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張鋒教授等18位青年才俊,對生物醫藥的未來有怎樣的期望?

編者按:一個月前, 我們在《成功的生物醫藥公司CEO, 什麼特質最重要?》一文中, 提到了經驗對於生物醫藥公司的重要性。 但我們同樣在文中指出, 年輕的人才, 才是行業最為稀缺的資源。 日前, 知名行業媒體Endpoints採訪了18位40歲以下的生物醫藥青年才俊, 我們也很高興地在榜單中看到張鋒教授與盧冠達教授(Timothy Lu)兩名華人學者的名字。 在今日的這篇文章中, 我們將向各位讀者分享他們關於未來的看法。 我們相信, 這些青年才俊們的目光交匯之處, 正是生物醫藥行業的下一片沃土。

在這篇文章中出現的年輕人來自不同的背景,

有著不同的膚色, 經歷了不同的人生。 但他們身上所具備的共同點是如此明顯:他們所從事的工作, 都與未來的健康息息相關;而他們也早已為所處的領域帶來了明顯的積極變化。

姓名:張鋒

年齡:36歲

工作:麻省理工學院神經科學教授, Editas Medicines和Arbor Biotechnologies公司聯合創始人

圍繞他開創性發明的專利可能仍有爭議, 但是張鋒博士對生物技術領域令人敬佩的貢獻不容置疑。 張鋒博士是一位多產的發明家, 他以開創CRISPR在人類細胞的應用而聞名。 憑藉這一發明, 這位Broad研究所的明星聯合創辦了Editas Medicines——最早嘗試使用在細菌中發現的基因編輯機制來消滅疾病的初創公司之一。

他對修復基因的熱愛可以追溯到高中時期, 在Des Moine的一所醫學院教授的實驗室當志願者時。 在斯坦福大學攻讀博士學位期間, 張鋒博士與同學Ed Boyden一起在著名的神經科學研究員Karl Deisseroth的實驗室工作。 他們共同開發了一種方法, 通過將光敏感蛋白質轉移到神經元中來啟動特定的神經回路, 稱為光遺傳學。 他的主要貢獻是設計出一種用病毒傳遞基因的方法,

使它們能進入神經元並製造這些蛋白質。

回顧歷史, 將基因轉入動物體內的想法引起了人們對鋅指酶的興趣, 這是2009年前後最先進的基因編輯技術, 然後是轉錄啟動子樣效應因數(TALE) , 最後是CRISPR。 當時, 人們還遠不清楚這項新技術能否有效。 這個過程的進步依賴于一種對現有工具不夠好的懷疑。

張鋒博士說:"我試圖把實驗室打造成一個創業環境, 把那些熱情洋溢的人聚在一起,需要這種能量。 "一個月前, 他的實驗室的兩名前成員成立了Arbor Biotechnologies公司, 張鋒是該公司的聯合創始人。 他們認為將基因組測序、基因合成和人工智慧等熱門技術域結合起來, 有望加速藥物的發現和開發, 開啟了"無限"的可能性。

張鋒博士的第一篇CRISPR論文發表於2013年。 五年後, 他的團隊還是一如既往地富有成效。 在2017年, 他們使用幾種CRISPR酶發明了一種可以檢測血液樣本中的寨卡病毒和登革熱病毒的試紙。 在麻省理工學院(MIT)的張鋒實驗室(包括認知科學和生物工程兩個領域), 他的團隊仍在致力於設計更完美的CRISPR, 同時也在建立精神分裂症、抑鬱症和自閉症的動物模型——這是張鋒的另一個研究方向。

“不知為什麼,”他的一個研究生談到:"在這個實驗室裡, 一切都變化更快"。 而且張鋒博士也沒有減速的跡象。

姓名:盧冠達(Timothy Lu)

年齡:37歲

工作:Senti Biosciences首席執行官

Timothy Lu博士在麻省理工學院的實驗室專注於研究交叉技術和工程生物學如何影響藥物研發過程。

現在, 作為一個新上任的首席執行官, 他的目的是讓這一切成為現實, 這既推動了藥物開發更有效率的持續發展, 有望駛入全新的快車道。

"生物學的步伐正在加快,"Timothy Lu博士說: "像我這樣的人就是這一切的受益者。 "

不過, 像Timothy Lu博士這樣的人並不多。 他在電腦、電氣工程和合成生物學工程方面受過高等教育, 目前正在創立一家新公司和一個基因程式設計平臺, 修復我們基因中引發疾病的錯誤代碼。 傳統生物技術的一些局限性——比如無法對失敗的小分子的中間過程進行大改變——有望通過合成生物學解決。

Timothy Lu博士認為, 這個正在發展的生物技術新世界對下一代最優秀、最聰明的畢業生而言, 將藥物開發作為事業比”瘋狂競爭"的學術界更具有吸引力。 向更快、更低成本的開發專案邁進,他們可以把握這些湧現新機會。

姓名:Yasir Al-Wakeel

年齡:36歲

工作:Neon Therapeutics首席財務官

Yasir Al-Wakeel博士握有牛津大學和劍橋大學的醫學和神學學位,也曾任瑞士瑞信銀行(Credit Suisse)的分析師。目前,他正在研究新興技術能如何降低新藥研發的成本。這樣一來,生物技術行業的商業模型有望變得更具生命力。

