大咖問：隔壁老王的兒子中了狀元， 鄰居王大媽激動個啥？
2017年8月31日， 媒體宣稱美國FDA已經批准諾華公司CD19CAR-T療法Tisagenlecleucel上市， 用於治療難治性B細胞前體急性淋巴性白血病（ALL）， 商品名為Kymriah。 成為美國第一個基因治療產品！各種刷屏！打雞血！！！
【烏龍1：用藥劑量搞錯了！】同是50kg上下體重細胞用量上限竟然相差50倍？原來FDA批准的50公斤以上體重只考慮總量在1千萬至2.5億個T細胞， 不知哪個粗心大意的小編在總量上竟加了“每公斤體重”， 本來CAR-T會引起強烈的“細胞因數風暴（CRS）”， 若將劑量增加到50倍以上會死人的！！！
【烏龍2：狀元郎頭銜錯了】緊接著， 有人指出諾華的CAR-T並非美國FDA“第一個細胞治療產品”
那麼， 到底誰是真正的狀元郎？
【今又生（重組人p53腺病毒注射液）】是2003年由中國藥監局批准得全球第一個基因療法藥物， 用於多種癌症的治療。 被譽為"是基因研究和生物高技術領域新的里程碑， 將對整個世界的醫療衛生系統產生影響， 為人類的健康事業做出重要貢獻。 "事實上， 世界範圍內至少有58個“重組人p53腺病毒注射液”在大大小小的製藥公司中立項研究， 但是它們全都倒在了漫長臨床試驗的路上。 今又生被認為是一個時代早產兒， 為爭第一而“搶跑”並“彎道超車”的產物， 上市後曾被質疑缺乏有足夠的臨床試驗資料來確證其抗癌效果， 也成為了CFDA永久的傷疤， 至“今”也沒“又生”。
【Provenge（Sipuleucel-T ）】是全球首個治療性癌症疫苗， 它由載有重組前列腺酸性磷酸酶(PAP)抗原的腫瘤患者自身的神經元樹突細胞(免疫系統抗原的遞呈細胞)構成。 Provenge開發耗時近20年， 2010年倍美國FDA上市， 開創了癌症免疫治療的新時代， 它令罹患晚期前列腺癌的患者的平均存活時間延長了超過4個月。 Provenge治療一個病人開支為9.3萬美元，療法為一個月內三次注射。2015年原製造商Dendreon 公司宣告破產，2017年1月中國三胞公司以8.19億美元接手Provenge。
Kymriah的上市具有里程碑式的意義，CAR-T製備代表了細胞藥物CMC的經典，Kymriah為個性化細胞藥物殺開了一條血路，萬里長征終於邁開第一步，值得生物醫藥領域同行的敬佩與學習！
Kymriah被譽為“CD19一掃光”，單支售價折合人民幣320萬元二成為“富人續命的選擇”，同時，CD19 CAR-T輸注後一年內半數白血病患者復發，且必須終生注射免疫球蛋白，未來能否實現盈利不禁要畫上一個大大問號？
CMC (chemical manufacture control)——藥物工藝品質開發
QbD (quality by design)——品質源於設計
希望Kymriah一路走好，全球已經批准了十四個細胞藥物，迄今只有韓國的Cartistem實現了盈利。雖然CFDA尚未受理任何CAR-T新藥註冊申請，從資本追逐盛況看，國內有朝一日或許會形成“CAR-T一條街”的壯麗景觀，但願不會有價無市。
Provenge治療一個病人開支為9.3萬美元，療法為一個月內三次注射。2015年原製造商Dendreon 公司宣告破產，2017年1月中國三胞公司以8.19億美元接手Provenge。
Kymriah的上市具有里程碑式的意義，CAR-T製備代表了細胞藥物CMC的經典，Kymriah為個性化細胞藥物殺開了一條血路，萬里長征終於邁開第一步，值得生物醫藥領域同行的敬佩與學習！
Kymriah被譽為“CD19一掃光”，單支售價折合人民幣320萬元二成為“富人續命的選擇”，同時，CD19 CAR-T輸注後一年內半數白血病患者復發，且必須終生注射免疫球蛋白，未來能否實現盈利不禁要畫上一個大大問號？
CMC (chemical manufacture control)——藥物工藝品質開發
QbD (quality by design)——品質源於設計
希望Kymriah一路走好，全球已經批准了十四個細胞藥物，迄今只有韓國的Cartistem實現了盈利。雖然CFDA尚未受理任何CAR-T新藥註冊申請，從資本追逐盛況看，國內有朝一日或許會形成“CAR-T一條街”的壯麗景觀，但願不會有價無市。