法不同於典型的小分子或生物治療， 而是“定制”患者自身的免疫細胞。 通過分離出患者的T細胞， 並在體外進行改造——安裝上能夠特異性識別癌細胞的嵌合抗原受體（CAR）， 隨後再講這些擴增的改造細胞回輸至患者體內， 發揮特定的抗癌作用。

Kymriah是FDA批准的第一款CAR-T療法， 也是FDA批准的第一個基因治療藥物， 定價47.5萬美元。 為了填補高昂的藥價， 諾華在支付方式做了創新：與美國聯邦醫療保險和醫療補助服務中心（CMS）簽署協定， 由後者承擔患者在第一個月內就回應Kymriah治療的費用。

Yescarta是Kite Pharma公司開發的一種靶向CD19的CAR-T療法， 用於治療在接受至少2種其它治療方案後無回應或復發的特定類型的大B細胞淋巴瘤成人患者。 值得一提的是， Yescarta是首款獲批用於治療特定類型非霍奇金淋巴瘤（non-Hodgkin lymphoma， NHL）的基因療法。

8月28日， Kite Pharma被醫藥巨頭吉利德以119億美元的現金收購（近年來腫瘤領域最大交易之一），

也再一次點燃了醫藥界對CAR-T療法的重視。 但是， 卻面臨一個重大缺點——藥價過高（37.3萬美元）， 只有5名病人接受了治療。 但是， 分析師卻對此很樂觀， 預計明年Yescarta將有望帶來2.5億美元的收入。

12個聯合療法獲批

雖然免疫療法在抗癌領域創造了喜人的成績， 但是依然有很大一部分患者無法獲益于免疫療法的單一用藥。所以，聯合治療將是未來發展的一大趨勢。2017年，FDA先後共批准12款癌症治療新組合，包括免疫療法、靶向藥物。例如，“明星”抗體Keytruda被批准可與化療藥物培美曲塞和卡鉑聯合使用，用於轉移性非鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）的一線治療。

其中，於12月20日第12個獲批的是Genentech公司開發的單抗帕妥珠單抗（pertuzumab），可與赫賽汀（Trastuzumab）、化療藥物聯合使用，適用於HER2陽性乳腺癌早期患者（復發風險高）。

總體來說，2017年，癌症治療領域驚喜連連。2018年，我們拭目以待，更多的創新和突破！

參考資料：

但是依然有很大一部分患者無法獲益于免疫療法的單一用藥。所以，聯合治療將是未來發展的一大趨勢。2017年，FDA先後共批准12款癌症治療新組合，包括免疫療法、靶向藥物。例如，“明星”抗體Keytruda被批准可與化療藥物培美曲塞和卡鉑聯合使用，用於轉移性非鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）的一線治療。

其中，於12月20日第12個獲批的是Genentech公司開發的單抗帕妥珠單抗（pertuzumab），可與赫賽汀（Trastuzumab）、化療藥物聯合使用，適用於HER2陽性乳腺癌早期患者（復發風險高）。

總體來說，2017年，癌症治療領域驚喜連連。2018年，我們拭目以待，更多的創新和突破！

參考資料：