您的位置:首頁>健康>正文

盧梭替尼 首個治療骨髓纖維化的孤兒藥

盧梭替尼是一種口服的Janus激酶1和Janus激酶2(JAK1/JAK2)抑制劑。 用於治療中危和高危骨纖維化, 包括原發性骨髓纖維化、真性紅細胞增多症後骨髓纖維化和原發性血小板增多症後骨髓纖維化患者。

骨髓纖維化症(MF)是骨髓增殖性腫瘤的一種類型, 其主要特徵為骨髓纖維化、血細胞減少以及髓外造血。 通常, MF 患者存在不同程度的脾大症狀, 並伴有發熱、體重減輕及盜汗等全身症狀。 以上表現極大的降低了 MF 患者的生活品質。

而盧梭替尼的應用能快速且持久地減輕 MF 患者的脾大症狀, 改善 MF 的相關症狀(如發熱、盜汗及腹痛等),

進而提升患者的生活品質。 相比較傳統方式治療骨髓纖維化來說, 可降低死亡風險達52%, 脾臟體積在半年內有效縮減達35%以上

在美國, Jakafi於2011年11月盧梭替尼成為首個治療骨髓纖維化的藥物。 2014年12月, FDA進一步核准Jakafi用於對羥基脲(hydroxyurea)反應不足或不耐受的真性紅細胞增多症(PV, 簡稱“真紅”)的治療, 該藥是FDA核准的首個治療PV的藥物。 在歐盟, Jakafi別離於2012年8月和2015年3月獲批骨纖維化和PV適應症, 該藥也是歐洲核准的首個骨纖維化和首個PV治療藥物。

目前, 諾華正在向全球的監管機構提交盧梭替尼Jakavi治療PV的監管申請文件。 如果獲批, 盧梭利替尼Jakavi將成為首個用於PV患者治療的JAK 1/2抑制劑。

Next Article
喜欢就按个赞吧!!!
点击关闭提示