要不然：新型“堿基編輯器”有助治療遺傳疾病
一個美國團隊25日在英國《自然》雜誌發表報告說,它在基因編輯技術方面取得新進展,可通過一種新型“堿基編輯器”在基因中替換堿基,有助科學家增強對遺傳疾病的理解和開發新療法。
基因是去氧核糖核酸(DNA)上的片段,而DNA雙鏈螺旋結構由4種化學堿基組成,即腺嘌呤(A)、鳥嘌呤(G)、胞嘧啶(C)和胸腺嘧啶(T),其中鳥嘌呤和胞嘧啶配對,腺嘌呤和胸腺嘧啶配對。
美國布羅德研究所的科研人員在報告中描述了一種新型堿基編輯器,它可以在不斷開DNA雙鏈的情況下,將A·T堿基對轉換成G·C堿基對,也就是說能實現高效、可選擇性地在基因中替換堿基。
在所有已知的疾病相關單堿基對突變中,約有一半涉及野生型G·C堿基對轉換成突變型A·T堿基對,新發明的堿基編輯器有可能幫助患者恢復這一類突變。
據介紹,這種堿基編輯器對細菌細胞和人類細胞的DNA均有效,在人類細胞中,它們能在大範圍目的地區域內引入預期突變,效率約為50%,高於任何其他基因組編輯方法的效率,而且幾乎沒有副作用。
英國倫敦大學學院的研究人員海倫·奧尼爾評價說,這種可直接修改堿基對的能力對疾病研究以及未來修復疾病導致的變異能夠起到重要作用。
英國法蘭西斯·克裡克研究所的羅賓·洛弗爾-巴奇教授說,這種堿基編輯器50%的效率令人印象深刻,但仍有待進一步提高,今後還需更多研究來證實這種方法的安全性。
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