2017年度中國十大醫學科技新聞
1
人類胚胎發育機制研究
取得新進展
新聞回顧：
北京大學第三醫院喬傑教授團隊與北京大學生命科學學院湯富酬研究員團隊在《Cell Stem Cell》雜誌線上發表研究成果， 闡述了人類胚胎生殖細胞及其微環境細胞發育過程中的基因表達圖譜及其調控機理。 該研究對人類胚胎生殖細胞及其微環境細胞在妊娠4周到26周長達五個月的發育關鍵期的轉錄組進行了系統、深入解析。
清華大學醫學院紀家葵點評：
喬傑課題組與湯富酬課題組長期合作， 系統研究了人類胚胎及生殖細胞發育的分子調控機制， 在《細胞》、《自然》等國際高水準雜誌發表系列成果。 2017年， 該團隊對人類胚胎生殖細胞及其周圍的微環境體細胞進行了系統的轉錄組測序分析， 全面解析了人類生殖細胞-微環境細胞互作等一系列關鍵的生殖生物學過程的分子特徵， 加深對於生殖系-非生殖系細胞在性腺發育過程中的互動與協同調控機理的理解。 該研究對高度動態但又精確協調的核心轉錄因數以及信號通路的解析為多能性幹細胞體外定向分化為生殖細胞研究提供了非常有價值的線索， 將為生殖細胞相關疾病（如不孕不育和畸胎瘤等）的診斷和治療以及生殖細胞體外成熟培養提供靶標。
2
重組埃博拉病毒病疫苗獲批
新聞回顧：
2017年10月19日， 國家食品藥品監督管理總局批准“重組埃博拉病毒病疫苗（腺病毒載體）”的新藥註冊申請。 該疫苗由我國獨立研發、具有完全自主智慧財產權，
中國工程院院士、
中國疾病預防控制中心徐建國點評：
我國獨立研發的重組埃博拉病毒病疫苗， 在西非埃博拉疫區開展科學研究， 開創了中國創新疫苗在境外臨床試驗的先河， 並率先獲得新藥證書和藥品註冊文號。 該疫苗採用了複製缺陷型病毒載體和無血清高密度懸浮培養技術, 突破了病毒載體疫苗凍幹製劑的技術瓶頸，
3
肝癌T細胞免疫圖譜成功繪製
新聞回顧：
北京大學生命科學學院BIOPIC中心張澤民研究組聯合首都醫科大學附屬北京世紀壇醫院彭吉潤研究組及美國研究者于《細胞》雜誌線上發表論文，他們的研究發現癌組織的殺傷性T細胞大部分都變成了耗竭性T細胞。同時耗竭性T細胞會進一步發育成抑制性T細胞。這也是國際上迄今為止針對T細胞的規模最大的研究。
中國抗癌協會副理事長、
天津市腫瘤醫院李強點評：
本研究針對6個肝細胞肝癌患者的外周血、腫瘤以及癌旁正常組織中的共5063個T細胞進行了深度的單細胞轉錄組測序,並對這些細胞的轉錄譜進行了全面的描述，同時結合T細胞受體的序列，分子和功能水準將T細胞分成了11個亞群。更重要的是，本研究發現了肝細胞肝癌中的耗竭T細胞和抑制性的調節性T細胞的轉錄組特性，並鑒定出了其中的關鍵分子Layilin。
本研究繪製了整個肝癌免疫微環境的免疫圖譜，發現了腫瘤微環境中T細胞亞群轉化的分子軌跡。本研究的資料累積以及科學發現從免疫學角度為目前的肝癌治療提供了理論指導；為今後的肝癌免疫治療的基礎和轉化研究提供了重要的科學依據；同時也為其它癌種的免疫微環境圖譜的繪製在方法學上提供了重要參考。
4
中國新藥從仿製走向創制
新聞回顧：
2017年5月，《自然》雜誌刊登了中國醫藥創新促進會組織撰寫的以“從仿製到創新”為主題的體現中國醫藥創新發展成就的系列綜述文章，系統展示了近十年來中國醫藥從仿製向創新轉型取得的顯著成果，充分顯示出世界對中國醫藥行業創新的高度關注與期待，堅信中國醫藥行業的持續創新一定可以在全球醫藥創新領域發揮更加重要的作用。
《自然》雜誌評述文章：
