就在9個月前， 美國FDA批准Tisagenlecleucel用於治療兒童和年輕成人急性淋巴細胞白血病（acute lymphoblastic leukemia， ALL）。 這是全球上市的首個CAR-T療法， 開闢了兒童白血病治療的新紀元。
簡單來說， CAR-T療法是從患者體內分離出T細胞， 在體外對T細胞進行改造， 為其裝上能夠特異性識別癌細胞的“導航”——嵌合抗原受體（CAR）後， 再將這類“改裝後的CAR-T細胞”進行擴增， 回輸到患者體內， 發揮特異的抗癌作用。 （This graphic shows how CAR-T therapy works. Credit: UT Southwestern Medical Center）
事實上， 該療法最初由美國賓夕法尼亞大學Perelman醫學院的Carl June博士領導的團隊率先研發。
CAR-T細胞在患者體內維持20個月
具體來說， 新研究報導了在全球11個國家的25個中心進行的ELIANA試驗的最新資料（對CAR-T治療安全性和有效性的長期隨訪）。
分析結果顯示， 治療達3個月時， 75名患者的總緩解率（overall remission rate）為81%（即61人回應CAR-T療法）；治療6個月後， 這61名患者的無復發生存率為80%；12個月時， 為59%。 此外， 治療達6個月時， 所有75名患者的總生存率為90%；12個月時， 為76%。
伴隨著持久的響應， CAR-T細胞在患者體內維持了長達20個月， 中位持續時間（median persistence）為168天。 同時， 值得一提的是， 試驗中的所有患者都只接受了CAR-T細胞的單次注射。
在安全性方面， 與早期的研究一致， CAR-T治療也帶來了大量的副作用。 研究中， 73%的患者出現了可能與該療法有關的3級或4級不良事件。
CAR-T療法在全球多地區可行
論文的第一作者Shannon L. Maude博士說：“這一擴大的、全球性研究進一步證明了CAR-T療法用於治療年輕ALL患者的潛能。 我們的資料顯示， 借助CAR-T療法， 不僅能使患者獲得更長期的持久緩解以及生存期， 同時， 這些個性化的抗癌細胞能夠在患者體內保持數月， 甚至數年， 並有效發揮它們的作用。 ”
Pulsipher博士則表示：“以前， 對於移植後復發或者不回應治療的患者， 我們能為他們做的其他事情不是很多。 但現在， CAR-T療法改變了這一現狀。 在這一研究中， 我們與很多人進行了合作， 證明了CAR-T療法不僅在全球多個地區是可行的，
據悉， 科學家們正在進一步開展相關臨床試驗， 以調查減輕嚴重副作用以及克服復發的方法。 我們期望， 在全球科學家的共同努力下， 這類新型的抗癌療法能夠挽救更多患者的生命。
參考資料：
Study: CAR T-cell therapy safe and effective in youth with leukemia
T Cell Therapy Shows Persistent Benefits in Young Leukemia Patients