導讀：傳奇抗癌藥LOXO-101提交上市申請， 針對NTRK1/NTRK2/NTRK3融合的患者， 有效率高達76%， 包括12%的患者腫瘤完全消失， 堪稱NTRK突變屆的戰鬥機
有些抗腫瘤藥物， 由於其有效率高， 副作用小， 被大家冠以“抗癌神藥”的愛稱。 例如：
我們大家熟知的AZD9291， 針對肺癌EGFR突變， 一線或者二線使用（T790M）， 有效率高達70%， 顯著延長了患者的生存期；
PD-1抗體藥物， 針對多種晚期腫瘤患者， 有效率在20%-40%， 一旦有效， 患者有可能獲得臨床治癒。
肺癌患者一線使用9291？沒錯！這些原因讓它“一步到位”
PD-1抑制劑年度盤點：最強用藥指南， 用好“抗癌神藥”！
PS：AZD9291和PD-1價格不菲， 國內有不少臨床試驗，
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看看你能用哪個？
今天， 我們再來介紹一個“抗癌神藥”——LOXO-101。 臨床資料顯示：LOXO-101針對NTRK融合的17種腫瘤的有效率高達76%。
更重要的是， 其中有12%的患者腫瘤完全消失。 這在靶向藥屆也可謂是一個不小的突破， 這讓NTRK融合也有成為“對患者而言， 不幸中的萬幸”的重要突變。
不僅如此， LOXO-101並不是鏡花水月的事兒。 2017年12月底， LOXO-101已經開始向美國FDA提交上市申請， 用於治療帶有NTRK融合基因的成人或兒童實體瘤患者， 預計2018年初完成申請， 然後等待FDA批准——就現有的資料而言， FDA很有可能會加速通過它。
LOXO-101具有什麼“神力”？LOXO-101是一個靶向藥， 針對的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的腫瘤患者。 所以， 做過多基因檢測的患者， 一定去看看檢測報告有沒有這個基因融合。
據瞭解， LOXO-101原本是由國外一個很小的製藥公司- Loxo Oncology公司研發的， 只有35個員工， 奇跡般的開發出來了這個震驚世界的抗腫瘤藥物， 讓大家再次看到了靶向藥的神奇。 LOXO-101的臨床資料公佈之後，
這是2017年ASCO年會公佈的臨床資料：
臨床設計：
招募55位NTRK融合的患者， 包括肺癌、腸癌、黑色素瘤、肉瘤、胃腸間質瘤和甲狀腺癌等17種腫瘤。 這些患者都是通過檢測確定屬於NTRK1、NTRK2或者NTRK3融合。 劑量是100mg， 每天兩次！
臨床效果：
這55位患者經過評估， 42位患者腫瘤明顯縮小， 有效率76%， 包括包括12%的患者腫瘤完全消失。 對於各位咚友而言， 我們不得不再次強調：這真的是個非常了不起的資料。 其療效一躍成為靶向藥中的頂尖藥物。
下麵是一位乳腺癌患者的治療效果：這位患者之前接受過多次的化療和手術治療， 無奈最後腫瘤還是復發了， 情況很嚴重；但是， 非常幸運的是， 她通過基因檢測發現了ETV6-NTRK3融合， 使用了LOXO-101治療20天之後， 裸露的腫瘤幾乎消失了， 這就是我們所說療效的“了不起”。
副作用：
常見的副作用包括疲勞、頭暈和噁心， 基本都是可控的， 其中5位元患者由於副作用需要減量。
還有一個非常重要的問題：LOXO-101畢竟是一個靶向藥， 也會存在耐藥問題的， 耐藥之後咋辦呢？
LOXO-101在這方面開創了一個先河：在第一代藥物都還沒有上市的時候， 他們就已經著手研究第二代NTRK抑制劑並取得重要突破了。 它名字是LOXO-195， 而且已經在兩位LOXO-101耐藥的患者身上看到了很好的效果。 具體如下：
NTRK融合的患者幸運的一下就有了兩種療效超好的藥物。不過，我們更希望有更多類似Loxo Oncology公司這樣逆天的存在，針對其它的基因突變或者融合，也能研製出類似LOXO-101這樣的藥物，惠及更多的腫瘤患者。
參考文獻：
[1]Ricciuti, B., et al., Targeting NTRK fusion in non-small cell lung cancer: rationale and clinical evidence. Med Oncol, 2017. 34(6): p. 105.
[2]http://abstract.asco.org/199/AbstView_199_195112.html
NTRK融合的患者幸運的一下就有了兩種療效超好的藥物。不過，我們更希望有更多類似Loxo Oncology公司這樣逆天的存在，針對其它的基因突變或者融合，也能研製出類似LOXO-101這樣的藥物，惠及更多的腫瘤患者。
參考文獻：
[1]Ricciuti, B., et al., Targeting NTRK fusion in non-small cell lung cancer: rationale and clinical evidence. Med Oncol, 2017. 34(6): p. 105.
[2]http://abstract.asco.org/199/AbstView_199_195112.html