積木、毛線團、組裝圖紙……這不是一份購物清單， 而是理解未來的第二十六期講座， 中國科學院動物研究所基因工程技術研究組組長王皓毅博士正在深入淺出地講述基因編輯如何改寫生命的藍圖。
基因編輯是指能夠對於目標基因或基因組位元點進行“編輯”， 以實現對特定DNA片段的敲除、修改、或定點整合新的DNA片段的一種技術。 基因編輯在近年來的發展可謂突飛猛進。 2014年全球首只靶向基因編輯猴子在中國出生。 2015年4月中國科學家首次修改人類胚胎基因。 2016年華西醫院宣佈首例CRISPR基因編輯人體實驗將正式開展。
“如果把細胞比喻成樂高的積木塊， 基因編輯就是通過修改圖紙， 讓生命呈現出不同性狀。 ”王皓毅描述說， 人體就像一個巨大的積木模型， 由三十到六十萬億個“積木塊”， 也就是細胞組成。 這些細胞之所以能有序組成機體， 取決於細胞體內的染色體。 染色體上記錄遺傳信息的就是DNA， 一種雙螺旋結構的生物大分子。
“DNA承載的基因資訊決定了氨基酸鏈上有哪些氨基酸以及它們的組合順序。 氨基酸鏈折疊後形成蛋白質， 而蛋白質的組成在很大程度上決定了細胞是什麼樣子， 進而決定了每個人是什麼樣子。 ”王皓毅說， 基因編輯的工具是“分子剪刀”。 目前的基因編輯技術， 有“ZFN和TALEN”， 即由蛋白識別DNA序列， 然後在靶位點直接切割。
王皓毅以編輯書籍作類比， 編輯基因包括：敲除基因， 也就是使基因失去功能， 相當於刪除書中的一段話；精確改變特定基因序列， 也就是改變編碼的氨基酸， 相當於改變一段話中的一個字或詞語；定點整合基因片段， 也就是人為添加基因， 相當於在特定位置插入一段話。
王皓毅說， 基因編輯有著廣泛的應用前景， 唯一的限制就是人類的想像力。 目前基因編輯主要用於生物學研究、生物技術和疾病治療。 生物學研究主要是説明人類去理解基因功能， 以及建立疾病模型。 生物技術則有非常廣泛的現實應用， 比如通過編輯基因來給植物、動物育種，
在隨後進行的對話中， 北京大學生命科學學院研究員魏文勝， 中國科學院動物研究所研究員李偉， 首批國家“青年千人計畫”獲得者、科技部幹細胞重大研究計畫首席科學家王曉群與王皓毅就基因編輯的應用前景、時間表、有趣的應用等展開了討論。
【王皓毅博士簡介】
王皓毅， 博士， 研究員， 中國科學院動物研究所基因工程技術研究組組長， “青年千人計畫”入選者。
2009年于美國華盛頓大學獲得分子細胞生物學博士學位。 2009年至2014年在麻省理工學院Whitehead研究所Rudolf Jaenisch實驗室進行博士後研究， 從事特異性定點核酸酶在全能性幹細胞和小鼠中的基因工程技術開發。 2014年5月加入中國科學院動物研究所， 擔任基因工程技術研究組組長。 主要研究方向為基因工程技術和表觀遺傳修飾技術的開發和應用。
王皓毅博士在近年研究中取得多項成果， 包括利用TALEN系統對於人類胚胎幹細胞和誘導性幹細胞進行了精確高效的基因編輯；利用TALEN系統建立了世界上第一隻Y染色體上的基因敲除和敲入小鼠；利用CRISPR-Cas9系統建立了一步獲得多基因敲除細胞和小鼠的方法，