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李彥宏問,王皓毅答|為什麼基因編輯不能治癌症?

南都訊 記者馮群星 “關於什麼基因導致什麼疾病, 人類已經積累了多少知識?”眾人循著聲音望去, 發現拿住話筒的是百度掌門人李彥宏。 呦!觀眾席上出現了些微騷動。

這是4月22日下午, 理解未來第26期講座現場。 主講人是中國科學院動物研究所基因工程技術研究組組長王皓毅博士, 他為觀眾科普從事多年的科研活動——基因編輯。

“癌症就是很好的例子, 很多類型的癌症我們非常清楚它的原發突變是什麼。 ”面對李彥宏的問題, 王皓毅娓娓道來。

李彥宏立即追問:“癌症為什麼不可以通過基因編輯來治呢?如果已經知道是哪幾個基因突變導致的。

“癌症不是說修復它就治癒了。 ”王皓毅答得謹慎, 表示癌症的治療方法相當複雜, 不是敲除了致病基因就可以解決全部問題。 他順勢呼籲道, “要怎麼提高我們的知識、認知?就是需要加大投入。 更聰明的投入, 不是亂投入。 ”

王皓毅最早接觸基因編輯技術, 是八年前在美國求學時。 2014年5月, 他選擇回國, 加入中科院動物所。 目前, 他的研究重點是利用基因編輯技術建立治療遺傳疾病的新方法。

兩個小時的講座, 王皓毅深入淺出地解釋了基因編輯如何改寫生命藍圖。

什麼是基因編輯?

“如果把細胞比喻成樂高的積木塊, 基因編輯就是通過修改圖紙, 讓生命呈現出不同性狀。 ”王皓毅描述說,

人體就像一個巨大的積木模型, 由三十到六十萬億個“積木塊”, 也就是細胞組成。 這些細胞之所以能有序組成機體, 取決於細胞體內的染色體。 染色體上記錄遺傳信息的就是DNA, 一種雙螺旋結構的生物大分子。

DNA, 正是基因編輯編輯。 目前的基因編輯技術, 一種是“ZFN和TALEN”, 即由蛋白識別DNA序列, 然後在靶位點直接切割。 還有一種是“CRISPR-Cas9”, 即由Cas9蛋白帶著RNA, 由RNA去識別位點然後Cas9進行DNA的切割。 當DNA被切斷之後, 再通過不同的DNA修復機制去修正DNA。

基因編輯有哪些應用?

目前基因編輯主要用於生物學研究、生物技術和疾病治療。

生物學研究主要是説明人類去理解基因功能, 以及建立疾病模型。

生物技術則有非常廣泛的現實應用, 比如通過編輯基因來給植物、動物育種,

提高農業生產效率;在研發藥物時, 幫助快速找到藥物的靶點, 去阻斷相關的蛋白, 治癒疾病。

疾病治療是與人類切身利益最相關的基因編輯應用。 那些人類已經明確知道由某個基因導致的疾病或者由某種細胞類型導致的疾病, 都可以通過基因編輯把對應的缺陷基因改成正確的。

基因編輯距臨床應用有多遠?

儘管基因編輯在不斷地取得突破, 科學家們臨床應用還是持謹慎態度。 嘉賓主持、北京大學生命科學學院研究員魏文勝說, 實驗室裡治療的成功, 到臨床的成熟療法或產品, 其實存在繁瑣的驗證過程, 大家要保持足夠的耐心。

王皓毅予以認同:“這個技術很火, 聽到某個醫院說我可以用基因編輯治你什麼病,

你就去治, 交五萬塊錢給你打一針, 千萬別試, 現在沒有到這個程度。 好的科學家不會出來開一個診所做這個事情, 即使聽到新的技術, 也要諮詢一下你找得到的靠譜的研究人員, 現在充斥著太多不靠譜的所謂療法和宣傳。 ”

他坦言, 目前科學家們在做的, 以解決臨床實際問題為目標的動物模型、細胞模型等實驗應該大力推進, 但是真正邁向臨床應用, 需要全社會的討論和認同。

基因編輯應用需要注意什麼?

在王皓毅看來, 基因編輯有著廣泛的應用前景, 唯一的限制就是人類的想像力。 但他也強調, “應用基因編輯要有審慎的態度。 能力越大、責任越大!”

“我們現在能夠編輯地球上幾乎所有生命的藍圖,

科學家可以從根本上改變這些物種的遺傳信息, 甚至可以滅絕一個物種, 甚至可以系統性地優化一個物種, 這是一個想一想讓人非常毛骨悚然的力量。 ”王皓毅說。

他指出, 在這個基礎上, 研究者、大眾以及監管部門要考慮, 怎樣推動技術進步的同時, 進行妥善的監管。 科學家既有責任不斷突破人類的技術邊界, 又要確保它不會造成某一人種的遺憾。 “當你編輯了一個人的配子, 影響的可能是所有跟他、跟他的子女結婚的人、乃至整個社會, 因你是把這個改變放到了人類的遺傳信息庫裡。 這是非常值得深思的問題。 ”

【理解未來講座簡介】

理解未來講座, 是面向大眾開放的公益科學講座, 每月一期, 邀請有洞察力和前瞻性的創新科學家擔任主講嘉賓, 並與相關行業知名人士及企業家跨界對話,以傳播科學精神、啟蒙科學思想。理解未來講座形式不斷創新,內容覆蓋材料物理、量子物理、化學、數學、生命科學、醫療、科技、社會科學、人文等領域。

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