這些系列文章分別從中國醫藥創新政策驅動、藥物基礎研究、創新藥物平臺建設、臨床研究等方面入手，系統展示了近年來中國在國家實施創新驅動戰略尤其是在重大新藥創制科技重大專項的支持引領下，在創新藥研發及技術創新完整產業鏈進行的系統佈局。從這一系列綜述中，我們可以看到中國醫藥創新研發投入和發明專利數在近些年顯著增強，創新藥研發部分關鍵瓶頸技術取得了很多突破，藥物基礎研究與專業技術平臺建設取得明顯進步。由中國學者自主研發的數個具有國際水準、填補臨床醫藥空白的標誌性創新藥物獲批上市。這些努力，為推動中國醫藥行業創新轉型以及創新型國家建設提供了新的動力和新的突破口。
5
全流程發力
加快我國新藥研發生產上市
新聞回顧：
2017年10月8日，中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》，這是繼2015年8月出臺的《國務院關於改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》之後，又一個深化藥品醫療器械審評審批制度改革的重要文件，對我國醫藥產業創新發展具有里程碑意義。該檔明確提出，臨床試驗機構資格認定實行備案管理，將臨床試驗條件和能力評價納入醫療機構等級評審，對開展臨床試驗的醫療機構建立單獨評價考核體系。此前，國家食品藥品監督管理總局出臺了多個加快藥品上市的檔。
華中科技大學同濟醫學院藥品政策與
管理研究中心陳昊點評：
該檔的出臺和實施，將對加快創新藥物和器械的研發上市產生深遠影響。從供給側來看，近幾年我國醫藥企業新藥和創新醫療器械申報數量逐年增加，化學藥與生物藥大幅度增加，產業實力不斷提高，檔對新藥、仿製藥做了界定，研發程式與國際接軌，解決了監管層面的制約，堪稱扶植創新的根本性改變。從需求側來看，臨床未獲滿足的需求亟待新科技解決，政策為臨床藥品和醫療器械的研發提供了優質土壤，將促進研發提速，同時加快上市審評速度，有利於降低研發成本和上市價格，更好地實現新藥新器械的可及性。
6
基因編輯“制動裝置”被破譯
新聞回顧：
SpyCas9系統是當下最重要、也是最廣泛使用的基因編輯工具，但如何對SpyCas9的活性進行時間、空間或條件性的精確控制，是當下亟需解決的問題。
哈爾濱工業大學生命科學與技術學院黃志偉教授課題組最新研究成果在《自然》雜誌上線上發表，揭示了Anti-CRISPR蛋白抑制SpyCas9活性的分子機制，發現了SpyCas9基因編輯系統活性被抑制的機制，揭開了細菌免疫系統與噬菌體防禦系統“軍備競賽”共進化的神秘“面紗”，同時為設計控制、抑制SpyCas9基因編輯系統活性的工具提供了基礎。該研究讓人類有望在基因治療領域開發各種各樣調控基因的產品，而不會讓基因在沒有“制動裝置”下失控。
中國科學院上海生化與細胞生物學
研究所李勁松點評：
Cas9基因編輯技術被廣泛應用於細胞或在體的基因修飾、改變、啟動或抑制，該系統的可控性、專一性以及安全性一直受到相關學術領域的巨大關注。哈工大黃志偉教授團隊的研究，從系統安全性的角度，為設計控制、抑制SpyCas9基因編輯系統活性的工具提供了結構基礎，也為CRISPR-Cas9基因編輯系統的主要安全性能提供了可能的解決方案。
7
新型雙光子螢光顯微鏡問世
新聞回顧：
北京大學分子醫學研究所聯合多家科研機構，歷時3年，研製出新一代高速高分辨微型化雙光子螢光顯微鏡，在世界上首次實現了對自由運動小鼠解析度達到單個樹突棘水準的神經活動的即時觀測。這項研究發表在《自然·方法》上。
該顯微鏡僅重2.2克，橫向解析度可達到0.65微米。將其佩戴在小動物頭部顱窗上，可即時記錄數十個神經元、上千個神經突觸的動態信號，遠優於領域內主導的同類顯微鏡。
