CellGenesys公司放棄開發肌肉內血友病基因療法

美國Cell Genesys 公司宣稱：最近的臨床前期研究顯示，血友病的IX因數基因治療中將目的基因直接遞送到肝臟比注射於肌肉更為有效。根據該資料和其他的研究資料，公司宣稱它們不再繼續從事肌肉內運送目的基因的研究。
該公司的執行副總裁Joseph J. Vallner博士說：“這些新近發表的研究結果進一步支持我們長期執行的策略，即強調在血友病基因治療中直接向肝臟運送基因。”
使用腺相關病毒載體系統將人類IX因數基因直接輸入到肝臟（產生IX因數的臟器）或肌肉內，結果顯示：當將目的基因直接運送到肝臟，270天后仍可測出IX因數蛋白。然而將基因導入肌肉內產生了很強的抗體反應，因此測不出IX因數。
Vallner補充說：“這項研究和其他的研究提供了臨床前期的資料，這些是人體臨床試驗所必須的，試驗計畫在明年開始。”