文：風雲（譯）
近日， “孤兒藥”成為兩會上醫療健康領域的一個高頻詞， 引發廣泛討論。 最近幾年孤兒藥的研發和銷售發展迅猛， Evaluate Pharma近日推出的《2017年孤兒藥報告》中， 為我們提供了最新的孤兒藥市場前瞻。
為促進對罕見病藥物的開發， 美國最早在1983年確立了孤兒藥法案， 日本和歐盟也相繼在1993年和2000年出臺了相關法案以促進罕見病藥物的研發， 根據各國情況不同， 對孤兒藥的定義範圍也不同， 在美國是治療患病人數少於20萬的藥物可以確定為孤兒藥， 日本和歐盟這個數字則分別為5萬和25萬。
我國目前官方還沒有相關法規的確立， 但歐美國家對孤兒藥的開發優惠較多， 首先， 研發稅收上有著很大程度上的減免；其次， 孤兒藥上市後一般有7-10年的排他權利。 正是有這些優惠條件， 最近幾年孤兒藥的研發和銷售發展迅猛， 在 Evaluate Pharma近日推出的《2017年孤兒藥報告》， 就為我們提供了最新的孤兒藥市場前瞻。
20年內世界孤兒藥銷售額增長趨勢
孤兒藥的重要性已逐漸被各大藥企所認可， 所以， Evaluate Pharma預測到2022年， 世界孤兒藥銷售總額將達到2090億美元， 未來5年的年複合增長率將達到11%， 是全部處方藥增長率（5.3%）的兩倍還多， 而2022年孤兒藥的市場也將佔據處方藥物總市場的21.4%， 這個數字在2000年僅為6%。
2022年全球20大孤兒藥銷售公司及品牌預測
2016年孤兒藥銷售額最額最高的公司是諾華， 銷售額達到了129億美元， 不過根據Evaluate Pharma預測， 這個位置到2022年將被新基（Celgene）所取代， 此公司2022年的僅孤兒藥的銷售額就將達到169億美元， 成為孤兒藥領域無可爭議的老大， 這很大程度上都要歸功於它的抗腫瘤藥物來那度胺（lenalidomide）， 此藥物2022年的銷售額將達到135億美元， 目前來那度胺已在歐美市場用於14個孤兒藥適應證。
榜單第二位的是BMS， 其銷售額將達到135億美元， 對其銷售額貢獻最大的同樣是它的龍頭藥物納武單抗（Opdivo）， 諾華將跌落至第三位。 20強榜單的新名字有阿斯利康、艾伯維和強生， 三者在今後5年的年平均增長率都將超過20%，