中國科學院院士、
北京大學第六醫院陸林點評：
近年來，歐美及中國相繼推出了腦科學研究計畫，旨在探索大腦的工作機制、繪製腦活動全圖和防治神經精神疾病等腦病。新一代高速高分辨微型化雙光子螢光顯微鏡是一項了不起的技術發明，該設備為從微觀層面解析腦連接的結構和功能動態圖譜提供了研究工具。
它改變了在自由活動動物中觀察細胞和亞細胞結構的方式，可用於在動物覓食、打鬥、睡眠等自然行為條件下或學習記憶、抑鬱症、孤獨症等動物模型中，長時程觀察動物在自由活動過程中大腦神經元和神經突觸等的動態變化，探索微觀神經元和神經突觸活動與個體行為之間的關係。未來，人類將有望闡述複雜行為和神經精神疾病發生的生物學基礎，對腦重大疾病的防治具有重要的意義。
8
噻托溴銨對早期慢阻肺療效獲確認
新聞回顧：
由廣州呼吸疾病研究所冉丕鑫課題組牽頭，國內24家醫療機構參與，共入組841名早期慢阻肺患者的全球首個大型噻托溴銨治療早期慢阻肺臨床研究論文，在《新英格蘭醫學雜誌》上發表。該研究表明，對於早期症狀不明顯的慢性阻塞性肺疾病患者，通過藥物干預能夠持續改善肺功能，減少疾病的急性加重，延緩肺功能下降速率，提高生活品質。
北京大學第一醫院
呼吸和危重症醫學科王廣發點評：
關於疾病防治，早防早治效益最高。有資料指出，目前我國40歲以上人群慢阻肺患病率達9.9%，且防治效果不佳。其中最重要的原因是患者治療時機過晚，導致患者病情難以完全逆轉。此前，國外相關指南並不推薦對早期慢阻肺患者進行干預，只是對有症狀的患者進行治療，主要原因是缺乏循證醫學證據。
該項研究開創性的意義在於，證明了對早期患者應用噻托溴銨是可獲益的，不僅能夠減少急性症狀，相對延長患者生存期，延緩慢阻肺的疾病進展，改善患者生活品質，同時能減低醫療費用。該研究填補了全球早期慢阻肺藥物干預的研究空白，或將扭轉慢阻肺的傳統防治方式，為慢阻肺疾病防治戰線前移提供了理論支撐。可以說，是邁出了早期慢阻肺綜合防治策略的第一步。
9
首個中藥材術語國際標準發佈
新聞回顧：
《ISO18662-1:2017中醫藥—術語—第一部分中藥材術語》國際標準正式出版，這是國際標準組織（ISO）中醫藥標準化技術委員會發佈的首個術語標準。2013年年初，中國專家王奎教授領銜提出《中藥材術語》提案，當即受到國際標準組織中醫藥標準化技術委員會成員國廣泛關注，澳大利亞、加拿大、德國、印度等國紛紛回應。多國專家共同努力歷時4年多，經過反復論證推出該標準。
北京中醫藥大學中藥學院
中藥鑒定與資源系劉春生點評：
中藥學名詞術語經過數千年歷史發展逐步形成，隨著中藥在世界範圍內廣泛應用，各地存在多種翻譯方式和命名。中藥材名詞術語缺乏統一的國際標準，為國際學術交流、教育、貿易等方面帶來諸多不便，阻滯中藥學的國際化進程。
為中藥名詞統一命名是一項十分艱巨的工作，專案團隊進行了大量開拓性工作，充分考慮了不同國家和地區對中藥材名稱的習慣用法，在標準文本中除了應用官方語言英文之外，還保留了拼音、繁簡漢字、拉丁文名字，擴展了標準的適用性。
《中藥材術語》是中醫藥標準化工作的基石，能夠為其他相關國際標準提供很好的支撐作用，同時也將極大地推動中藥材的國際貿易。
10
良性甲狀腺結節和甲狀腺癌遺傳進化不相關
新聞回顧：
上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院內分泌科主任王衛慶教授、葉蕾博士團隊在《自然·通訊》發表的研究論文表明，甲狀腺腺瘤樣結節與甲狀腺乳頭狀癌在遺傳進化上完全不相關，甲狀腺癌更傾向于從正常甲狀腺直接發展而來。這意味著，良性結節患者，不用過分擔心其演變成甲狀腺癌。