在商業模型外,Al-Wakeel博士也同樣關注個體化新藥研發。他說,理想中的新藥,療效不再會是簡單的正態分佈。相反,通過為不同的患者打造更為精准的靶向療法,這些新藥有望讓所有被選擇的患者群體受益。

“我們行業目前做得還不夠的一點,是沒有給中小型企業足夠長的支援,讓它們成長為大型公司。” Al-Wakeel博士評論行業時說道。為此,他期待能讓具有豐富經驗的資深員工和充滿天賦的年輕員工有機合作,讓生物技術公司更好地運作。

姓名:Laura Deming

年齡:23歲

工作:The Longevity Fund創始人兼普通合夥人

只有23歲的Laura Deming女士希望有朝一日,人們能像報出一串癌症靶點那樣,脫口說出和衰老有關的通路。屆時,就像人們首次意識到致癌基因的重要性那般,科學家們能在抗衰老的科學上取得突破,滿足當下這一巨大的未竟需求。

“如果我們對衰老一無所知,對其進行投資就會是不合理的,” Deming女士說道:“但在當下,我們正在揭露出和衰老有關的遺傳因素。對我來說,這就好像是1970、1980年代腫瘤學的發展那樣。”

如今,一些新銳已經走在了抗衰老的前沿,它們包括藥明康得集團合作夥伴Unity Biotechnology、基因組編輯新銳Precision Biosciences、以及免疫療法公司Alexo Therapeutics。能夠為這些“不同尋常”的公司提供支援,是一樁讓Deming女士感到無比興奮的事。

姓名:Chris Gibson

年齡:35歲

工作:Recursion Pharmaceuticals共同創始人兼首席執行官

基於Chris Gibson博士在Dean Li教授實驗室中開發的技術,Recursion Pharmaceuticals於2013年正式啟動。這家新銳公司有一個遠大的目標,那便是加速新藥研發。與通常公司不同,這家新銳使用機器人顯微鏡和影像處理軟體來尋找新藥靶點,並預測它們的毒性。與諸多技術公司一道,Gibson博士期望能通過AI等電腦技術來突破新藥發現的瓶頸。

“目前的AI領域有不少炒作,許多人承諾的東西並不會成真,” Gibson博士說道:“但行業裡有一些真正的機遇,能對行業進行增強,協助它演化。利用電腦引擎,這個行業會得到快速發展和改善。”

通過這一系列積極的變化,Gibson博士期待在他60歲時,臨床上的新藥成功率能增加4倍。這樣的成功會進一步帶來嶄新的商業模式,形成正向的迴圈。

姓名:David Giljohann

年齡:37歲

工作:Exicure首席執行官

在三藩市和波士頓這兩大生物技術中心之外,想要拿到高額融資並不是一件容易的事情,但David做到了。2011年,位於芝加哥的Exicure正式成立,而地域上的隔絕並沒有阻礙它的發展。如今,這家開發RNA新藥的公司已經獲得了7500萬美元的融資。

該公司的主要技術來自于David Giljohann博士在研究生期間的工作。這項技術能將DNA或RNA變成球狀結構,方便這些核酸直接遞送進入細胞。“這些DNA的3D結構能進入細胞和組織,這解決了領域內遞送核酸的難題。” Giljohann博士說道。

在Giljohann博士看來,目前新藥上市的速度還是太緩慢了。在新興技術的助力下,他期待我們能夠更快地設計藥物,造福患者。

姓名:Michael Gladstone

年齡:31歲

工作:Atlas Venture投資總監

早在加入Atlas Venture的第一年,Michael Gladstone先生就展現出了他與眾不同的投資眼光。在2012-2013年,他對一種叫做CAR-T的癌症療法感到興奮異常,而去年首款CAR-T療法的獲批上市,也證實了他眼光的獨到。

而如今,越來越多的新技術正在浮現。舉例來說,基因療法和癌症免疫療法已經吸引了大量關注,我們正在科學轉化的臨界點。“無論是不同地域,還是不同科學領域,都有很多進展,” Gladstone先生說道:“僅僅擁有5家、10家、15家、甚至是20家公司,可能都是不夠的。”

而隨著行業內湧現出的大量公司,以及投入的大量資本,企業家們能做更多的嘗試,這些多樣性輔以成立新公司的正確方式,有望帶來茁壯成長的全新新銳。

姓名:Arjun Goyal

年齡:36歲

工作:Vida Ventures的共同創始人兼管理總監

去年12月,Vida Ventures募集到了一支2.55億美元的資金,引起了業內的關注。在Arjun Goyal博士看來,這能實現他投資生物技術新銳的夢想。

“許多人想要涉足生物技術領域,但他們不知道要如何做。對於這些想要投入新藥革新的公司,我們是他們的載體。”Goyal博士說道。波士頓給了這家新興的風投機構獨特的優勢。“歐洲、以色列、新加坡、澳大利亞都有非常出色的科學,但它們的生態系統裡缺乏風投機構,也缺乏企業管理人員。”Goyal博士補充道。

如Goyal博士所言,Vida看重的是對突破性科學技術的投資。這些新興科技有望對未來帶來變革。

姓名:Julie Papanek Grant

年齡:35歲

工作:Canaan Ventures合夥人

“我作為醫藥行業裡的一員,我瞭解一個事實,那就是:患者非常感謝藥物的發明者,但對製藥商、支付方和醫院系統非常生氣。”她說:“我為這種脫節而鬥爭,它與生物醫藥的業務有關。”

