作者：醫麥客 阿紫
簽約儀式
2018年1月9日， 北京艾德摩生物技術有限公司與上海益諾思生物技術股份有限公司(暨國家上海新藥安全評價研究中心)簽署戰略合作協定，
合作背景：
作為近年來腫瘤免疫領域的主要研發熱點， CAR-T細胞是通過調控免疫細胞活性來提高抗腫瘤免疫反應的一種治療方式。 具體來說：CAR-T的原理是通過特異性地識別腫瘤相關抗原， 使效應T細胞的靶向性、殺傷活性和持久性較常規應用的免疫細胞大幅提高， 從而打破宿主免疫耐受狀態， 克服免疫逃逸， 最終殺滅腫瘤細胞。
由於腫瘤免疫類藥物的作用方式是基於自體免疫殺傷， 有別于傳統的化療、靶向藥物等毒性殺傷方式， 因此， 傳統的藥物評價體系很難真正有效評估此類療法的安全性， 而缺乏適宜的評價工具將極大影響CAR-T細胞治療產品的研發成功率。
此外， 需要注意的是， FDA在推薦和批准CAR-T臨床應用時首先考慮因素並非大多數人認為的有效性問題， 而是安全性問題。 可見安全性對於CAR-T產品應用於臨床的重要性， 甚至是其最應具備的品質保證。
目前， 細胞因數風暴、脫靶效應以及神經毒性是CAR-T療法在應用過程中最為常見也最為棘手的安全性問題， 也是解決CAR-T療法安全性必須逾越的“三座大山”。 這些安全性問題對患者是挑戰， 對臨床主治醫生來說也是一個考驗， 而這些正是審評和監管部門的疑慮， 也是影響CAR-T未來能否獲批上市的關鍵點。
單純從成熟的細胞生產角度講， 細胞治療產品可能面臨的問題是， 從每一個病人取得的細胞本身就不一樣， 在體外基因修飾、擴增等處理過程中會帶入更多不確定因素。
從新的CAR-T技術研發角度看， 特別是針對實體瘤的CAR-T開發， 包括載體的改造、新靶點的選擇、以及更多其他基因編輯手段的引入也會增加CAR-T細胞治療過程的安全性風險。
國家上海新藥安全評價研究中心研究員， 上海益諾思生物技術股份有限公司董事長馬璟
基於以上背景， 艾德摩生物聯合國家上海新藥安全評價研究中心， 首次對CAR-T細胞安全性評價工作進行推進， 為國內CAR-T產品的規範化研究奠定了基礎。 其中適合免疫療法的臨床前評估動物模型技術尤為重要， 而艾德摩生物經過多年的努力， 已經能夠為諸多的企業提供成熟的評價模型。
合作關鍵點：
北京艾德摩生物技術有限公司彭思穎總裁
1. 依託艾德摩生物的免疫人源化小鼠模型、基因工程小鼠模型及患者來源腫瘤異種移植小鼠模型三種技術平臺，雙方共同進行科學探索以期引導、推動CAR-T臨床前評價標準的制定；
2. 雙方在建立並完善評估標準的基礎上，共同推進腫瘤免疫療法的臨床前評價工作；
3. 推動雙方研發的新一代體內模型在CAR-T產品臨床前評價中的應用，建立國內第一個專業免疫療法的臨床前評估平臺，填補國內乃至國際空白。
合作雙方：
北京艾德摩生物技術有限公司創立於2014年。是由“海聚工程”、“高聚工程”、“北京市科技新星計畫”入選者彭思穎博士，帶領其團隊創立的創新性生物技術公司。公司立足於人源化動物模型和精准醫療領域，通過研發並出售高度符合人類疾病性狀的動物疾病模型，利用動物疾病模型提供體內高通量藥物靶點篩選服務和臨床前藥物評價服務。公司建立精准醫療技術平臺，憑藉小鼠疾病模型，為不同的患者篩選適合的治療藥物，為病人提供具有針對性和高效性的最佳治療方案。
上海益諾思生物技術股份有限公司（暨國家上海新藥安全評價研究中心)是在國家科技部“九五”攻關重點建設項目資助下建立起來的5個國家級GLP中心之一，前身為上海醫藥工業研究院藥理毒理室，從事藥物毒理學研究40多年。是中國較早、較全面的臨床前安全性評價研究機構，也是目前國內獲得認證較全的毒理CRO。
北京艾德摩生物技術有限公司彭思穎總裁
1. 依託艾德摩生物的免疫人源化小鼠模型、基因工程小鼠模型及患者來源腫瘤異種移植小鼠模型三種技術平臺，雙方共同進行科學探索以期引導、推動CAR-T臨床前評價標準的制定；
2. 雙方在建立並完善評估標準的基礎上，共同推進腫瘤免疫療法的臨床前評價工作；
3. 推動雙方研發的新一代體內模型在CAR-T產品臨床前評價中的應用，建立國內第一個專業免疫療法的臨床前評估平臺，填補國內乃至國際空白。
合作雙方：
北京艾德摩生物技術有限公司創立於2014年。是由“海聚工程”、“高聚工程”、“北京市科技新星計畫”入選者彭思穎博士，帶領其團隊創立的創新性生物技術公司。公司立足於人源化動物模型和精准醫療領域，通過研發並出售高度符合人類疾病性狀的動物疾病模型，利用動物疾病模型提供體內高通量藥物靶點篩選服務和臨床前藥物評價服務。公司建立精准醫療技術平臺，憑藉小鼠疾病模型，為不同的患者篩選適合的治療藥物，為病人提供具有針對性和高效性的最佳治療方案。
上海益諾思生物技術股份有限公司（暨國家上海新藥安全評價研究中心)是在國家科技部“九五”攻關重點建設項目資助下建立起來的5個國家級GLP中心之一，前身為上海醫藥工業研究院藥理毒理室，從事藥物毒理學研究40多年。是中國較早、較全面的臨床前安全性評價研究機構，也是目前國內獲得認證較全的毒理CRO。