研究人員發現，除了甲狀腺癌具有特殊的突變基因之外，24.3%的良性結節也具有特殊的突變基因。因此，當良性甲狀腺結節與甲狀腺癌鑒別困難時，建議引入突變基因檢測，以提高診斷的準確率。該研究也證實，與其他惡性腫瘤相比，絕大多數甲狀腺乳頭狀癌突變基因數目較少，在遺傳進化上惡性程度並不是很高。
同期《自然·通訊》刊發的同行評議：
這是一個令人興奮的研究。它通過全外顯子組測序和轉錄組測序首次揭示了甲狀腺良性腫瘤的遺傳景觀。研究者發現了常見甲狀腺腫瘤的幾個獨特突變，為大量甲狀腺良性腫瘤的遺傳背景提供了重要的新維度，它們可作為用來排除惡性腫瘤的有價值的診斷分子標記物。研究者認為，良性結節和甲狀腺癌在遺傳學上是不同的，這也是甲狀腺結節手術已被過度使用的遺傳學證據。
新聞回顧：
北京大學生命科學學院BIOPIC中心張澤民研究組聯合首都醫科大學附屬北京世紀壇醫院彭吉潤研究組及美國研究者于《細胞》雜誌線上發表論文，他們的研究發現癌組織的殺傷性T細胞大部分都變成了耗竭性T細胞。同時耗竭性T細胞會進一步發育成抑制性T細胞。這也是國際上迄今為止針對T細胞的規模最大的研究。
中國抗癌協會副理事長、
天津市腫瘤醫院李強點評：
本研究針對6個肝細胞肝癌患者的外周血、腫瘤以及癌旁正常組織中的共5063個T細胞進行了深度的單細胞轉錄組測序,並對這些細胞的轉錄譜進行了全面的描述，同時結合T細胞受體的序列，分子和功能水準將T細胞分成了11個亞群。更重要的是，本研究發現了肝細胞肝癌中的耗竭T細胞和抑制性的調節性T細胞的轉錄組特性，並鑒定出了其中的關鍵分子Layilin。
本研究繪製了整個肝癌免疫微環境的免疫圖譜，發現了腫瘤微環境中T細胞亞群轉化的分子軌跡。本研究的資料累積以及科學發現從免疫學角度為目前的肝癌治療提供了理論指導；為今後的肝癌免疫治療的基礎和轉化研究提供了重要的科學依據；同時也為其它癌種的免疫微環境圖譜的繪製在方法學上提供了重要參考。
4
中國新藥從仿製走向創制
新聞回顧：
2017年5月，《自然》雜誌刊登了中國醫藥創新促進會組織撰寫的以“從仿製到創新”為主題的體現中國醫藥創新發展成就的系列綜述文章，系統展示了近十年來中國醫藥從仿製向創新轉型取得的顯著成果，充分顯示出世界對中國醫藥行業創新的高度關注與期待，堅信中國醫藥行業的持續創新一定可以在全球醫藥創新領域發揮更加重要的作用。
《自然》雜誌評述文章：
這些系列文章分別從中國醫藥創新政策驅動、藥物基礎研究、創新藥物平臺建設、臨床研究等方面入手，系統展示了近年來中國在國家實施創新驅動戰略尤其是在重大新藥創制科技重大專項的支持引領下，在創新藥研發及技術創新完整產業鏈進行的系統佈局。從這一系列綜述中，我們可以看到中國醫藥創新研發投入和發明專利數在近些年顯著增強，創新藥研發部分關鍵瓶頸技術取得了很多突破，藥物基礎研究與專業技術平臺建設取得明顯進步。由中國學者自主研發的數個具有國際水準、填補臨床醫藥空白的標誌性創新藥物獲批上市。這些努力，為推動中國醫藥行業創新轉型以及創新型國家建設提供了新的動力和新的突破口。
5
全流程發力
加快我國新藥研發生產上市
新聞回顧：
