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慢性髓細胞性白血病患者有望實現停藥“治癒

原標題:“慢粒”患者 有望實現停藥“治癒

白血病, 是我們最熟悉的“絕症”之一, 但凡提起它, 人們總下意識聯想到極高的致死率, 治癒的唯一希望是造血幹細胞移植。 其實, 得益于醫學的進步和藥物研發的不斷創新, 慢性髓細胞性白血病(簡稱“慢粒”)已成為一種可治可控的“慢性疾病”。 “就像糖尿病、高血壓, 通過規範治療, 患者甚至有望實現‘無治療緩解’直至達到臨床‘治癒’。 ”南方醫科大學南方醫院血液科主任醫師劉曉力教授介紹說。

早發現:

查個血常規就能發現異常

“慢粒”約占成人白血病的15%, 全球年發病率為1.6~2/10萬,

男性發病率略高於女性。 在中國, “慢粒”年發病率為0.39~0.55/10萬, 中國慢粒患者較西方更年輕化, 中位發病年齡為45~50歲, 而西方國家平均為67歲。

劉曉力介紹, “慢粒”的病程可分為慢性期、加速期和急變期, 大約90%的病人在就醫時診斷為慢性期, 目前每年約3%~4%的慢性期病人進展為急變期。 “‘慢粒’早期症狀不典型, 常常表現為疲乏、發熱、腹部腫脹或有包塊, 不太容易引起人們重視, 不少患者都是因出現脾臟巨大才得以確診。 ”症狀隱蔽並不意味著無法及早發現。 劉曉力表示, “慢粒”患者的白細胞明顯增高, 而最基本的血常規檢查就能反映異常。 患者在排除了常見的感染因素, 如消化道、呼吸道、泌尿系統等部位炎症後, 需前往血液科, 做一些有針對性的專業檢查就能確診是否患了“慢粒”。

規範治療:

“慢粒”有望實現無治療緩解

醫學界普遍認為, 得了“慢粒”的白血病患者算得上是“不幸中的大幸”。 過去, 造血幹細胞移植被認為是白血病的唯一治癒手段, 然而臨床資料表明, 對於“慢粒”慢性期患者, 手術風險仍較大, 移植的效果還不甚理想。

值得慶倖的是, 近10餘年來醫學界針對“慢粒”的靶向藥物研發和臨床應用, 在精准抑制異常基因方面發揮了顯著的治療作用, 患者的長期生存率、生活品質都得到了提高。

“但是, 長期用藥也給患者帶來了心理和經濟上的負擔, 他們希望可以早日停藥、徹底治癒。 ”劉曉力說, 患者的這一願望有望通過長期的規範化治療和監測, 並達到“無治療緩解”來實現。

要實現無治療緩解, 首先需要醫生進行診斷分層, 制定治療方案並嚴密監測隨訪。 劉曉力介紹, 達到深層分子學緩解(MR4.5)是進入無治療緩解研究的門檻條件, MR4.5意味著現有技術手段已經無法檢測出“慢粒”的存在。 在此基礎上, 患者需再繼續服藥2年, 確認這種深層次的分子學緩解狀態持續保持方可嘗試停藥。 目前多項國際研究結果表明, 這種條件下停藥仍有50%左右的復發率。 因此, 停藥需謹慎。

抗擊“慢粒”:

需要患者嚴格自我管理

抗擊“慢粒”就好比一場長距離馬拉松, 需要面臨耐藥性的挑戰, 還需要患者嚴格自我管理。

劉曉力介紹:“以第一代靶向藥物為例, 南方醫院目前長期隨訪的‘慢粒’病患有兩三百例,

目前耐藥率已將近20%, 包括原發和繼發的因素導致的ABL激酶區基因突變。 這時醫生會建議患者改用第二代藥物, 如果出現T315I突變, 需改用第三代藥物並做造血幹細胞移植的準備。 ”劉曉力說, 有些常年服藥的老病患容易掉以輕心, 覺得身體狀況變好了, 就不及時服藥和複查, 擅自減藥甚至停藥, 導致達不到穩定的血藥濃度, 這種情況非常容易導致耐藥, 最終不能達到深層次的分子學緩解。 劉曉力提醒, 慢粒患者一定要做到規範用藥、定期檢查。

全媒體記者李津、黎蘅

[編輯:乒乓]

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