對於慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染的兒童， 沒有口服的直接作用的抗病毒治療方案被批准。 我們進行了一項2期， 多中心， 開放標籤研究， 以評估青少年青少年中 慢性HCV基因型1感染應用 ledipasvir - sofosbuvir治療的療效性和安全性。 100例12歲至17歲的患者每天接受一次90毫克的 ledipasvir和400毫克sofosbuvir組合片劑， 持續12周。
開始給藥後第10天， 10例患者接受了藥代動力學評估， 包括sofosbuvir， ledipasvir和sofosbuvir代謝物GS-331007的濃度。 主要療效終點是治療後12周持續病毒學應答的患者百分比。 患者中位年齡15歲（12-17歲）。 大多數（80％）是HCV初治患者， 84％通過圍產期傳播感染。 1名患者出現肝硬化， 42例未發生肝硬化。
總體而言， 98％（98/100; 95％CI：93％-100％）患者在12周時達到持續的病毒學應答。 在治療期間或治療後， 未能達到持續病毒學應答的2例患者在治療期間或之後失去隨訪。 三個最常報告的不良事件是頭痛（27％的患者）， 腹瀉（14％）和疲勞（13％）。 沒有報告嚴重不良事件。
結論：Ledipasvir-sofosbuvir在治療慢性丙型肝炎病毒基因1型感染青少年方面非常有效; 目前用於成年人的Ledipasvir-sofosbuvir的劑量在青少年中耐受性良好。