2017年10月8日，中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》，這是繼2015年8月出臺的《國務院關於改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》之後，又一個深化藥品醫療器械審評審批制度改革的重要文件，對我國醫藥產業創新發展具有里程碑意義。該檔明確提出，臨床試驗機構資格認定實行備案管理，將臨床試驗條件和能力評價納入醫療機構等級評審，對開展臨床試驗的醫療機構建立單獨評價考核體系。此前，國家食品藥品監督管理總局出臺了多個加快藥品上市的檔。
華中科技大學同濟醫學院藥品政策與
管理研究中心陳昊點評：
該檔的出臺和實施，將對加快創新藥物和器械的研發上市產生深遠影響。從供給側來看，近幾年我國醫藥企業新藥和創新醫療器械申報數量逐年增加，化學藥與生物藥大幅度增加，產業實力不斷提高，檔對新藥、仿製藥做了界定，研發程式與國際接軌，解決了監管層面的制約，堪稱扶植創新的根本性改變。從需求側來看，臨床未獲滿足的需求亟待新科技解決，政策為臨床藥品和醫療器械的研發提供了優質土壤，將促進研發提速，同時加快上市審評速度，有利於降低研發成本和上市價格，更好地實現新藥新器械的可及性。
6
基因編輯“制動裝置”被破譯
新聞回顧：
SpyCas9系統是當下最重要、也是最廣泛使用的基因編輯工具，但如何對SpyCas9的活性進行時間、空間或條件性的精確控制，是當下亟需解決的問題。
哈爾濱工業大學生命科學與技術學院黃志偉教授課題組最新研究成果在《自然》雜誌上線上發表，揭示了Anti-CRISPR蛋白抑制SpyCas9活性的分子機制，發現了SpyCas9基因編輯系統活性被抑制的機制，揭開了細菌免疫系統與噬菌體防禦系統“軍備競賽”共進化的神秘“面紗”，同時為設計控制、抑制SpyCas9基因編輯系統活性的工具提供了基礎。該研究讓人類有望在基因治療領域開發各種各樣調控基因的產品，而不會讓基因在沒有“制動裝置”下失控。
中國科學院上海生化與細胞生物學
研究所李勁松點評：
Cas9基因編輯技術被廣泛應用於細胞或在體的基因修飾、改變、啟動或抑制，該系統的可控性、專一性以及安全性一直受到相關學術領域的巨大關注。哈工大黃志偉教授團隊的研究，從系統安全性的角度，為設計控制、抑制SpyCas9基因編輯系統活性的工具提供了結構基礎，也為CRISPR-Cas9基因編輯系統的主要安全性能提供了可能的解決方案。
7
新型雙光子螢光顯微鏡問世
新聞回顧：
北京大學分子醫學研究所聯合多家科研機構，歷時3年，研製出新一代高速高分辨微型化雙光子螢光顯微鏡，在世界上首次實現了對自由運動小鼠解析度達到單個樹突棘水準的神經活動的即時觀測。這項研究發表在《自然·方法》上。
該顯微鏡僅重2.2克，橫向解析度可達到0.65微米。將其佩戴在小動物頭部顱窗上，可即時記錄數十個神經元、上千個神經突觸的動態信號，遠優於領域內主導的同類顯微鏡。
中國科學院院士、
北京大學第六醫院陸林點評：
近年來，歐美及中國相繼推出了腦科學研究計畫，旨在探索大腦的工作機制、繪製腦活動全圖和防治神經精神疾病等腦病。新一代高速高分辨微型化雙光子螢光顯微鏡是一項了不起的技術發明，該設備為從微觀層面解析腦連接的結構和功能動態圖譜提供了研究工具。
它改變了在自由活動動物中觀察細胞和亞細胞結構的方式，可用於在動物覓食、打鬥、睡眠等自然行為條件下或學習記憶、抑鬱症、孤獨症等動物模型中，長時程觀察動物在自由活動過程中大腦神經元和神經突觸等的動態變化，探索微觀神經元和神經突觸活動與個體行為之間的關係。未來，人類將有望闡述複雜行為和神經精神疾病發生的生物學基礎，對腦重大疾病的防治具有重要的意義。
8
噻托溴銨對早期慢阻肺療效獲確認
新聞回顧：
