凱莉. 塞菲科(Kelly Servick) 2017年3月17日
Qinglanhe 譯
歡慶批准一年半以後, 一種新的降膽固醇藥物通過了一項關鍵性的測試。 毫無疑問, 由安進(Amgen)公司開發的這種抗體藥物立派賽(Repatha), 可使幾十年來從他汀類藥物獲得最高極限益處患者的膽固醇, 再次得到驚人的下降。 雖然它的批准得到臨床試驗的支持, 但沒有採取進一步的措施, 揭示採用這種稱為PCSK9(前蛋白轉化酶枯草桿菌蛋白酶/可欣9型)抑制劑的治療, 是否可確實地改善和延長被治患者的生命。
現在, 把這些結果敘述於後。 立派賽顯示了一個可定量的結果——是否有適度地降低心血管事件如心臟病發作和中風的益處。
這種藥物, 通過阻斷一種可抑制清除低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)的肝臟受體的稱為PCSK9的酶, 特異性地降低累積於動脈壁的LDL-C數量。 臨床試驗中, 立派賽和它的競爭者, 由賽諾菲和利傑納隆(Sanofi and Regeneron)公司開發的一種稱為普拉羅安德(Praluent)的藥物, 這兩種藥物降低了已在服用他汀類藥患者60%的LDL-C。 美國食品和藥物管理局(FDA)認為這已是足夠的好了, 所以在2015年批准了這兩種藥物(安進公司試圖阻止普拉羅安德進入市場,
研究人員知道, 膽固醇水準與心血管疾病風險之間, 存在著一種常規性的關係, 但評審這些藥物的FDA諮詢委員會的成員之一和位於丹佛的科羅拉多大學專門從事心血管醫學的內科醫師威廉·希亞特(William Hiatt)說:“是否在某種程度上存在這樣一個問題, 當膽固醇水準達到很低時, 這種關係將會減弱。 ”
兩個團隊所進行的一些試驗, 回答了這個問題;安進公司首先發佈了它們的研究結果。 該公司與包括位於波士頓的布裡格姆和婦女醫院以及倫敦帝國學院在內的幾個研究所合作, 招募了具有心血管病史且已在服用他汀類藥物的約27000名患者。
換言之, 希亞特解釋, 一名醫師在一年中需要用立派賽治療150個患者以防止這些可惡事件的發生。 他說:“由此所獲的益處, 雖然不是十分巨大的, 但卻是明顯和實質性的。 ”他說, 鑒於許多處於心臟病發作或中風風險的患者幾乎沒有其他可以嘗試的辦法,
保險公司需要努力解決的問題是, 由於這些藥物治療的益處, 而對其一年費用的標價就達近15000美元, 是否是合理的?卡蒂雷桑說:“這對一種常見病來說, 是一筆昂貴的醫藥費, 我的觀點是這一標價將必須得降下來。 ”
不過, 這個結果對希望基因組研究會提供新藥的研究人員來說, 是令人欣慰的。 由研究發現的這種藥物的作用機制, 具有PCSK9基因突變的人們, 使他們保持著極低的膽固醇水準。 卡蒂雷桑說:“這種療法基本上正確地反映了人類遺傳學, 這對藥物的大規模開發是一個潛在的路線圖。 ”