來自芝加哥大學的一組研究人員發現可以通過CRISPR基因編輯技術， 利用皮膚移植技術來幫助II型糖尿病和肥胖症患者改善生活品質。 這一研究成果公佈在8月3日的Cell Stem Cell雜誌上。
文章的通訊作者是芝加哥大學的助理教授Xiaoyagn Wu博士， 這一華人研究組曾與廣西師範大學合作， 揭示出Src/FAK介導的AFC7磷酸化對於ACF7在粘合斑處結合F-action及協調的細胞骨架動力學至關重要， 闡明了在定向細胞移動過程中調控細胞粘附和細胞骨架協調的一個重要分子機制。
德州大學奧斯丁分校的結構生物學家David Taylor點評這一成果， “這項研究成果令人興奮”， 其與旨在糾正導致疾病突變的基因療法相反， 更像是“口服藥物的另外一種方式， 只不過採用的部位是皮膚。 ”
Wu博士表示， “皮膚移植很容易用來培養皮膚乾細胞， 而這項研究已經被應用於治療燒傷有幾十年的歷史了。 在這項研究中， 我們進一步利用和完善了這個技術，
在這篇文章匯總， 研究人員利用CRISPR技術， 改造了編碼胰高血糖素樣肽1（GLP-1）的基因， 引入了一個能顯著提高其半衰期的突變。 之後他們將這條基因接在了一個抗體基因片段上， 並在前頭安上了一個受多西環素（doxycycline）誘導的啟動子。 按照他們的設計， 如果這個基因片段能正常工作， 那麼在多西環素的誘導下， 基因會進行表達， 產生與抗體片段相融合的GLP1。 在抗體片段的作用下， 它能隨著血流進行迴圈， 促進胰島素的分泌， 從而起到控制糖尿病的作用。
在動物實驗中， 研究人員通過兩組小鼠進行試驗， 一組進行了皮膚移植， 而另外一組則沒有， 並且同時被餵食高脂肪食物。 那些接受過皮膚移植的實驗鼠體重只增加了一半， 並且對胰島素的抵抗力也下降了（胰島素抵抗是II型糖尿病患者的一種典型症狀）。
這一概念證明性研究表明通過皮膚移植來治療很多非皮膚類疾病的可能性， Wu博士表示， “這項技術的臨床難度也並不高， 畢竟人類移植皮膚的手術已經非常成熟， 臨床也非常有效和安全。 而這是一種通用的治療手段， 通過移植的皮膚可以用來釋放多種不同的治療分子， 除了糖尿病和肥胖症之外， 未來這項技術還可以用於更多疾病的治療，
華盛頓大學生物醫學工程師和幹細胞研究員Jeff Millman（未參與該項研究）說：“總體而言， 我認為這是GLP-1用於治療II型糖尿病和肥胖症這個問題的一個非常不錯的解決方案。 ”但是他也警告說， 在這項技術可以轉移到臨床之前， 還需要做更多的工作， 確保CRISPR編輯和幹細胞培養方法不會引發副作用， 導致危害患者的突變產生。
原文標題：
Engineered Epidermal Progenitor Cells Can Correct Diet-Induced Obesity and Diabetes