Grant女士解釋道,雖然該行業需要承擔很多科學風險,但實際上,行業從“令人難以置信的穩定商業模式”中受益,該模式是以藥店福利管理者(PBMs),分銷管道,市場行銷以及支付方為特徵的價值鏈。她質疑長期以來行業特徵(如,面對面零售和PBM)的效率和價值。在這方面的創新,需要對過時的基礎設施進行大規模的廢棄。

這聽起來很具革命性,但Grant女士不懼怕改變。她說,她沒有醫學博士的頭銜,這意味著,她可以自由地徵求專家意見,做出自己的決定。有時候她會讓最初低估她的人感到驚訝。她的思考方式也得益於早期在Genentech帶領跨職能的團隊,穿梭在藥物生產人員和銷售人員之間,進行商業相關的臨床試驗設計。

姓名:Rachel Haurwitz

年齡:32歲

公司:Caribou Biosciences首席執行官

六年前,Rachel Haurwitz博士在Jennifer Doudna實驗室完成了她的一天工作,並作為Caribou Biosciences的第一位員工進入新辦公室。開始時,Haurwitz博士和她的團隊專注于Doudna博士等學者共同開創的CRISPR/Cas編輯技術。該公司正在建立一個新一代的基因編輯平臺,該平臺的工程元件目前正在進行產品開發。

Haurwitz博士說,人們願意在職業生涯早期為自己下注。這教會了她如何做同樣的事情,就是為那些在生物技術領域沒有傳統履歷的人提供機會。如果你希望開創像CRISPR這樣全新的技術,那麼天真和年輕的熱情就會成為一大優勢。

當她踏入職業生涯30年的里程碑時,她希望這個行業已經經歷了一個大變化。六年來,Haurwitz博士喜歡參與新技術的創造。還有很多的變化也即將到來。

姓名:Christina Isacson

年齡:39歲

工作:Magenta Therapeutics首席商務官

今天,Christina Isacson博士領導著Magenta Therapeutics,這是一家在劍橋成立的創業型公司。自2016年成立以來,該公司已經募集到超過1.5億美元的創業資本(包括本月早些時候公佈的C輪5200萬美元的融資)。其投資者包括:GV,Atlas,Casdin Capital以及其他一些公司,包括Isacson博士的前雇主Third Rock Ventures。

在Third Rock,Isacson博士是創建Magenta的成員之一。今年早些時候,她晉升為首席商務官,首次進入企業高層。在Third Rock之前,Isacson博士在業務發展和戰略方面頗有建樹。

對於Isacson博士來說,生物技術領域的年輕,更多的是態度而不是年齡。“我認為這歸結於性格,你的學習欲望和你的貢獻意願。”Isacson博士說,“我希望當我60,70或80歲時,我將有同樣的精力貢獻我今天的成就。”

“我認為整合不同的科學是真正的機會。”Isacson博士說:“你看到免疫腫瘤學時,這是免疫學和腫瘤學一起開發出的更好藥物。我們正在Magenta那樣做,這樣的想法將會滲透得越來越多。它使我們愈來愈接近治癒疾病,而不是治療疾病。”

姓名:Cigall Kadoch

年齡:32

工作:Foghorn Therapeutics創始人

Cigall Kadoch的博士研究是在斯坦福大學的Gerald Crabstree實驗室進行的。這一舉措令她的朋友和家人感到非常驚訝。因為Kadoch博士對癌症研究非常著迷,而Crabtree實驗室並不是從事腫瘤學研究的。她在Crabtree研究包裝DNA進入細胞的結合材料,稱為染色質。為什麼是這個領域?因為Kadoch博士認為染色質調控可能在癌症治療中發揮作用。

Kadoch博士瞭解到,一種罕見的小兒癌症——滑膜肉瘤是由調節染色質的蛋白質複合體的變化而引起的。更加值得注意的是,細胞調控系統的變化似乎涉及至少20%的癌症。

今年3月,Kadoch博士和Douglas Cole創立了Foghorn Therapeutics公司。該公司正在利用他們對染色質調控系統的瞭解,開發各種疾病的治療方法,包括滑膜肉瘤。Kadoch博士說,在生命科學領域年輕,可以讓她變得勇敢。

“人們告訴我,我的想法風險過高。” Kadoch博士說,“但那些高風險的想法是我做過的最令人興奮和最有趣的事情,也是我最引以為傲的。”

姓名:Samarth Kulkarni

年齡:39歲

工作:CRISPR Therapeutics首席執行官

在運營一個生物技術公司時,年齡會以各種方式發揮作用。相對年輕的人可能會有一些盲點。但隨著越來越多的生物技術公司董事會瞭解如何使公司取得成功,以及越來越多的資深經營者願意給年輕人提供建議,該行業漸漸湧現出不少的年輕CEO,如SamarthKulkarni博士。

“我認為我喜歡在計算風險方面更積極一點。”他對其他希望成為CEO的人士有什麼建議呢?不要急於求成。從長遠來看,如果你在40或42或46歲時成為CEO,根本沒有什麼區別。

Kulkarni博士認為現在是業界對傳統商業模式進行認真反思的時候了,特別是在醫藥行業。在研發和市場行銷方面,適當的開支金額是多少?當你進入CAR-T這樣一個非常複雜的領域時,如何考慮製造?

