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積極治療原發病。 本病不是單獨的一個疾病， 而是一組疾病的臨床表現。 由於病因不同， 故其治療應針對原發病。 本病治療效果不理想。 特別對於腫瘤引起骨髓浸潤， 治癒的希望是極微的。
治療原發疾病為主 但此類病人需用化療時一般要用常規劑量的1/2～1/3比較安全，
以避免骨髓受到嚴重抑制。
支持治療 貧血嚴重及血小板減少， 並伴有出血傾向時適當輸血及輸注血小板。 鐵劑、葉酸、維生素B12、補血藥， 一般無效。
雄激素、腎上腺皮質激素 骨髓纖維化時可試用。
脾切除 出現巨脾、脾功能亢進成為全血細胞減少的重要原因時， 可考慮採用。
貧血是重要常見症狀 輕重不一， 進行性加重， 貧血程度與腫瘤大小範圍及骨髓浸潤程度無明顯相關。 用葉酸、鐵劑、維生素B12等治療無效， 合併感染可以加重貧血程度。
髓外造血的表現肝、脾、淋巴結腫大。
出血傾向 血小板減少， 或伴有DIC時， 可有不同程度的出血現象。
骨痛 一個部位或多部位骨痛，
如腰痛。
可伴局部隆起、壓痛，
甚至有病理性骨折，
骨髓壞死時會有劇烈的疼痛，
也可伴有心律不齊、多尿、噁心嘔吐、腹痛腹瀉甚至昏迷等。
本病治療首先在於治療及去除病因使貧血改善。 如急性白血病、淋巴瘤、某些癌症經化療、放療、手術治療後也可獲長期(5或10年以上)無病生存。 Gaucher病， 原發性骨髓纖維化伴有頑固脾亢時， 切除脾臟也可暫時使貧血減輕。