作者：冀田 ／ 微信公眾號：qspyq2015
這是秦朔朋友圈的第1639篇原創首發文章
47.5萬美元一次的抗癌療法
癌症可以治癒嗎？今年8月， 美國正式批准了全球第一個 CAR-T細胞療法 上市。
| 治癒的小女孩Emma
這是一件非常轟動的事件。 很多人把它比作不亞於阿波羅登月計畫的突破。 美國食品藥品管理局的委員長Scott Gottlieb說，
全球最大的製藥公司諾華把這一神奇的療法呈現在渴望生命的絕望的患者眼前。 該療法的治療費用高達47.5萬美元， 如果療法在一個月內沒有效果， 諾華全額退款。
我們看到的諾華， 只是完成了臨門一腳。 在47.5萬美元療法誕生的背後， 是科研機構和慈善基金， 長達20年、耗費數以億計美元的投入。
治好的癌症
故事要從5年前說起。
有著可愛名字的艾美， 5歲時患上了白血病。 目前， 治療癌症的三大主流手段是放療、化療和手術。 艾美在第一個化療週期發生感染， 雙腿幾乎不保。 在等待骨髓移植期間， 艾美的病情惡化， 再沒有其他治療辦法了。
在這個“試驗”中， 賓夕法尼亞大學的卡爾·瓊（Karl June）博士把艾美的血抽出來， 用機器從血液中分離出一種叫做T細胞的細胞， 然後再用基因技術改造這些T細胞。
改造後的T細胞叫做CAR-T細胞， 能精確地找到癌細胞， 把癌細胞殺死。 在顯微鏡下， 可以清晰地看到CAR-T細胞吃掉癌細胞的圖像。 June博士培養更多的CAR-T細胞， 把他們回輸到艾美體內， 讓CAR-T細胞大軍把癌細胞都殺死。
| 幾個T細胞（橙色）正在攻擊癌細胞
但是， 艾美的病情並未如期好轉， 反而高燒到40度， 昏迷不醒。 醫生說她很難熬過當天晚上。 親戚和朋友圍在艾美身邊， 為她祈禱。
在最危險的時刻， June博士發現艾美的一種白細胞介素IL-6比正常水準高出數千倍。 把IL-6降下來， 也許艾美就有可能好轉。 June博士剛好知道有一種藥物可以降低IL-6， 他女兒就服用這種藥來治療類風濕關節炎。 誰都不知道這種藥能不能在艾美的情況下用， 但是， 在那樣危急的情況下， 也只能死馬當活馬醫。 艾美的醫生艱難地做出了決定，
幾個小時候後， 奇跡發生了。 艾美很快穩定了下來， 在7歲生日那天蘇醒並逐漸康復。 一周後艾美接受骨髓檢查， 她的父親湯姆永遠都記得接到醫生電話的那一刻：“艾美的骨髓正常， 她的癌症沒了。 ”
還有一位被治癒的患者是時年64歲的奧爾森(Douglas Olson)。 奧爾森在2000年被診斷患有慢性淋巴細胞白血病， 化療對他不再起作用， 他最多只有兩年可活。
CAR-T細胞療法再次表現出神奇之處。 他高燒39.4度， 腎臟衰竭， 但是最後， 他的腎臟挺了過來， 但癌細胞沒有挺過來。 癌症從他的血液和骨髓裡消失了， 4年後， 他的體內仍然沒有檢測到癌細胞。
2000萬美元的支票
June博士把奧爾森的治療結果發表在了《新英格蘭醫學雜誌》(New England Journal of Medicine)2011年8月號上。
| 實驗室中的June博士
論文發表後， June博士的手機被打爆了。打電話的有各種風險投資基金，還有全球三大製藥公司。風險投資基金想讓June創業成立公司，製藥公司想把這項技術買過去。諾華是全球最大的製藥公司之一，他們承諾先給2000萬美元，後面再給專利費、並且持續投資直到產品上市。
在自己創業和賣給大製藥公司之間，June如何選擇？如果選擇創業，他會賺更多錢；但是，賣給大製藥公司，會讓療法以最快的速度商業化，療法早一天上市，就能挽救更多的生命。June說他不在乎少賺多少錢，要讓患者得到最快的治療。他選擇了賣給諾華的方案。
5年後的今天，諾華與June博士合作的新療法終於獲得了批准，正是本文開頭的47.5萬美元一次的療法。
一封感謝信
June博士專門感謝了兩個私人慈善組織。他們的名字是癌症基因療法聯盟（ACGT）、白血病與淋巴瘤協會(LLS)。感謝他們的原因不是因為他們在科研方面的幫助，而是他們對June博士研究的長期捐贈。在June博士拿到諾華的2000萬美元之前的幾天，他還在為科研經費發愁，研究差點就無法進行下去了。