對於他的公司來說,重新思考商業模式意味著,通過與拜耳建立一個合資企業來創建可以解決心臟病問題的團隊。Kulkarni博士說:“我們所做的是,以智慧的方式使用資源,而不是傳統的方式。”

姓名:Neil Kumar

年齡:37

工作:BridgeBio首席執行官

Neil Kumar博士一直致力於打破傳統的思維模式,他沒有把每一種在研產品都當作治療某種疾病的下一個“重磅”,而是準備好淘汰劣的,只把最好的產品推進到最後的研發。他說,現在是時候向技術學習,瘋狂競爭人才的時候了。

他補充說,一種新型的生物技術模式也將有助於吸引新人。他相信,他們會以新的方式提高生產力,而不是用大型醫藥企業的方式來開發藥物。如果你關心藥品定價方式的改變,那麼這是一個很好的方式,可以重新思考“創新”成本,這也是主要行業參與者所關注的。

龐大而昂貴的藥物可能在他汀類藥物和特許經營時代有效。但那是一個過去的時代。如果需要解決困擾行業的問題,那麼今天和未來的生物技術公司就要按照新的規則開展工作,直接從藥品定價開始挑戰。這是Kumar博士所發現的令人興奮的那種改變。

姓名:Kush Parmar

年齡:37歲

工作:5AM Ventures 管理合夥人

▲5AM Ventures官方網站

Kush Parmar博士曾經是波士頓的一名內科醫生。但是,他發現自己更嚮往企業家精神,這在某種程度上要歸功於他在哈佛大學讀醫學博士時的教授們經常談論起他們各自的公司。Parmar博士說:"對我來說,如果你想發表文章,寫書,這就是你來的地方。這是人生旅程的起點,而不是終點,我在哈佛那段經歷之前曾這麼認為。"

Parmar博士現在是5AM風險投資公司的管理合夥人,繼續利用他的科學直覺去追求偉大的想法和新技術,編寫未來的醫學教科書。該公司投資案例包括:致力於蛋白質降解治療癌症的Arvinas;致力於解決聽力喪失問題的Akuous;基因編輯的新銳Homology,該公司已經IPO,並且募集資金超過1.44億美元。

作為一個早期投資者,Parmar博士將自己的投資方法形容為"有點反向投資",而不是追逐"下一個x、y或z公司"。他曾經押寶在藥明康得集團合作夥伴Novira Therapeutics上,這是一家專注於研究乙肝藥物的初創公司,而當時丙肝才是熱門領域。這家公司最後被強生收購,Parmar博士曾擔任過副總裁,參與運營管理。“在這樣的戰壕中,與行業中做出偉大工作的人建立起真正的關係和信任——這對我來說是一個難忘的經歷,”Parmar博士說。

像Parmar博士所說的,生物技術行業的優秀領導力不僅在波士頓的“美麗泡沫”中很重要。在全球範圍內應用時,它可能會影響那些沒有被當前行業中最大突破所惠及的人群。

姓名:Armon Sharei

年齡:30歲

工作:SQZ首席執行官

▲SQZ官方網站

作為榜單最年輕的企業家之一,Armon Sharei博士的想法並不被科學界人士輕易接受。Sharei博士是麻省理工學院Bob Langer實驗室的博士,基於他發明的一項技術成立了一家名為SQZ(發音為“squeeze”)的創業公司。簡而言之,他發現了一種簡單破壞細胞膜的方法,使得醫藥公司可以更有效地將材料輸送到細胞中。

“我曾經認為自己可以在學術方面研究酷炫的概念,然後自然有人可以轉化它,”Sharei博士說:“我曾經認為轉化是一個相對微不足道的步驟,但這是個誤解。在轉化過程中會遇到很多挑戰。”SQZ公司已經籌集了3000萬美元的風險投資,並與羅氏簽署了一項價值5億美元里程碑協定。

作為我們名單上最年輕的企業家之一,Sharei博士認為進入醫藥領域的時間不長有助於他保持對未來的樂觀,而不必擔心之前的(新藥研發)失敗對他造成的影響。Sharei博士表示:"細胞療法是前沿,如果你經歷過許多藥物失敗,可能會變得規避風險。缺乏經驗會讓你在入場時不再那麼拘束、不那麼害怕。"

對Sharei博士來說,成功是為了給病人帶來影響。學術界是安全的。但如果你的主要動機是要對世界產生影響,那麼你最好選擇高風險、高回報。"

姓名:Alok Tayi

年齡:33歲

工作:TetraScience聯合創始人兼首席執行官

▲TetraScience官方網站

Alok Tayi博士將生命科學產業視為一個充滿豐富資料、亟待連接和利用的生態系統。"數萬億美元的產業被顛覆,因為年輕、聰明的創業公司以獨特的方式利用資料,"Tayi博士說。 他希望自己的公司TetraScience能成為其中的一個顛覆者。

作為一名資深科學家,Tayi博士在康奈爾大學和西北大學學習了材料科學,並且跟隨哈佛大學的著名化學家、Genzyme聯合創始人George Whitesides博士進行博士後研究。他的第一份工作是關於實驗室自動化和納米技術。在他創立的第一個公司PreScouter成長為一家300人的公司後,他與年輕的共同創始人、27歲的CTO Spin Wang一起創辦了TetraScience。自2014年成立以來,該公司已經籌集了1000萬美元的創業資金。與許多軟體公司不同的是,TetraScience已經有"數百萬"收入,有60名客戶,其中包括前20名大型醫藥公司的12家。

