臨床上，氯黴素是引起再生障礙性貧血最常見的藥物。使用氯黴素不當所引起的再生障礙性貧血，一般分為兩種可逆性紅系增生抑制和不可逆性過敏性再障。
其中，可逆性紅系增生抑制是由於氯黴素的毒性所致，與劑量有關，如使用氯黴素超過一定劑量就會發病。因氯黴素結構中的硝基苯根能抑制血細胞線粒體蛋白質的合成，導致線粒體的損壞。由於個體之間的差異，目前尚沒有絕對安全的劑量，一般由醫生掌握。由氯黴素引起的逆性紅系增生抑制在停藥後病情可以逐漸恢復。
不可逆性過敏性再障，是由於機體對氯黴素敏感或對其解毒能力有缺陷所致，與個體遺傳基因異常有關，而與劑量無關。由於這類人群的基因在氯黴素作用下可發生改變，造成骨髓造血多能幹細胞不可逆和持久的改變，使其不能分化，結果骨髓三系造血細胞（紅系、粒系、巨核細胞）減少，這種病情往往較為嚴重。
Tips：
氯黴素引起的藥物性再障有何特點？
氯黴素引起的再障好發於12歲以下的兒童及50歲以上的老人，女性發病率是男性的2~3倍；
這些患者大多有慢性病或蕁麻疹、皮疹、嬰兒濕疹等過敏病史；
半年內曾服用氯黴素者發生再障的危險性為正常人的33倍，半數病人是在停藥後1月餘，也有在4~5個月後發病，少數在療程中發病，甚至服藥2次即發生嚴重再障，後者預後差，病變常不可逆，病死率高。