June博士說，“沒有癌症基因療法聯盟，就沒有我們的今天。當其他組織，包括美國國立衛生研究院等機構，都認為基因治療風險太大的時候，癌症基金療法聯盟資助了我們。”
白血病與淋巴瘤協會更是資助了June博士將近20年，捐贈金額超過2000萬美元。
癌症基因療法聯盟、白血病與淋巴瘤協會有著共同的背景。癌症基因療法聯盟是由一對夫婦創辦，他們的孩子死于乳腺癌，於是成立了這家慈善機構，希望找到顛覆性的基因療法，治癒癌症。而白血病與淋巴瘤協會是由紐約一個有名的家族在1944年創立，他們兒子死于白血病。
賺了33億美元的風險慈善基金
癌症基因療法聯盟、白血病與淋巴瘤協會做慈善的方式，可以稱之為風險慈善（Venture philanthropy）。
慈善到底該怎麼做？像陳游標那樣的捐贈可能無法讓捐贈者獲得自我成長的能力。而對社會影響面巨大的問題，如各種嚴重的疾病，單純資助病人，雖然解決個體的實際問題，但從社會角度，卻是治標不治本。
白血病與淋巴瘤協會長期資助一種病的創新科學研究的方式，比捐錢直接給病人更具有懸壺濟世的意義。
在這個案例中，慈善組織純粹出於非盈利目的，並沒有獲得商業回報。而事實上，非盈利目的風險慈善，也有可能獲得巨額財務回報。2014年，有一件非常轟動的事件。美國的另一家慈善基金CFF，通過轉讓它資助的Vertex製藥公司的一個新藥研發專案，獲得了高達33億美元的專利費收入。
CFF和白血病和淋巴瘤協會一樣，是一家針對單一病種、致力於囊腫性纖維化的治療、患者照護和資助的非營利性基金。CFF是Cystic Fibrosis Foundation，也就是囊腫性纖維化基金會的縮寫。囊腫性纖維化是一種可怕的遺傳疾病，患者的腸道可能被嚴重堵塞，胸肺可能不斷感染。白種人最常患囊腫性纖維化，大約每2,500個初生嬰兒中，便有一個會患上這種基因遺傳疾病。在10多年的時間裡，CFF資助了1.5億美元給Vertex製藥公司，不求財務回報，只為了支持創新藥物的研發。
這樣的故事和回報，即使在風險投資領域也是一個傳奇。它最具啟發的意義在於，慈善基金專注于一個造福眾生的領域，看好有前景的研發機構和研發專案，持續投入。
創新藥物的研發投入巨大、風險巨大。一個新藥上市，需要耗資數十億美元的研發費用，耗時十年。並且，新藥研發失敗的風險也巨大。在能進入臨床試驗的藥物中，10個藥物僅有1個會最後成功。而在進入臨床試驗之前，已經有成千上百的研發失敗。
因此，很多有價值的基礎科研成果，無法獲得風險投資和大藥廠的投資，也無法獲得足夠的政府資金支援。風險慈善正是在基礎科研成果向應用轉化的階段，在商業機構和政府資金無法給予足夠支持的時候，冒著血本無歸的風險，給予支持。
洛克菲勒的大兒子、慈善家洛克菲勒三世對風險慈善一詞的詮釋是，“私人基金會常常參與到被稱為風險慈善的活動中，風險慈善往往追求更富有想像力的、更創新的、公共慈善機構較少支援的慈善目的。”
| 慈善家洛克菲勒三世和他的兄弟們
風險慈善的關鍵字“風險”，用冒險精神來支持創新性解決社會問題的方法。
國內把Venture Philanthropy翻譯為公益創投，其實不對。公益創投的核心還是創投，而Venture Philanthropy的核心是公益。創投是營利性的，而風險創投是非營利性的，去支持長期的、不確定的、創新的，但是可以造福大眾的公益項目。
但是，由於和風險投資（Venture Capital）一樣，需要評估創新專案的前景和風險，風險慈善又有某些和風險投資類似的方法論。
鼓舞人心的基礎性的轉變
風險慈善與傳統慈善有幾個本質的轉變。
第一，從廣泛的給予轉變到有目標的投資。給予是一種“消費”，錢會花完，而投資會有產出，會治本。任何社會問題的解決，都不是輕而易舉的，錢還是有可能打了水漂，這和風險投資有點像。