由廣州呼吸疾病研究所冉丕鑫課題組牽頭，國內24家醫療機構參與，共入組841名早期慢阻肺患者的全球首個大型噻托溴銨治療早期慢阻肺臨床研究論文，在《新英格蘭醫學雜誌》上發表。該研究表明，對於早期症狀不明顯的慢性阻塞性肺疾病患者，通過藥物干預能夠持續改善肺功能，減少疾病的急性加重，延緩肺功能下降速率，提高生活品質。
北京大學第一醫院
呼吸和危重症醫學科王廣發點評：
關於疾病防治，早防早治效益最高。有資料指出，目前我國40歲以上人群慢阻肺患病率達9.9%，且防治效果不佳。其中最重要的原因是患者治療時機過晚，導致患者病情難以完全逆轉。此前，國外相關指南並不推薦對早期慢阻肺患者進行干預，只是對有症狀的患者進行治療，主要原因是缺乏循證醫學證據。
該項研究開創性的意義在於，證明了對早期患者應用噻托溴銨是可獲益的，不僅能夠減少急性症狀，相對延長患者生存期，延緩慢阻肺的疾病進展，改善患者生活品質，同時能減低醫療費用。該研究填補了全球早期慢阻肺藥物干預的研究空白，或將扭轉慢阻肺的傳統防治方式，為慢阻肺疾病防治戰線前移提供了理論支撐。可以說，是邁出了早期慢阻肺綜合防治策略的第一步。
9
首個中藥材術語國際標準發佈
新聞回顧：
《ISO18662-1:2017中醫藥—術語—第一部分中藥材術語》國際標準正式出版，這是國際標準組織（ISO）中醫藥標準化技術委員會發佈的首個術語標準。2013年年初，中國專家王奎教授領銜提出《中藥材術語》提案，當即受到國際標準組織中醫藥標準化技術委員會成員國廣泛關注，澳大利亞、加拿大、德國、印度等國紛紛回應。多國專家共同努力歷時4年多，經過反復論證推出該標準。
北京中醫藥大學中藥學院
中藥鑒定與資源系劉春生點評：
中藥學名詞術語經過數千年歷史發展逐步形成，隨著中藥在世界範圍內廣泛應用，各地存在多種翻譯方式和命名。中藥材名詞術語缺乏統一的國際標準，為國際學術交流、教育、貿易等方面帶來諸多不便，阻滯中藥學的國際化進程。
為中藥名詞統一命名是一項十分艱巨的工作，專案團隊進行了大量開拓性工作，充分考慮了不同國家和地區對中藥材名稱的習慣用法，在標準文本中除了應用官方語言英文之外，還保留了拼音、繁簡漢字、拉丁文名字，擴展了標準的適用性。
《中藥材術語》是中醫藥標準化工作的基石，能夠為其他相關國際標準提供很好的支撐作用，同時也將極大地推動中藥材的國際貿易。
10
良性甲狀腺結節和甲狀腺癌遺傳進化不相關
新聞回顧：
上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院內分泌科主任王衛慶教授、葉蕾博士團隊在《自然·通訊》發表的研究論文表明，甲狀腺腺瘤樣結節與甲狀腺乳頭狀癌在遺傳進化上完全不相關，甲狀腺癌更傾向于從正常甲狀腺直接發展而來。這意味著，良性結節患者，不用過分擔心其演變成甲狀腺癌。
研究人員發現，除了甲狀腺癌具有特殊的突變基因之外，24.3%的良性結節也具有特殊的突變基因。因此，當良性甲狀腺結節與甲狀腺癌鑒別困難時，建議引入突變基因檢測，以提高診斷的準確率。該研究也證實，與其他惡性腫瘤相比，絕大多數甲狀腺乳頭狀癌突變基因數目較少，在遺傳進化上惡性程度並不是很高。
同期《自然·通訊》刊發的同行評議：
這是一個令人興奮的研究。它通過全外顯子組測序和轉錄組測序首次揭示了甲狀腺良性腫瘤的遺傳景觀。研究者發現了常見甲狀腺腫瘤的幾個獨特突變，為大量甲狀腺良性腫瘤的遺傳背景提供了重要的新維度，它們可作為用來排除惡性腫瘤的有價值的診斷分子標記物。研究者認為，良性結節和甲狀腺癌在遺傳學上是不同的，這也是甲狀腺結節手術已被過度使用的遺傳學證據。