為落實中共中央辦公廳、國務院辦公廳《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》中關於支持拓展性臨床試驗的要求，
附件：拓展性同情使用臨床試驗用藥物管理辦法（徵求意見稿）
食品藥品監管總局辦公廳
2017年12月15日
拓展性同情使用臨床試驗用藥物管理辦法（徵求意見稿）第一章 總 則
第一條 為使臨床急需用藥患者能夠儘快獲得試驗用藥， 加快臨床試驗用藥物安全性資料的收集， 規範臨床試驗用藥物的使用和管理， 根據中共中央辦公廳、國務院辦公廳《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》（廳字〔2017〕42號），
第二條 拓展性同情使用臨床試驗用藥物是指在一些情況下， 患者不能通過參加臨床試驗來獲得臨床試驗用藥物時， 允許在開展臨床試驗的機構內使用尚未得到批准上市的藥物給急需的患者。 拓展性同情使用臨床試驗用藥物是臨床試驗的一種形式， 也稱拓展性臨床試驗。
第三條 拓展性臨床試驗的目標人群是患有危及生命或嚴重影響患者生活品質需早期干預且無有效治療手段的疾病的患者。
第四條 下列情況可考慮使用尚未得到批准上市的藥物給急需的患者：
（一）患者因不符合試驗入組/排除標準而不能參加新藥註冊臨床試驗；
（二）因地域或時間限制等原因無法參加新藥註冊臨床試驗；
（三）註冊臨床試驗已經結束但該研究藥物尚未獲批在中國上市， 且已有的研究資料初步顯示該藥在中國擬註冊適應症人群中可能的有效性和安全性。
第五條 註冊申請人需向國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）申請開展拓展性臨床試驗， 獲得批准後方可實施。
第六條 參加拓展性臨床試驗的患者需經醫生評估患者的臨床獲益超過潛在風險並簽署知情同意書。
第七條 藥審中心在臨床試驗用藥物已取得的安全性和有效性資料的基礎上， 來決定是否批准拓展性臨床試驗申請。
第八條 註冊申請人應向藥品監督管理部門報告臨床試驗用藥物使用的資訊， 包括所有不良事件等， 若使用時間超過一年， 還應提交定期安全性報告。
第二章 基本要求
第九條 註冊申請人應提交申請資料， 包括原註冊臨床試驗申請或上市申請受理號、申請拓展性同情使用臨床試驗用藥物的背景及給藥方案、前期臨床試驗總結等。
第十條 註冊申請人應制定相應標準操作規程,參考藥物臨床試驗品質管制規範（GCP）監督拓展性臨床試驗的進行。
第十一條 註冊申請人應在“藥物臨床試驗登記與資訊公示平臺”登記拓展性同情使用臨床試驗用藥物的相關資訊， 收集相關安全性資料。 對藥物的分發、剩餘藥物的收回進行記錄，
第十二條 拓展性臨床試驗的研究資料一般不作為註冊申請的主體資料， 但是可以作為支援性的安全性資料包含在註冊申報的資料中。
第十三條 在拓展性臨床試驗期間， 原則上不允許註冊申請人對臨床試驗用藥物收費。
第十四條 研究者應對患者的病情進行判斷， 基於研究藥物已獲得的資料， 評估患者使用該藥物的獲益大於風險， 並在取得受試者的書面知情同意後， 參考GCP的要求， 按照給藥方案開展臨床治療工作， 同時收集臨床治療過程中的藥物發放和使用資訊、不良事件等。
第十五條 患者應本著自願的原則參與拓展性臨床試驗，並仔細閱讀、理解、簽署知情同意書。在治療過程中，患者有權在任何時間終止使用藥物。
第三章 申請與審批
第十六條 申請拓展性臨床試驗的藥物應已獲得初步的有效性、安全性資料。註冊申請人應填寫申請表（見附件），並提供相關資料，向藥審中心提出申請。
第十七條 藥審中心收到申請資料後，將對資料進行審查，就是否批准，著重考慮如下幾點：
（一）目標人群是否患有危及生命或影響患者生活品質需早期干預且無有效治療手段的疾病；
（二）申請拓展性臨床試驗的藥物是否已取得初步的有效性、安全性資料；
（三）拓展性臨床試驗是否會妨礙研究用藥在中國的研發及註冊進程，如是否會影響註冊臨床試驗的患者招募等。申請人需確保註冊臨床試驗的順利開展以收集充分的有效性和安全性資料以支援產品順利上市惠及更多的患者。如果拓展性臨床試驗影響到註冊臨床試驗的順利開展則藥審中心有權要求停止拓展性臨床試驗。
第十八條 藥審中心應在30天內完成審評。審評結論將發送給申請人，如若結論是不批准，將解釋理由。
第十九條 本辦法自發佈之日起施行。
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同時收集臨床治療過程中的藥物發放和使用資訊、不良事件等。第十五條 患者應本著自願的原則參與拓展性臨床試驗，並仔細閱讀、理解、簽署知情同意書。在治療過程中，患者有權在任何時間終止使用藥物。
第三章 申請與審批
第十六條 申請拓展性臨床試驗的藥物應已獲得初步的有效性、安全性資料。註冊申請人應填寫申請表（見附件），並提供相關資料，向藥審中心提出申請。
第十七條 藥審中心收到申請資料後，將對資料進行審查，就是否批准，著重考慮如下幾點：
（一）目標人群是否患有危及生命或影響患者生活品質需早期干預且無有效治療手段的疾病；
（二）申請拓展性臨床試驗的藥物是否已取得初步的有效性、安全性資料；
（三）拓展性臨床試驗是否會妨礙研究用藥在中國的研發及註冊進程，如是否會影響註冊臨床試驗的患者招募等。申請人需確保註冊臨床試驗的順利開展以收集充分的有效性和安全性資料以支援產品順利上市惠及更多的患者。如果拓展性臨床試驗影響到註冊臨床試驗的順利開展則藥審中心有權要求停止拓展性臨床試驗。
第十八條 藥審中心應在30天內完成審評。審評結論將發送給申請人，如若結論是不批准，將解釋理由。
第十九條 本辦法自發佈之日起施行。
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