"世界上有很多大公司,比如默沙東、輝瑞和夏爾,它們擁有數以萬計的儀器、大量的合作和軟體。我們將所有這些聯繫在一起。"Tayi博士說,在這個領域裡年輕意味著不會被"科學應該怎麼樣"這個先入為主的觀念所累。TetraScience公司的願景是把每一個科學實驗和儀器連接到一個線上儀錶板上,並且利用這些資料優化研究人員的工作流程和公司的產出。它説明公司管理所有存儲在不同地點的資料庫。這對小公司、虛擬公司和大型醫藥公司都會有很大説明。

姓名:Geoffrey von Maltzahn

年齡:37歲

工作: Flagship Pioneering合夥人

▲Geoffrey von Maltzahn博士在2018年藥明康得全球論壇上分享經驗

Geoffrey von Maltzahn博士大部分時間都在Flagship VentureLabs與他的團隊交換瘋狂的想法。從某個角度來說,他認為自己像是一個獨行俠。

"我希望看到單分子療法在本世紀消失,"他說。鑒於許多複雜人類疾病的深層系統生物學機制,使用單一的蛋白質或小分子治病就像是"用刀子進行槍戰"。如果藥物開發人員可以從系統生物學的角度開展研究,創造出定制化的治療方法,並使人體內多個通路回到健康狀態,藥物的風險受益比將會有很大變化。

von Maltzahn博士投資了一系列生物技術創業公司,微生物組是他目前的重點關注領域。他解釋說,在經歷了千年的進化之後,生活在我們體內的微生物有可能攻擊每一個受體。

“我認為,我們在生物學領域能用的工具在過去10年裡發生了迅速的變化,"他說:"以至於當我思考新公司和新技術時,我驅使團隊關注的很多東西都基於這樣一種觀點: 如果我們過去不曾擁有今天生物學領域如此強大的工具,那麼就有理由相信,最重要、最有價值、最有影響力的生命科學公司遠未出現。"

結語

是的,相比想要挑戰的難題,本文中的18位才俊顯得還有些年輕。但年輕自有年輕的好處。不受固有經驗所限的他們,能從全新的角度思考問題,這彌補了經驗上的不足,有望帶來意想不到的解決方案。前方或許不是坦途,但年輕的他們,還有幾十年的時光來實現自己的夢想。我們期待這一天的儘早到來。

參考資料:

[1] The under-40s: How does the next generation of biopharma executives view the future?

向更快、更低成本的開發專案邁進,他們可以把握這些湧現新機會。

姓名:Yasir Al-Wakeel

年齡:36歲

工作:Neon Therapeutics首席財務官

Yasir Al-Wakeel博士握有牛津大學和劍橋大學的醫學和神學學位,也曾任瑞士瑞信銀行(Credit Suisse)的分析師。目前,他正在研究新興技術能如何降低新藥研發的成本。這樣一來,生物技術行業的商業模型有望變得更具生命力。

在商業模型外,Al-Wakeel博士也同樣關注個體化新藥研發。他說,理想中的新藥,療效不再會是簡單的正態分佈。相反,通過為不同的患者打造更為精准的靶向療法,這些新藥有望讓所有被選擇的患者群體受益。

“我們行業目前做得還不夠的一點,是沒有給中小型企業足夠長的支援,讓它們成長為大型公司。” Al-Wakeel博士評論行業時說道。為此,他期待能讓具有豐富經驗的資深員工和充滿天賦的年輕員工有機合作,讓生物技術公司更好地運作。

姓名:Laura Deming

年齡:23歲

工作:The Longevity Fund創始人兼普通合夥人

只有23歲的Laura Deming女士希望有朝一日,人們能像報出一串癌症靶點那樣,脫口說出和衰老有關的通路。屆時,就像人們首次意識到致癌基因的重要性那般,科學家們能在抗衰老的科學上取得突破,滿足當下這一巨大的未竟需求。

“如果我們對衰老一無所知,對其進行投資就會是不合理的,” Deming女士說道:“但在當下,我們正在揭露出和衰老有關的遺傳因素。對我來說,這就好像是1970、1980年代腫瘤學的發展那樣。”

如今,一些新銳已經走在了抗衰老的前沿,它們包括藥明康得集團合作夥伴Unity Biotechnology、基因組編輯新銳Precision Biosciences、以及免疫療法公司Alexo Therapeutics。能夠為這些“不同尋常”的公司提供支援,是一樁讓Deming女士感到無比興奮的事。

姓名:Chris Gibson

年齡:35歲

工作:Recursion Pharmaceuticals共同創始人兼首席執行官

基於Chris Gibson博士在Dean Li教授實驗室中開發的技術,Recursion Pharmaceuticals於2013年正式啟動。這家新銳公司有一個遠大的目標,那便是加速新藥研發。與通常公司不同,這家新銳使用機器人顯微鏡和影像處理軟體來尋找新藥靶點,並預測它們的毒性。與諸多技術公司一道,Gibson博士期望能通過AI等電腦技術來突破新藥發現的瓶頸。

“目前的AI領域有不少炒作,許多人承諾的東西並不會成真,” Gibson博士說道:“但行業裡有一些真正的機遇,能對行業進行增強,協助它演化。利用電腦引擎,這個行業會得到快速發展和改善。”