第二，更專業的團隊和系統性研究。傳統慈善組織需要最多的是志願者、行政人員。而風險慈善需要最專業的團隊。在白血病和淋巴瘤協會的顧問中，有1946年第一個研究化療的William Dameshek和三位諾貝爾獎獲得者（George H. Hitchings, E. Donnall Thomas 和Michael Bishop），他們都是在生物和醫學領域的專家。MMRF是專注多發性骨髓癌的一家基金會，它構築了一個系統性的研究平臺，該平臺包含了患者基因組和細胞資料庫、臨床研究資料庫、患者資料庫、專家知識網路，這些極大地便利了相關研究。
第三，更注重專案執行的人和組織。如同風險投資很重要的一點是投資人一樣，風險慈善也更看重專案執行組織和人。如果一個團隊和組織，可以持續產出，就如同June博士所在的賓夕法尼亞大學的研究中心一樣，風險慈善會持續支持，哪怕短期沒有任何產出。
第四，對基礎學科創新研究的持續性投入。基礎學科研究是社會獲得重大進步的基礎。在基礎研究向應用研究轉化的過程中，有一個死亡穀 ，這種轉化仍需要投入大量研究力量，但是商業機構不敢投資，政府資金不會資助，在這個點上，風險慈善基金正是大有可為。
2017年11月1日， 退隱江湖的中國首富陳天橋與復旦大學附屬華山醫院、上海周良輔醫學發展基金會簽署戰略合作協定，共同組建上海陳天橋國際腦疾病研究所，致力於打造一個聚集中國優秀腦疾病專家，進行大腦相關疾病研究、臨床和基礎研究交流和國際合作的平臺。
| 上海陳天橋國際腦疾病研究所成立
上海陳天橋國際腦疾病研究所為非盈利、公益性研究機構，預計總投入5億元人民幣。陳天橋擔任研究所理事長，理事會成員包括中國工程院院士、華山醫院神經外科主任周良輔教授，華山醫院副院長、中國知名神經醫學專家毛穎教授，毛穎教授同時出任所長。研究所首批聘任近10位華山醫院知名神經外科、神經內科、精神科醫生為兼職研究員，資助項目包括腦腫瘤、老年癡呆、帕金森症、抑鬱症等的研究和治療。
這也是一個中國人做慈善的基礎性轉變。中國人素有就是仁和救世的傳統情懷，用風險慈善的方式資助醫療領域的公益性研究，將來一定會成為中國企業家進行慈善和影響力投資的主要方向。
但是，現在具備專業能力的、瞭解研發、瞭解醫療技術前沿的公益型組織還非常非常少。希望具有專業技能的企業家、風險投資機構、技術專家、製藥企業，聯合起來，一起探討用創新的非盈利方式，推動基礎學科的發展和應用轉化。
作者簡介：冀田，領複資本創始人、註冊金融分析師（CFA）、《家庭投資和家族辦公室》一書作者。
參考資料：
http://www.phillymag.com/news/2017/10/21/carl-june-cancer-researcher/
https://www.forbes.com/sites/matthewherper/2014/05/07/is-this-how-well-cure-cancer/#1dde6dda781e
http://tech.ifeng.com/a/20171103/44742912_0.shtml
http://www.nytimes.com/2012/12/10/health/a-breakthrough-against-leukemia-using-altered-t-cells.html
「 本文僅代表作者個人觀點 」
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| 實驗室中的June博士
論文發表後， June博士的手機被打爆了。打電話的有各種風險投資基金，還有全球三大製藥公司。風險投資基金想讓June創業成立公司，製藥公司想把這項技術買過去。諾華是全球最大的製藥公司之一，他們承諾先給2000萬美元，後面再給專利費、並且持續投資直到產品上市。
在自己創業和賣給大製藥公司之間，June如何選擇？如果選擇創業，他會賺更多錢；但是，賣給大製藥公司，會讓療法以最快的速度商業化，療法早一天上市，就能挽救更多的生命。June說他不在乎少賺多少錢，要讓患者得到最快的治療。他選擇了賣給諾華的方案。
