人們對於Luxturna這個藥的療效和安全性沒有什麼爭議， 爭論的焦點在於價格。
圖/視覺中國
文 | 崔略商
近日， 美國食品藥品管理局（FDA）批准了一種基因治療藥物——Luxturna。
視網膜營養不良雖然名字裡有“營養不良”， 其實這個病的發生跟吃什麼喝什麼沒關係， 而是基因突變引起的遺傳性疾病。 如果把眼睛比作一台膠片照相機的話， 視網膜就好比是照相機的底片。 底片不好， 照相機別的零件再好也拍不了照片；同樣道理， 視網膜出問題， 人的眼睛就看不清東西， 嚴重的甚至會失明。
在RPE65基因突變的病人中， 這種基因不能正常工作， 導致視網膜發生病變。 如果通過基因治療修復這種基因， 使它能夠正常工作， 視網膜的病變就能逆轉，
那麼問題來了。 怎麼把正常的基因送到需要它的地方去呢？這就輪到Luxturna這個藥上場了。
Luxturna是一種注射劑， 通過注射到病人的視網膜下方來起作用。 它是通過基因修飾技術， 去除病毒的致病能力， 並把正常的RPE65基因整合到這種病毒中。 當它被注射到視網膜部位後， 就可以利用病毒本身所具有的基因整合能力， 把這個基因整合到視網膜細胞中。 然後， 正常的RPE65基因就可以在病人的視網膜細胞中發揮作用， 使病人的視力恢復。
Luxturna這個藥的理論基礎很清楚， 又有嚴格的臨床試驗支持， 所以對它的療效和安全性沒有什麼爭議。 爭論的焦點在於價格。
拿Luxturna這個藥來說， 開發投入巨大， 但市場卻非常小。
但如果定得太高， 病人用不起， 企業也得不到好處。 因為如果藥價太高導致藥賣不出去， 企業一樣賺不到錢。 比如曾經有一個叫做Glybera的基因治療藥物在歐洲上市， 定價一百多萬歐元， 從2012年上市至今， 只有一個病人接受了這種藥物的治療。 最後企業以“缺乏需求”為由， 不再申請上市許可更新， 也就等於自然退出市場了。
目前Luxturna的定價還沒有公佈。 有分析師估計其定價將會在一百萬美元以上， 並預計2018年將有50-75位病人接受治療。 這個估價的部分依據是參照美國一些州法院對失明案例判決的賠償額；另一方面是分析師認為病人恢復視力以後，
在Luxturna獲批的同時， 美國食品藥品管理局(FDA)局長戈特利布表示， 基因治療“將在醫學治療中起重大作用， 有望治癒許多最具破壞性的難治疾病”。 隨著醫學的發展， 將會有更多類似的先進治療出現。 但與此同時， 如何在公共福利與商業中找到平衡， 是企業、政府乃至公眾必須思考的問題。
□崔略商（醫學科普作家）
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編輯：思凝