已發表的臨床資料顯示，Nuwiq對既往未曾治療的患者免疫原

瑞士拉亨 -- (美國商業資訊) -- Octapharma欣然宣佈， NuProtect研究(GENA-05, NCT01712438)的中期資料已經發表：Nuwiq®治療既往未曾治療的患者(PUP)的首批臨床資料於2017年8月16日作為預覽論著發表於國際著名的醫學雜誌《血友病》(Haemophilia)。

NuProtect研究啟動於2013年3月， 旨在研究Nuwiq® 對重症血友病A PUP的免疫原性、有效性和安全性， 此類患者形成抑制因數的風險最大。 此項進行中的研究已入組110 PUP， 不論年齡或種族， 均接受Nuwiq®最多達100個暴露日(ED)， 因而成為樣本量最大的單一FVIII製品研究之一。 研究排除既往接受過FVIII濃縮物或含FVIII的血製品的患者。

這篇最新發表的論著描述了66例PUP的中期結果， 他們均治療至少20個ED，

多數抑制因數都是在這個時間形成的。 所有抑制因數的累積發生率（95%可信區間）為20.8% (10.7–31.0)， 高滴度抑制因數為12.8% (4.5–21.2)。 研究顯示， Nuwiq®預防出血的有效性卓著， 自發出血的中位年出血率為0， 所有出血為2.40。 Nuwiq®還能有效治療出血（92.4%的出血經1或2次輸注即可控制）， 並能預防手術出血（89%的外科手術中評級為“卓著”或“良好”）。 上述中期結果證實了Nuwiq® 對經治患者卓著的止血有效性。

血液病國際業務部負責人Larisa Belyanskaya表示：“研究結果令我們感到振奮， 我們同時感到高興的是， 上述中期資料現在能夠發表於《血友病》這樣的專科同行評議雜誌， 這是人類細胞生產的rFVIII治療PUP的首次研究報告資料， 上述結果將Nuwiq®與市面上的其他產品進一步區分開來。 ”

Octapharma AG董事Olaf Walter補充表示：“上述資料顯示，

Nuwiq®對PUP的免疫原性低， PUP形成抑制因數的風險最大， 研究還證實了經治患者中觀察到的Nuwiq®的卓著有效性。 Octapharma的目標是讓凝血障礙患者能夠正常生活， 此次發表是邁向這一目標過程中的又一重要步驟。 ”

Octapharma要感謝參與研究的所有人， 特別是患者和家屬， 沒有他們， 這項研究就不可能完成。

關於NuProtect (GENA-05)研究

NuProtect臨床研究(NCT01712438)是3期、開放、干預性臨床研究， 在38家中心開展， 評估至少100例既往未曾治療的患者(PUP)， 這些患者均為重症血友病A， 包括所有年齡和族裔， 入組研究最多達100個暴露日(ED)或最長5年。 排除既往接受過FVIII濃縮物/含FVIII的血製品的患者。 主要目的是在中心實驗室採用Nijmegen改良貝塞斯達檢測， 確定抑制因數的活性， 從而評估Nuwiq®的免疫原性。 NuProtect研究的最終資料預計於2019年出爐。

欲瞭解該試驗的進一步資訊， 請訪問：www.clinicaltrials.gov。 延伸研究(GENA-15, NCT01992549)將進一步評估Nuwiq® 對PUP的長期免疫原性、有效性和安全性。

關於Nuwiq®

Nuwiq®是第四代rFVIII蛋白質1， 在人類細胞中生產， 未經化學修飾或任何蛋白質融合2。 Nuwiq®的培養不含人源性或動物源性添加物2， 不含非人類蛋白質抗原決定簇3， 平均半衰期為17.1小時4,5， 與von Willebrand凝血因數的親和力高6。 已完成7項評估Nuwiq®治療的臨床試驗， 涉及201例重症血友病A PTP 7,8（190人）， 其中包含59例兒童9。 Nuwiq®在歐盟、美國、加拿大、澳大利亞、拉丁美洲和俄羅斯獲准用於治療和預防所有年齡組血友病A PTP的出血。 Nuwiq®正計畫在世界其他國家報批。

參考文獻：

1. FDA Nuwiq® memorandum (STN 125555