來自美國血液學年會的報導之低危MDS的治療：排鐵治療

低危MDS的定義

低危MDS患者是指那些根據IPSS-R評分小於等於3.5分，評價為極低危，低危或中危的MDS患者。毫無疑問，分子畸變對MDS患者預後有重要影響，因為TP53、EZH2， ETV6， RUNX1和ASXL1的突變增加了MDS的疾病風險，不過分子畸變沒有進入IPSS-R的評分體系。

排鐵治療

常規紅細胞輸注會導致低危MDS患者鐵超載。 1袋濃縮紅細胞約含250mg的鐵，其不能被人體排出。一旦轉鐵蛋白飽和度超過80%，非轉鐵蛋白結合鐵會出現在病人的外周血。鐵超載有很多危害，然而，從來沒有令人信服地證據表明， MDS的嚴重鐵超載會縮短生存期。支援MDS使用鐵螯合劑的證據是基於傳聞或無對照的臨床試驗。

這些報告接受鐵螯合治療後，患者外周血細胞計數上升，脫離輸血，改善生活品質。一項配對分析比較了接受鐵螯合治療和不進行鐵螯合治療的MDS患者，發現接受鐵螯合治療的MDS患者的生存期延長，但不能影響向AML的轉化率。

鐵蛋白是體內鐵的儲存量最廣泛使用的標記，許多國際組織以此規定MDS鐵超載的治療指南。目前建議是，對於一般輸血量（<4 U/4周）的患者，地拉羅司的起始量為20 mg/kg，對大量輸血（>4 U/4周）的患者，地拉羅司的起始量為30 mg/kg。當然，慎重的做法是，地拉羅司的起始量定為5 mg/kg，然後緩慢增加劑量至目標水準。開始要每週檢查肝腎功能。在地拉羅司服用期間，如果腎小球濾過率降低25%，需要停藥，其後腎功能會恢復。

應注意與其他藥物聯合使用可能增加腎損害。其他副作用如腹瀉、皮疹、噁心或嘔吐，通常是通過劑量調整和支持治療來減輕的。

體會

基於目前的治療體會，對於低危MDS的排鐵治療，如果患者年紀在50歲以下，考慮尋求骨髓移植的情況下，建議積極排鐵治療。對於年齡大於60歲，或者在70歲以上，維持生命安全和生活品質是第一要務，所以，排鐵需要權衡利弊。如果輸血量不大，建議暫緩排鐵。因為排鐵本身可能的益處需要數年才可能顯現，但是副作用會立即出現，對於老年人來說，為了10年以後的安康，值不值得現在冒著感染和出血的風險，確實是臨床值得研究的課題。就我而言，除了可以接受骨髓移植外的所有患者的排鐵治療，

我都是不積極的。