繼吉利德宣佈以119億美元收購CAR-T先驅Kite之後， 今早， 又傳來一重磅消息！FDA正式批准諾華突破性CAR-T療法 Kymriah（tisagenlecleucel， CTL-019）上市， 用於治療復發或難治性(r/r)兒童和年輕成人B細胞急性淋巴細胞白血病（acute lymphoblastic leukemia，
在美國， ALL是最常見的兒童癌症， 15歲以下兒童癌症患者中， ALL占的比例約達25%。 然而， 目前來說， 復發或難治性 ALL患者的有效治療選擇是有限的。 對於多次復發或難治性兒童和年輕成人B細胞ALL患者來說， 他們的5年無病生存率低於10%-30%。
7月12日， 美國FDA腫瘤藥物諮詢委員會（Oncologic Drugs Advisory Committee， ODAC）以10：0的投票結果一致推薦批准諾華公司的CAR-T療法CTL019的生物製劑許可申請（BLA）。 預計FDA將於2017年10月3日作出最終決定。 FDA正式批准諾華CAR-T療法的這一決定比預定的時間提前了1個月。
CAR-T不同于典型的小分子或生物治療， 因為它是使用患者自己的細胞訂制的療法。 簡單來說， 這類療法是從患者體內分離出T細胞， 在體外對T細胞進行改造， 為其裝上能夠特異性識別癌細胞的“導航”——嵌合抗原受體（CAR）後， 再將這類“改裝後的CAR-T細胞”進行擴增， 回輸到患者體內， 發揮特異的抗癌作用。
FDA將細胞因數釋放綜合征（CRS）列為 Kymriah的黑框警告， 提供了風險評估與減輕策略。
CAR-T細胞的製備和生產一直是備受關注的問題。 據官網介紹， 諾華的方法是利用低溫貯藏（cryopreservation）保證生產和治療的可行性。 諾華位於新澤西的設備已經為全球臨床試驗中的數百名患者生產了CTL019。 諾華認為， 在細胞治療的生產中， 經驗非常重要。 公司此前的經驗將成為CAR-T療法商業化生產的良好基礎。 公司也將在生產方面進一步做出投資。
備註：本文部分內容參考自藥明康得、醫藥魔方等。
參考資料