多年來， 醫學研究人員希望， 一種新興的膽固醇藥物靶向一種稱為PCSK9的蛋白質可以是下一代的大爆炸治療。 現在， 一項大型臨床試驗已經證明這種方法可以降低心臟病的風險。 但仍不清楚這些藥物--它們試圖模仿有益的基因突變。
研究結果發表在“新英格蘭醫學”雜誌上， 並於3月17日在美國華盛頓特區的美國心臟病學會議上發表， 顯示一種名為evolocumab（Repatha）的藥物將心血管死亡， 心臟病發作和中風的風險降低約20 ％。 這種風險的降低與患者單獨服用他汀類藥物所看到的大致相同。 在另一項措施中， 還包括住院治療導致心臟血流減少的情況，
美國食品和藥物管理局（FDA）在2015年批准了evolocumab用於一些高膽固醇的患者， 基於資料顯示該藥物可以降低血液中“壞”低密度脂蛋白（LDL）膽固醇的迴圈水準 60％。 但研究人員沒有證據表明， 該藥物也可以防止心臟病發作或中風。
康涅狄格州紐黑文耶魯大學心臟病學家Harlan Krumholz說：“這是一個非常重要的研究”。
新的結果來自超過27,500名參與者的試驗證實了抑制PCSK9可以控制膽固醇和心臟病風險的概念。 現在的問題是， 醫生和醫療保健支付者是否會認為這種好處足以保證大約14,000美元的年度價格標籤。
坎坷之路
PCSK9蛋白通過調節細胞表面上的LDL受體蛋白的數量來幫助控制血液中壞膽固醇的量， 其使LDL流出迴圈。
然而， 將這些資訊轉化為成功的治療是一個挑戰。 一些靶向PCSK9的藥物正在開發或已批准， 但是evolocumab是第一個報告這種大型試驗的結果的藥物。
總部位於紐約市的輝瑞公司在患者試驗中遇到問題後， 於去年放棄了一種叫做bococizumab的PCSK9阻斷藥物。 Bococizumab， 如evolocumab， 是結合PCSK9蛋白的抗體。 但是接受博卡黴單抗的受試者傾向于形成針對該藥物的免疫應答， 其干擾治療過程。
並且FDA批准了由Amgen在Thousand Oaks， California製造的evolocumab， 僅用於某些患者， 例如具有引起極高水準LDL的遺傳病症的那些患者。
價格問題？
現在， 關於evolocumab的資料已經進入， 一些保健支付者， 如保險公司和政府計畫可能更願意承擔治療的陡峭成本。
一些分析師說：“證明統計上顯著的心臟健康益處不足以確保PCSK9藥物作為下一個大事情的地位”。 紐約市投資銀行Leerink Partners的分析師在3月15日發佈的一份報告中寫道：“更重要的障礙是支付者限制獲得這些藥物的障礙”。
為了超過這個閾值， Leerink的分析師估計， evolocumab需要將心血管風險降低25％或更多。
Krumholz說：“總的來說， 根據多少evolocumab減少體內低密度脂蛋白膽固醇的量， 降低的風險小於預期的風險”。 他補充說：“但是， 有益的證據足夠強大， 他將與患者討論將該藥物作為一種不錯的選擇”。 （菰逸曉瑋 204636）