5年後的今天，諾華與June博士合作的新療法終於獲得了批准，正是本文開頭的47.5萬美元一次的療法。
一封感謝信
June博士專門感謝了兩個私人慈善組織。他們的名字是癌症基因療法聯盟（ACGT）、白血病與淋巴瘤協會(LLS)。感謝他們的原因不是因為他們在科研方面的幫助，而是他們對June博士研究的長期捐贈。在June博士拿到諾華的2000萬美元之前的幾天，他還在為科研經費發愁，研究差點就無法進行下去了。
June博士說，“沒有癌症基因療法聯盟，就沒有我們的今天。當其他組織，包括美國國立衛生研究院等機構，都認為基因治療風險太大的時候，癌症基金療法聯盟資助了我們。”
白血病與淋巴瘤協會更是資助了June博士將近20年，捐贈金額超過2000萬美元。
癌症基因療法聯盟、白血病與淋巴瘤協會有著共同的背景。癌症基因療法聯盟是由一對夫婦創辦，他們的孩子死于乳腺癌，於是成立了這家慈善機構，希望找到顛覆性的基因療法，治癒癌症。而白血病與淋巴瘤協會是由紐約一個有名的家族在1944年創立，他們兒子死于白血病。
賺了33億美元的風險慈善基金
癌症基因療法聯盟、白血病與淋巴瘤協會做慈善的方式，可以稱之為風險慈善（Venture philanthropy）。
慈善到底該怎麼做？像陳游標那樣的捐贈可能無法讓捐贈者獲得自我成長的能力。而對社會影響面巨大的問題，如各種嚴重的疾病，單純資助病人，雖然解決個體的實際問題，但從社會角度，卻是治標不治本。
白血病與淋巴瘤協會長期資助一種病的創新科學研究的方式，比捐錢直接給病人更具有懸壺濟世的意義。
在這個案例中，慈善組織純粹出於非盈利目的，並沒有獲得商業回報。而事實上，非盈利目的風險慈善，也有可能獲得巨額財務回報。2014年，有一件非常轟動的事件。美國的另一家慈善基金CFF，通過轉讓它資助的Vertex製藥公司的一個新藥研發專案，獲得了高達33億美元的專利費收入。
CFF和白血病和淋巴瘤協會一樣，是一家針對單一病種、致力於囊腫性纖維化的治療、患者照護和資助的非營利性基金。CFF是Cystic Fibrosis Foundation，也就是囊腫性纖維化基金會的縮寫。囊腫性纖維化是一種可怕的遺傳疾病，患者的腸道可能被嚴重堵塞，胸肺可能不斷感染。白種人最常患囊腫性纖維化，大約每2,500個初生嬰兒中，便有一個會患上這種基因遺傳疾病。在10多年的時間裡，CFF資助了1.5億美元給Vertex製藥公司，不求財務回報，只為了支持創新藥物的研發。
這樣的故事和回報，即使在風險投資領域也是一個傳奇。它最具啟發的意義在於，慈善基金專注于一個造福眾生的領域，看好有前景的研發機構和研發專案，持續投入。
創新藥物的研發投入巨大、風險巨大。一個新藥上市，需要耗資數十億美元的研發費用，耗時十年。並且，新藥研發失敗的風險也巨大。在能進入臨床試驗的藥物中，10個藥物僅有1個會最後成功。而在進入臨床試驗之前，已經有成千上百的研發失敗。
因此，很多有價值的基礎科研成果，無法獲得風險投資和大藥廠的投資，也無法獲得足夠的政府資金支援。風險慈善正是在基礎科研成果向應用轉化的階段，在商業機構和政府資金無法給予足夠支持的時候，冒著血本無歸的風險，給予支持。
洛克菲勒的大兒子、慈善家洛克菲勒三世對風險慈善一詞的詮釋是，“私人基金會常常參與到被稱為風險慈善的活動中，風險慈善往往追求更富有想像力的、更創新的、公共慈善機構較少支援的慈善目的。”
| 慈善家洛克菲勒三世和他的兄弟們
風險慈善的關鍵字“風險”，用冒險精神來支持創新性解決社會問題的方法。
國內把Venture Philanthropy翻譯為公益創投，其實不對。公益創投的核心還是創投，而Venture Philanthropy的核心是公益。創投是營利性的，而風險創投是非營利性的，去支持長期的、不確定的、創新的，但是可以造福大眾的公益項目。
