Josiah Zayner
本文轉載自“環球科學ScientificAmerican”。
改變自身基因的生物駭客
在試驗中， Josiah Zayner用CRISPR技術敲除了肌肉生成抑制素（Myostatin, 簡稱MSTN）基因， 並希望借此增強自己的肌肉。
2015年， 中國科學家曾經利用CRISPR技術成功培育出兩隻MSTN基因敲除狗， 基因敲除是指將目標基因從功能上滅活， 這種方法讓動物的某一特定基因不再發揮作用。 在這一研究中， 所獲得的基因敲除狗的肌肉在4月齡時就比普通狗更為發達， 成年以後也具有更強的運動能力。 不過， 敲除MSTN基因是否能夠導致人體肌肉的增長， 目前並沒有被證實。
中國科學家培育的， 15個月齡時的MSTN基因敲除比格犬
科學家在動物試驗中取得的成果， 增添了Josiah Zayner的信心， 他在自己的左前臂上進行了增肌試驗。 “當然我並不會像這些狗一樣， ”Josiah Zayner稱， “DNA只會進入到我所注射的區域。 ”
MSTN基因突變的惠比特犬（左）， 與MSTN基因正常的惠比特犬（右）對比圖
在2017年8月的一次生物駭客活動中， Josiah Zayner向在場的生物駭客們介紹了如何在車庫中進行基因工程實踐。
在2017年12月英國衛報對Josiah Zayner的採訪中， 當被問道他的胳膊目前有沒有變化的時候， Josiah Zayner稱， 在相似的動物研究中， 四至六個月之後才能看到結果。 “我希望我胳膊中的一些細胞已經發生變化， 不過我還在開發一些測試來檢測這種變化。 ”
有勇氣在自己身上進行基因工程實踐的人，
6年前， Roberts被診斷患有愛滋病。 在經過兩年常規治療後， 他表示“恨透了”藥物的副作用， 他希望用一種其他方法治癒愛滋病。 他在自己的腹部完成了此次注射， 他所注射的液體中含有數十億計的質粒， 這些環狀DNA片段被認為能夠促進N6抗體生成。 2016年， 美國國立衛生研究院研究小組發現， 在實驗室條件下， N6抗體可以中和98%愛滋病毒菌株，
Tristan Roberts直播自己進行基因治療的過程
官方禁令
人們對生物駭客的興趣越發興起， 便宜的基因材料越來越容易獲得， 再加上網路上亦出現用CRISPR編輯基因的教程， 美國官方和研究組織紛紛發出反對聲音。 近期，美國食品藥品監督管理局（FDA）和美國基因與細胞治療學會（ASGCT）分別在其官網發佈相關聲明。
今年11月21日，FDA在其官網上發佈聲明，其中明確指出，任何在人體中使用CRISPR-Cas9基因編輯的行為都被認為是基因治療，而基因治療產品應由FDA的生物製品評估和研究中心（CBER）來監管。FDA已經意識到，人們現在可以方便地接觸到用於DIY的基因治療產品，這所有的相關產品都是違法的，FDA非常擔心其中存在的安全隱患。
雖然FDA並沒有提到任何公司或者產品的名字，但是Josiah Zayner認為，FDA在網上發佈的資訊是針對他的。因為，Josiah Zayner不僅在自己身上做試驗，他還擁有一家公司，銷售CRISPR DIY的相關產品，在他的公司官網上，一套敲除MSTN基因的CRISPR/Cas9工具僅需20美金。在FDA對基因治療的定義中，即使基因編輯的目的不是治療疾病，但仍屬於基因治療的範疇。因此，Josiah Zayner所銷售的CRISPR產品也在監管範圍內，未經批准進行銷售屬於違法行為。
在FDA將“在人體內使用CRISPR進行基因編輯”定性為基因治療後，2017年12月7日，ASGCT在其官網發佈聲明稱，作為世界最大的基因與細胞治療專業組織，ASGCT並不支援無監管的基因治療，因為這一過程具有潛在風險，而且幾乎不可能達到治療效果。ASGCT強烈反對個人進行DIY基因治療。
最好的基因編輯時代？
有“基因魔剪”稱號的CRISPR並不是世界上第一個出現的基因編輯工具，但卻是目前為止最簡單、最便宜、最高效的基因編輯工具，這也是生物駭客選擇CRISPR進行基因編輯DIY，並廉價出售CRISPR相關生物製品的原因之一。
2012 年以前，科學家如果想進行基因編輯，主要有兩種工具，一是 ZFN（Zinc Finger Nuclease）；另一種是 TALEN（Transcription Activator-Like Effector Nuclease）。
這兩者都是利用蛋白質來標定 DNA 的位置，接著利用 FokI 核酸酶剪斷要編輯的基因，再進行插入或移除。不過 ZFN 和 TALEN 用來辨識 DNA 位置的蛋白質都不容易製作，而且 ZFN 對細胞有毒性，TALEN 則因為分子大的原因，不容易高效導入，因此之前科學家往往要費九牛二虎之力才能編輯一個基因，或者將基因編輯的工作交給生物公司。
而現在，在實驗室裡，科學家就可以使用CRISPR技術簡單高效的實現基因編輯。“我們可以想像一下，舊的基因工程技術就好比每次你要安裝新的軟體，就要把電腦升級一次一樣。 而CRISPR技術就像基因組的軟體，利用這些RNA小片段，我們可以簡單地編輯它。”CRISPR技術的發明人者之一，加州大學伯克利分校教授Jennifer Doudna說。
CRISPR-Cas9系統有兩個主要成分，一個是Cas9酶，它像一把“剪刀”一樣可以剪切DNA；另外一個是RNA小分子，它將“剪刀”引導至特定的DNA序列。
由於CRISPR - Cas9 價格便宜、操作簡單，一般實驗室幾乎都能依照指示展開實驗，自 2012 年之後，相關文章數量指數級增長，據統計 2013 年有 277 篇科學論文；2014 年有 587 篇；2015 年達到千餘篇論文。
