血腦屏障首次建模成功 有助神經性疾病及療法研究

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科技日報記者聶翠蓉

美國威斯康辛麥迪森大學官網16日發佈公告稱， 該校科學家利用誘導多能幹細胞技術，

首次在實驗室構建出血液與大腦的屏障模型。 發表在16日出版的《細胞·幹細胞》雜誌上的這一突破性研究， 能説明科學家認識艾倫—赫恩登—達得利綜合征（AHDS）、阿爾茨海默病和亨廷頓氏病等神經性疾病的關鍵機理， 並找到治癒它們的良方。

血液與大腦屏障是一把雙刃劍， 這層由內皮細胞組成的屏障， 一方面能阻止血液中毒素和其他有害物質入侵大腦；另一方面又能將治療大腦疾病的藥物和大腦正常發育所需的重要生物分子“拒之門外”， 導致許多神經性疾病無法治癒。 儘管血液與大腦屏障如此重要， 但科學家們至今無法構建出用於研究這些疾病和相關療法的模型。

威斯康辛麥迪森大學化學和生物工程教授艾瑞克·舒斯塔帶領其團隊，

利用AHDS患者的細胞培育出誘導多能幹細胞， 不僅重建了AHDS疾病， 更首次在實驗室構建出血液與大腦屏障模型。 “如果我們一直停留在神經細胞的研究階段， 不進一步突破， 我們就永遠不能識別AHDS等神經性疾病的關鍵特徵。 ”舒斯塔說。

AHDS是一種只影響男性的罕見精神運動性疾病。 該病由一種能控制甲狀腺激素進入大腦的基因產生先天性缺陷引起， 缺陷基因使轉運蛋白MCT8“失靈”， 無法幫助甲狀腺激素穿過血液與大腦屏障。

由於胎兒的血液與大腦屏障在發育早期就能形成， 因此， 雖然能從母體獲得大量甲狀腺激素， 但這些激素無法穿越屏障進入大腦， 從而導致患者一出生就出現認知和語言障礙、肌肉萎縮及運動異常等嚴重症狀。

隨著年齡增長， 患者不得不依靠輪椅生活。

舒斯塔團隊構建的血液與大腦屏障模型， 不僅能説明科學家揭示AHDS的發病機理， 開發出減輕AHDS症狀的藥物， 還可用于研究阿爾茨海默病和亨廷頓氏病等其他神經性疾病。