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低危MDS的治療策略之三:ESA無效的貧血患者怎麼辦?

對紅系造血刺激劑(erythropoiesis-stimulating agents, ESAs)治療無反應的低危MDS患者, 需要進行細分。 在美國, 對於ESA治療復發或難治性病例, 應用鐵螯合劑的支援治療和甲基化藥物, 而在歐洲, 僅鐵螯合的支持治療得到批准。

來那度胺已作為非del(5q)而且ESA無效的低危MDS患者的治療選擇。 目前來那度胺治療輸血依賴的低危MDS, 其劑量是10mg/d, 21天為1個療程, 如果血清肌酐清除率為40-60 mL/min, 來那度胺減量為5mg/d。 有一項國外研究發現, 約有26.9%的患者脫離輸血>8周, 脫離輸血>6個月的患者有17.5%。

另外一項研究的分析表明, 來那度胺治療前, MDS患者EPO水準<100 U/L而且既往接受ESA治療, 以來那度胺治療後,

其脫離輸血>8周的反應率可達42.5%。 如果患者EPO水準在100~200 U/L, 200~500 U/L和>500 U / L, 其脫離輸血>8周的反應率分別為33.3%、23.3%和15.5%, 說明治療前EPO水準越低, 對來那度胺反應也越高。

最近有報導12名對來那度胺反應時間>52周的患者, 其中75%的患者存在剪接基因的分子異常。 應用來那度胺的副作用包括嚴重的中性粒細胞減少或血小板減少, 其發生率分別為61%和35%。 所以, 來那度胺應用必須在有經驗的醫師指導下進行。

而目前推薦的使用來那度胺最好治療那些具有低EPO水準和剪接體異常(遺傳學突變)的低危MDS。

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