通過這一系列積極的變化,Gibson博士期待在他60歲時,臨床上的新藥成功率能增加4倍。這樣的成功會進一步帶來嶄新的商業模式,形成正向的迴圈。

姓名:David Giljohann

年齡:37歲

工作:Exicure首席執行官

在三藩市和波士頓這兩大生物技術中心之外,想要拿到高額融資並不是一件容易的事情,但David做到了。2011年,位於芝加哥的Exicure正式成立,而地域上的隔絕並沒有阻礙它的發展。如今,這家開發RNA新藥的公司已經獲得了7500萬美元的融資。

該公司的主要技術來自于David Giljohann博士在研究生期間的工作。這項技術能將DNA或RNA變成球狀結構,方便這些核酸直接遞送進入細胞。“這些DNA的3D結構能進入細胞和組織,這解決了領域內遞送核酸的難題。” Giljohann博士說道。

在Giljohann博士看來,目前新藥上市的速度還是太緩慢了。在新興技術的助力下,他期待我們能夠更快地設計藥物,造福患者。

姓名:Michael Gladstone

年齡:31歲

工作:Atlas Venture投資總監

早在加入Atlas Venture的第一年,Michael Gladstone先生就展現出了他與眾不同的投資眼光。在2012-2013年,他對一種叫做CAR-T的癌症療法感到興奮異常,而去年首款CAR-T療法的獲批上市,也證實了他眼光的獨到。

而如今,越來越多的新技術正在浮現。舉例來說,基因療法和癌症免疫療法已經吸引了大量關注,我們正在科學轉化的臨界點。“無論是不同地域,還是不同科學領域,都有很多進展,” Gladstone先生說道:“僅僅擁有5家、10家、15家、甚至是20家公司,可能都是不夠的。”

而隨著行業內湧現出的大量公司,以及投入的大量資本,企業家們能做更多的嘗試,這些多樣性輔以成立新公司的正確方式,有望帶來茁壯成長的全新新銳。

姓名:Arjun Goyal

年齡:36歲

工作:Vida Ventures的共同創始人兼管理總監

去年12月,Vida Ventures募集到了一支2.55億美元的資金,引起了業內的關注。在Arjun Goyal博士看來,這能實現他投資生物技術新銳的夢想。

“許多人想要涉足生物技術領域,但他們不知道要如何做。對於這些想要投入新藥革新的公司,我們是他們的載體。”Goyal博士說道。波士頓給了這家新興的風投機構獨特的優勢。“歐洲、以色列、新加坡、澳大利亞都有非常出色的科學,但它們的生態系統裡缺乏風投機構,也缺乏企業管理人員。”Goyal博士補充道。

如Goyal博士所言,Vida看重的是對突破性科學技術的投資。這些新興科技有望對未來帶來變革。

姓名:Julie Papanek Grant

年齡:35歲

工作:Canaan Ventures合夥人

“我作為醫藥行業裡的一員,我瞭解一個事實,那就是:患者非常感謝藥物的發明者,但對製藥商、支付方和醫院系統非常生氣。”她說:“我為這種脫節而鬥爭,它與生物醫藥的業務有關。”

Grant女士解釋道,雖然該行業需要承擔很多科學風險,但實際上,行業從“令人難以置信的穩定商業模式”中受益,該模式是以藥店福利管理者(PBMs),分銷管道,市場行銷以及支付方為特徵的價值鏈。她質疑長期以來行業特徵(如,面對面零售和PBM)的效率和價值。在這方面的創新,需要對過時的基礎設施進行大規模的廢棄。

這聽起來很具革命性,但Grant女士不懼怕改變。她說,她沒有醫學博士的頭銜,這意味著,她可以自由地徵求專家意見,做出自己的決定。有時候她會讓最初低估她的人感到驚訝。她的思考方式也得益於早期在Genentech帶領跨職能的團隊,穿梭在藥物生產人員和銷售人員之間,進行商業相關的臨床試驗設計。

姓名:Rachel Haurwitz

年齡:32歲

公司:Caribou Biosciences首席執行官

六年前,Rachel Haurwitz博士在Jennifer Doudna實驗室完成了她的一天工作,並作為Caribou Biosciences的第一位員工進入新辦公室。開始時,Haurwitz博士和她的團隊專注于Doudna博士等學者共同開創的CRISPR/Cas編輯技術。該公司正在建立一個新一代的基因編輯平臺,該平臺的工程元件目前正在進行產品開發。

Haurwitz博士說,人們願意在職業生涯早期為自己下注。這教會了她如何做同樣的事情,就是為那些在生物技術領域沒有傳統履歷的人提供機會。如果你希望開創像CRISPR這樣全新的技術,那麼天真和年輕的熱情就會成為一大優勢。

當她踏入職業生涯30年的里程碑時,她希望這個行業已經經歷了一個大變化。六年來,Haurwitz博士喜歡參與新技術的創造。還有很多的變化也即將到來。

姓名:Christina Isacson

年齡:39歲

工作:Magenta Therapeutics首席商務官

今天,Christina Isacson博士領導著Magenta Therapeutics,這是一家在劍橋成立的創業型公司。自2016年成立以來,該公司已經募集到超過1.5億美元的創業資本(包括本月早些時候公佈的C輪5200萬美元的融資)。其投資者包括:GV,Atlas,Casdin Capital以及其他一些公司,包括Isacson博士的前雇主Third Rock Ventures。

在Third Rock,Isacson博士是創建Magenta的成員之一。今年早些時候,她晉升為首席商務官,首次進入企業高層。在Third Rock之前,Isacson博士在業務發展和戰略方面頗有建樹。

