智通財經APP訊， 石藥集團(01093)董事會宣佈， 集團開發的“鹽酸米托蒽醌脂質體”獲得美國食品藥品監督管理局(下文簡稱“美國藥監局”)頒發就治療外周T細胞淋巴瘤(peripheral T-cell lymphoma (PTCL))的孤兒藥資格認定。
公告顯示， 米托蒽醌是臨床上應用較廣的廣譜抗腫瘤藥物， 由於其嚴重的心臟毒性及骨髓抑制等不良反應， 該藥的臨床應用受到嚴重的限制。 將米托蒽醌製成脂質體製劑後， 該藥的藥代、組織分佈、藥效及毒性產生了顯著的變化， 與普通製劑相比， 療效及安全性顯著增加。
值得注意的是， 鹽酸米托蒽醌脂質體由集團自主研發，
孤兒藥資格認定最重要的意義是能得到美國藥監局更多的指導， 有機會與美國藥監局進行廣泛的溝通， 有的情況下還可以減免部分臨床試驗， 加快產品上市的速度。 而且， 孤兒藥在美國可享有7年市場獨佔權及最多達研發費用50%的稅務減免。 集團現正全力推進該產品在美國的臨床研究， 力爭在2020年或之前中美同時申報上市。