但是，由於和風險投資（Venture Capital）一樣，需要評估創新專案的前景和風險，風險慈善又有某些和風險投資類似的方法論。
鼓舞人心的基礎性的轉變
風險慈善與傳統慈善有幾個本質的轉變。
第一，從廣泛的給予轉變到有目標的投資。給予是一種“消費”，錢會花完，而投資會有產出，會治本。任何社會問題的解決，都不是輕而易舉的，錢還是有可能打了水漂，這和風險投資有點像。
第二，更專業的團隊和系統性研究。傳統慈善組織需要最多的是志願者、行政人員。而風險慈善需要最專業的團隊。在白血病和淋巴瘤協會的顧問中，有1946年第一個研究化療的William Dameshek和三位諾貝爾獎獲得者（George H. Hitchings, E. Donnall Thomas 和Michael Bishop），他們都是在生物和醫學領域的專家。MMRF是專注多發性骨髓癌的一家基金會，它構築了一個系統性的研究平臺，該平臺包含了患者基因組和細胞資料庫、臨床研究資料庫、患者資料庫、專家知識網路，這些極大地便利了相關研究。
第三，更注重專案執行的人和組織。如同風險投資很重要的一點是投資人一樣，風險慈善也更看重專案執行組織和人。如果一個團隊和組織，可以持續產出，就如同June博士所在的賓夕法尼亞大學的研究中心一樣，風險慈善會持續支持，哪怕短期沒有任何產出。
第四，對基礎學科創新研究的持續性投入。基礎學科研究是社會獲得重大進步的基礎。在基礎研究向應用研究轉化的過程中，有一個死亡穀 ，這種轉化仍需要投入大量研究力量，但是商業機構不敢投資，政府資金不會資助，在這個點上，風險慈善基金正是大有可為。
2017年11月1日， 退隱江湖的中國首富陳天橋與復旦大學附屬華山醫院、上海周良輔醫學發展基金會簽署戰略合作協定，共同組建上海陳天橋國際腦疾病研究所，致力於打造一個聚集中國優秀腦疾病專家，進行大腦相關疾病研究、臨床和基礎研究交流和國際合作的平臺。
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上海陳天橋國際腦疾病研究所為非盈利、公益性研究機構，預計總投入5億元人民幣。陳天橋擔任研究所理事長，理事會成員包括中國工程院院士、華山醫院神經外科主任周良輔教授，華山醫院副院長、中國知名神經醫學專家毛穎教授，毛穎教授同時出任所長。研究所首批聘任近10位華山醫院知名神經外科、神經內科、精神科醫生為兼職研究員，資助項目包括腦腫瘤、老年癡呆、帕金森症、抑鬱症等的研究和治療。
這也是一個中國人做慈善的基礎性轉變。中國人素有就是仁和救世的傳統情懷，用風險慈善的方式資助醫療領域的公益性研究，將來一定會成為中國企業家進行慈善和影響力投資的主要方向。
但是，現在具備專業能力的、瞭解研發、瞭解醫療技術前沿的公益型組織還非常非常少。希望具有專業技能的企業家、風險投資機構、技術專家、製藥企業，聯合起來，一起探討用創新的非盈利方式，推動基礎學科的發展和應用轉化。
作者簡介：冀田，領複資本創始人、註冊金融分析師（CFA）、《家庭投資和家族辦公室》一書作者。
參考資料：
http://www.phillymag.com/news/2017/10/21/carl-june-cancer-researcher/
https://www.forbes.com/sites/matthewherper/2014/05/07/is-this-how-well-cure-cancer/#1dde6dda781e
http://tech.ifeng.com/a/20171103/44742912_0.shtml
http://www.nytimes.com/2012/12/10/health/a-breakthrough-against-leukemia-using-altered-t-cells.html
「 本文僅代表作者個人觀點 」
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