對於Isacson博士來說,生物技術領域的年輕,更多的是態度而不是年齡。“我認為這歸結於性格,你的學習欲望和你的貢獻意願。”Isacson博士說,“我希望當我60,70或80歲時,我將有同樣的精力貢獻我今天的成就。”

“我認為整合不同的科學是真正的機會。”Isacson博士說:“你看到免疫腫瘤學時,這是免疫學和腫瘤學一起開發出的更好藥物。我們正在Magenta那樣做,這樣的想法將會滲透得越來越多。它使我們愈來愈接近治癒疾病,而不是治療疾病。”

姓名:Cigall Kadoch

年齡:32

工作:Foghorn Therapeutics創始人

Cigall Kadoch的博士研究是在斯坦福大學的Gerald Crabstree實驗室進行的。這一舉措令她的朋友和家人感到非常驚訝。因為Kadoch博士對癌症研究非常著迷,而Crabtree實驗室並不是從事腫瘤學研究的。她在Crabtree研究包裝DNA進入細胞的結合材料,稱為染色質。為什麼是這個領域?因為Kadoch博士認為染色質調控可能在癌症治療中發揮作用。

Kadoch博士瞭解到,一種罕見的小兒癌症——滑膜肉瘤是由調節染色質的蛋白質複合體的變化而引起的。更加值得注意的是,細胞調控系統的變化似乎涉及至少20%的癌症。

今年3月,Kadoch博士和Douglas Cole創立了Foghorn Therapeutics公司。該公司正在利用他們對染色質調控系統的瞭解,開發各種疾病的治療方法,包括滑膜肉瘤。Kadoch博士說,在生命科學領域年輕,可以讓她變得勇敢。

“人們告訴我,我的想法風險過高。” Kadoch博士說,“但那些高風險的想法是我做過的最令人興奮和最有趣的事情,也是我最引以為傲的。”

姓名:Samarth Kulkarni

年齡:39歲

工作:CRISPR Therapeutics首席執行官

在運營一個生物技術公司時,年齡會以各種方式發揮作用。相對年輕的人可能會有一些盲點。但隨著越來越多的生物技術公司董事會瞭解如何使公司取得成功,以及越來越多的資深經營者願意給年輕人提供建議,該行業漸漸湧現出不少的年輕CEO,如SamarthKulkarni博士。

“我認為我喜歡在計算風險方面更積極一點。”他對其他希望成為CEO的人士有什麼建議呢?不要急於求成。從長遠來看,如果你在40或42或46歲時成為CEO,根本沒有什麼區別。

Kulkarni博士認為現在是業界對傳統商業模式進行認真反思的時候了,特別是在醫藥行業。在研發和市場行銷方面,適當的開支金額是多少?當你進入CAR-T這樣一個非常複雜的領域時,如何考慮製造?

對於他的公司來說,重新思考商業模式意味著,通過與拜耳建立一個合資企業來創建可以解決心臟病問題的團隊。Kulkarni博士說:“我們所做的是,以智慧的方式使用資源,而不是傳統的方式。”

姓名:Neil Kumar

年齡:37

工作:BridgeBio首席執行官

Neil Kumar博士一直致力於打破傳統的思維模式,他沒有把每一種在研產品都當作治療某種疾病的下一個“重磅”,而是準備好淘汰劣的,只把最好的產品推進到最後的研發。他說,現在是時候向技術學習,瘋狂競爭人才的時候了。

他補充說,一種新型的生物技術模式也將有助於吸引新人。他相信,他們會以新的方式提高生產力,而不是用大型醫藥企業的方式來開發藥物。如果你關心藥品定價方式的改變,那麼這是一個很好的方式,可以重新思考“創新”成本,這也是主要行業參與者所關注的。

龐大而昂貴的藥物可能在他汀類藥物和特許經營時代有效。但那是一個過去的時代。如果需要解決困擾行業的問題,那麼今天和未來的生物技術公司就要按照新的規則開展工作,直接從藥品定價開始挑戰。這是Kumar博士所發現的令人興奮的那種改變。

姓名:Kush Parmar

年齡:37歲

工作:5AM Ventures 管理合夥人

▲5AM Ventures官方網站

Kush Parmar博士曾經是波士頓的一名內科醫生。但是,他發現自己更嚮往企業家精神,這在某種程度上要歸功於他在哈佛大學讀醫學博士時的教授們經常談論起他們各自的公司。Parmar博士說:"對我來說,如果你想發表文章,寫書,這就是你來的地方。這是人生旅程的起點,而不是終點,我在哈佛那段經歷之前曾這麼認為。"

Parmar博士現在是5AM風險投資公司的管理合夥人,繼續利用他的科學直覺去追求偉大的想法和新技術,編寫未來的醫學教科書。該公司投資案例包括:致力於蛋白質降解治療癌症的Arvinas;致力於解決聽力喪失問題的Akuous;基因編輯的新銳Homology,該公司已經IPO,並且募集資金超過1.44億美元。

作為一個早期投資者,Parmar博士將自己的投資方法形容為"有點反向投資",而不是追逐"下一個x、y或z公司"。他曾經押寶在藥明康得集團合作夥伴Novira Therapeutics上,這是一家專注於研究乙肝藥物的初創公司,而當時丙肝才是熱門領域。這家公司最後被強生收購,Parmar博士曾擔任過副總裁,參與運營管理。“在這樣的戰壕中,與行業中做出偉大工作的人建立起真正的關係和信任——這對我來說是一個難忘的經歷,”Parmar博士說。

