Glybera停止銷售， 為致力於對抗超級罕見疾病的其他製藥公司提供了教訓。
UniQure公司欲停止銷售基因藥物格利貝拉
uniQure公司開創性的基因療法走到了盡頭， 這種療法的停止使用為盯住超級罕見疾病治療的其他製藥公司提供了教訓。
經過了數年的努力， 世界上首款獲批的基因藥物格利貝拉（Glybera）成功地獲得了商業銷售的機會。 然而， uniQure公司宣佈要放棄這種超級昂貴的療法。 這家製藥公司表示：儘管這款基因療法藥物價位在100多萬美元， 但是在10月份銷售授權到期時， 公司將不再請求歐洲當局延長這款藥物的銷售期限。
問題出在哪兒了？缺乏需求。 UniQure公司首席執行官馬修·卡普斯塔（Matthew Kapusta）在一次新聞發佈會上說：自從2012年在歐洲獲批以來， 公司發現該藥的用途“極其有限”。 他補充說道：更糟糕的是， 根據uniQure公司的預想， 在未來的幾年仍然不會有更多的病人需求這款藥物。
此外， 根據格利貝拉最初獲批時的條款， 公司要想延期銷售的話， 就不得不支付一些現金。 根據要求， 這家生物技術公司將要為病人建立長期監護登記表， 還要完成一項售後調研， 設置新的風險管理程式， 又要接受監管機構一年一度的重新評估。
還有， 要求這家公司維護製藥基礎設施， 並保持監管互動……這一切都是為了一款賣不動的天價藥物！
去年5月， 《麻省理工學院技術評論》雜誌報導說：格利貝拉用於極其罕見的遺傳疾病——家族性脂蛋白脂肪酶缺乏症，
所有這些都是有成效的：自從那個病人接受治療以來， 她再也沒有去過醫院；在使用格利貝拉之前， 她已經住院治療過幾十次。
Glybera停止銷售， 為研發超級罕見疾病治療方案的其他製藥公司提供了教訓。 儘管這些製藥公司有能力使那些很少有選擇或別無選擇的病人大大受益， 但是此類藥物的定價必須要掌握在能夠擔負起的範圍內。
去年， 一位葛蘭素史克公司（GlaxoSmithKline）的發言人在接受菲爾斯醫藥新聞網（FiercePharma）的採訪時指出：該製藥巨頭的Strimvelis在歐洲獲批，
義大利凱西製藥公司（Chiesi）擁有格利貝拉在歐洲的商業銷售權， 該製藥公司的英國分公司常務董事湯姆·德拉霍伊德（Tom Delahoyde）在一項聲明中稱：“分公司感到非常失望， 許可證到期後， 如此具有創新意義的一款藥物在英國再也買不到了。 ”
卡普斯塔說：格利貝拉的業務結束後， uniQure公司將要把精力轉移到對抗血友病B上，
2015年年底， 在審批通過Glybera之前， 美國國家食品及藥物管理局（FDA）要求uniQure公司對該藥進行新的臨床試驗。 這時， 該公司放棄了繼續在美國尋求審批的計畫。
譯自：www.fiercepharma.com/（Apr 20, 2017 10:21am）
原著：Eric Sagonowsky