目前，CRISPR大大加快了基因治療的進展。2016年，中國科學家啟動了首項利用CRISPR的人體臨床試驗，全球多個以CRISPR技術為基礎的初創公司，也正向臨床應用努力。不過，基因編輯也可能帶來一些意想不到的問題。CRISPR發明人之一張鋒也曾指出，不同個體間存在巨大的遺傳變異，這些變異可能會影響CRISPR的精確編輯。
參考連結：
https://www.theguardian.com/science/2017/dec/24/josiah-zayner-diy-gene-editing-therapy-crispr-interview
https://www.youtube.com/watch?v=DCzZvb6wqi8
https://www.fda.gov/biologicsbloodvaccines/cellulargenetherapyproducts/ucm586343.htm
https://www.asgct.org/research/news/december-2017/asgct-statement-unregulated-diy-gene-therapy
https://www.facebook.com/N2Sreports/videos/1557343577706859/
近期，美國食品藥品監督管理局（FDA）和美國基因與細胞治療學會（ASGCT）分別在其官網發佈相關聲明。今年11月21日，FDA在其官網上發佈聲明，其中明確指出，任何在人體中使用CRISPR-Cas9基因編輯的行為都被認為是基因治療，而基因治療產品應由FDA的生物製品評估和研究中心（CBER）來監管。FDA已經意識到，人們現在可以方便地接觸到用於DIY的基因治療產品，這所有的相關產品都是違法的，FDA非常擔心其中存在的安全隱患。
雖然FDA並沒有提到任何公司或者產品的名字，但是Josiah Zayner認為，FDA在網上發佈的資訊是針對他的。因為，Josiah Zayner不僅在自己身上做試驗，他還擁有一家公司，銷售CRISPR DIY的相關產品，在他的公司官網上，一套敲除MSTN基因的CRISPR/Cas9工具僅需20美金。在FDA對基因治療的定義中，即使基因編輯的目的不是治療疾病，但仍屬於基因治療的範疇。因此，Josiah Zayner所銷售的CRISPR產品也在監管範圍內，未經批准進行銷售屬於違法行為。
在FDA將“在人體內使用CRISPR進行基因編輯”定性為基因治療後，2017年12月7日，ASGCT在其官網發佈聲明稱，作為世界最大的基因與細胞治療專業組織，ASGCT並不支援無監管的基因治療，因為這一過程具有潛在風險，而且幾乎不可能達到治療效果。ASGCT強烈反對個人進行DIY基因治療。
最好的基因編輯時代？
有“基因魔剪”稱號的CRISPR並不是世界上第一個出現的基因編輯工具，但卻是目前為止最簡單、最便宜、最高效的基因編輯工具，這也是生物駭客選擇CRISPR進行基因編輯DIY，並廉價出售CRISPR相關生物製品的原因之一。
2012 年以前，科學家如果想進行基因編輯，主要有兩種工具，一是 ZFN（Zinc Finger Nuclease）；另一種是 TALEN（Transcription Activator-Like Effector Nuclease）。
這兩者都是利用蛋白質來標定 DNA 的位置，接著利用 FokI 核酸酶剪斷要編輯的基因，再進行插入或移除。不過 ZFN 和 TALEN 用來辨識 DNA 位置的蛋白質都不容易製作，而且 ZFN 對細胞有毒性，TALEN 則因為分子大的原因，不容易高效導入，因此之前科學家往往要費九牛二虎之力才能編輯一個基因，或者將基因編輯的工作交給生物公司。
而現在，在實驗室裡，科學家就可以使用CRISPR技術簡單高效的實現基因編輯。“我們可以想像一下，舊的基因工程技術就好比每次你要安裝新的軟體，就要把電腦升級一次一樣。 而CRISPR技術就像基因組的軟體，利用這些RNA小片段，我們可以簡單地編輯它。”CRISPR技術的發明人者之一，加州大學伯克利分校教授Jennifer Doudna說。
CRISPR-Cas9系統有兩個主要成分，一個是Cas9酶，它像一把“剪刀”一樣可以剪切DNA；另外一個是RNA小分子，它將“剪刀”引導至特定的DNA序列。
由於CRISPR - Cas9 價格便宜、操作簡單，一般實驗室幾乎都能依照指示展開實驗，自 2012 年之後，相關文章數量指數級增長，據統計 2013 年有 277 篇科學論文；2014 年有 587 篇；2015 年達到千餘篇論文。
目前，CRISPR大大加快了基因治療的進展。2016年，中國科學家啟動了首項利用CRISPR的人體臨床試驗，全球多個以CRISPR技術為基礎的初創公司，也正向臨床應用努力。不過，基因編輯也可能帶來一些意想不到的問題。CRISPR發明人之一張鋒也曾指出，不同個體間存在巨大的遺傳變異，這些變異可能會影響CRISPR的精確編輯。
參考連結：
https://www.theguardian.com/science/2017/dec/24/josiah-zayner-diy-gene-editing-therapy-crispr-interview
https://www.youtube.com/watch?v=DCzZvb6wqi8
https://www.fda.gov/biologicsbloodvaccines/cellulargenetherapyproducts/ucm586343.htm
https://www.asgct.org/research/news/december-2017/asgct-statement-unregulated-diy-gene-therapy
https://www.facebook.com/N2Sreports/videos/1557343577706859/