像Parmar博士所說的,生物技術行業的優秀領導力不僅在波士頓的“美麗泡沫”中很重要。在全球範圍內應用時,它可能會影響那些沒有被當前行業中最大突破所惠及的人群。

姓名:Armon Sharei

年齡:30歲

工作:SQZ首席執行官

▲SQZ官方網站

作為榜單最年輕的企業家之一,Armon Sharei博士的想法並不被科學界人士輕易接受。Sharei博士是麻省理工學院Bob Langer實驗室的博士,基於他發明的一項技術成立了一家名為SQZ(發音為“squeeze”)的創業公司。簡而言之,他發現了一種簡單破壞細胞膜的方法,使得醫藥公司可以更有效地將材料輸送到細胞中。

“我曾經認為自己可以在學術方面研究酷炫的概念,然後自然有人可以轉化它,”Sharei博士說:“我曾經認為轉化是一個相對微不足道的步驟,但這是個誤解。在轉化過程中會遇到很多挑戰。”SQZ公司已經籌集了3000萬美元的風險投資,並與羅氏簽署了一項價值5億美元里程碑協定。

作為我們名單上最年輕的企業家之一,Sharei博士認為進入醫藥領域的時間不長有助於他保持對未來的樂觀,而不必擔心之前的(新藥研發)失敗對他造成的影響。Sharei博士表示:"細胞療法是前沿,如果你經歷過許多藥物失敗,可能會變得規避風險。缺乏經驗會讓你在入場時不再那麼拘束、不那麼害怕。"

對Sharei博士來說,成功是為了給病人帶來影響。學術界是安全的。但如果你的主要動機是要對世界產生影響,那麼你最好選擇高風險、高回報。"

姓名:Alok Tayi

年齡:33歲

工作:TetraScience聯合創始人兼首席執行官

▲TetraScience官方網站

Alok Tayi博士將生命科學產業視為一個充滿豐富資料、亟待連接和利用的生態系統。"數萬億美元的產業被顛覆,因為年輕、聰明的創業公司以獨特的方式利用資料,"Tayi博士說。 他希望自己的公司TetraScience能成為其中的一個顛覆者。

作為一名資深科學家,Tayi博士在康奈爾大學和西北大學學習了材料科學,並且跟隨哈佛大學的著名化學家、Genzyme聯合創始人George Whitesides博士進行博士後研究。他的第一份工作是關於實驗室自動化和納米技術。在他創立的第一個公司PreScouter成長為一家300人的公司後,他與年輕的共同創始人、27歲的CTO Spin Wang一起創辦了TetraScience。自2014年成立以來,該公司已經籌集了1000萬美元的創業資金。與許多軟體公司不同的是,TetraScience已經有"數百萬"收入,有60名客戶,其中包括前20名大型醫藥公司的12家。

"世界上有很多大公司,比如默沙東、輝瑞和夏爾,它們擁有數以萬計的儀器、大量的合作和軟體。我們將所有這些聯繫在一起。"Tayi博士說,在這個領域裡年輕意味著不會被"科學應該怎麼樣"這個先入為主的觀念所累。TetraScience公司的願景是把每一個科學實驗和儀器連接到一個線上儀錶板上,並且利用這些資料優化研究人員的工作流程和公司的產出。它説明公司管理所有存儲在不同地點的資料庫。這對小公司、虛擬公司和大型醫藥公司都會有很大説明。

姓名:Geoffrey von Maltzahn

年齡:37歲

工作: Flagship Pioneering合夥人

▲Geoffrey von Maltzahn博士在2018年藥明康得全球論壇上分享經驗

Geoffrey von Maltzahn博士大部分時間都在Flagship VentureLabs與他的團隊交換瘋狂的想法。從某個角度來說,他認為自己像是一個獨行俠。

"我希望看到單分子療法在本世紀消失,"他說。鑒於許多複雜人類疾病的深層系統生物學機制,使用單一的蛋白質或小分子治病就像是"用刀子進行槍戰"。如果藥物開發人員可以從系統生物學的角度開展研究,創造出定制化的治療方法,並使人體內多個通路回到健康狀態,藥物的風險受益比將會有很大變化。

von Maltzahn博士投資了一系列生物技術創業公司,微生物組是他目前的重點關注領域。他解釋說,在經歷了千年的進化之後,生活在我們體內的微生物有可能攻擊每一個受體。

“我認為,我們在生物學領域能用的工具在過去10年裡發生了迅速的變化,"他說:"以至於當我思考新公司和新技術時,我驅使團隊關注的很多東西都基於這樣一種觀點: 如果我們過去不曾擁有今天生物學領域如此強大的工具,那麼就有理由相信,最重要、最有價值、最有影響力的生命科學公司遠未出現。"

結語

是的,相比想要挑戰的難題,本文中的18位才俊顯得還有些年輕。但年輕自有年輕的好處。不受固有經驗所限的他們,能從全新的角度思考問題,這彌補了經驗上的不足,有望帶來意想不到的解決方案。前方或許不是坦途,但年輕的他們,還有幾十年的時光來實現自己的夢想。我們期待這一天的儘早到來。

參考資料:

[1] The under-40s: How does the next generation of biopharma executives view the future?

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