2017年在乳腺癌領域獲批了4個新適應症和2個新藥。 其中靶向藥物2個， 包括帕妥珠單抗和一個新藥來那替尼；內分泌治療藥物4個， 包括3個CDK4/6抑制劑：Kisqali、IBRANCE、VERZENIO和1個赫賽汀生物類似藥－Ogivri。
2017年美國FDA審批的乳腺癌新適應症和新藥：
對於激素受體陽性的乳腺癌患者， 主要治療手段是內分泌治療。 但CDK4/6的異常啟動會使內分泌治療發生耐藥， 如能阻斷CDK4/6的啟動， 可有效控制腫瘤生長。 2017年， 美國FDA在乳腺癌領域批准了4個CDK4/6抑制劑用內分泌藥物， 分別如下：
1Ribociclib（瑞博西尼）
17年3月， 美國FDA批准了諾華公司新藥ribociclib（Kisqali， 以前稱為LEE011）與芳香酶抑制劑聯合作為初始內分泌類治療方案， 用於絕經後激素受體陽性、人類表皮生長因數受體-2陰性（HR+/HER2-）的晚期或轉移性乳腺癌女性患者。
這是繼輝瑞Ibrance之後第二個CDK4/6抑制劑， 作為乳腺癌領域的新藥， 它的獲批是基於一項III期臨床研究的資料MONALEESA-2， 該研究共納入了668例絕經後HR+/HER2-晚期乳腺癌初治患者，
2Palbociclib（帕博西尼）
與ribociclib一同獲批的一線藥物是palbociclib(IBRANCE®, Pfizer)， 作為全球首個CDK4/6激酶抑制劑在2015年就已通過一項II期研究的無進展生存期（PFS）資料獲得了FDA的加速批准， 2017年又加入一個新的乳腺癌適應症， 與芳香酶抑制劑(來曲唑)聯用， 作為內分泌基礎的一線治療， 用於絕經後HR+/HER2-的晚期乳腺癌患者。
該批准基於一項國際、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗PALOMA-2， 比較帕博替尼聯合來曲唑與來曲唑加安慰劑治療晚期乳腺癌患者，
試驗招募666名絕經後晚期乳腺癌患者， ER+、HER2-、未經激素治療。 隨機分組（治療組2:對照組1）， 每天125mg帕博替尼或者安慰劑， 治療21天， 停止7天；每天曲唑2.5mg， 患者在疾病惡化或無法忍受的毒性時停止治療。 病人在治療初期檢查血細胞， 每兩周查一次。 實驗組與對照組相比較：無進展生存期（PFS）24.8 vs 14.5個月， 生存期延長達將近兩倍。
3Abemaciclib
第三個內分泌藥是abemaciclib（VERZENIO）， 2017年9月， 獲得美國FDA批准上市， abemaciclib獲批用於用於激素受體陽性HR+、HER2陰性的晚期或復發乳腺癌治療。
abemaciclib作為CDK4/6抑制劑， 在細胞中， CDK4/6能促進腫瘤的生長， 而CDK4/6抑制劑可選擇性地抑制細胞週期蛋白依賴性激酶4和6（CDK4/6）， 恢復細胞週期控制， 阻斷腫瘤細胞增殖， 因此， abemaciclib有望能控制乳腺癌的進展， 改善病情。
此項獲批是依據一項III期臨床試驗的結果，
4Trastuzumab-dkst（曲妥珠單抗生物類似物）
第四個是trastuzumab-dkst（Ogivri）， 這是第一個由FDA批准的赫賽汀生物類似藥， 也是美國第二次批准的用於治療癌症的仿製藥。 2017年12月， trastuzumab-dkst獲得了FDA的優先審批資格， 被批准用於治療赫賽汀標籤中的所有適應症， 用於HER2過表達的乳腺癌患者， 憑藉的是一項III期臨床研究非常卓越的療效資料。 生物類似藥是一種生物製品， 除了滿足法律規定的其他標準之外， 還要有可靠的臨床試驗資料證明其與已被FDA批准的生物藥具有高度相似性，
對於trastuzumab-dkstogivri預期的副作用研究人員也做出了介紹， 其中包括頭痛、腹瀉、噁心、寒戰、發熱、感染、充血性心力衰竭、失眠、咳嗽和皮疹。 除此之外， trastuzumab-dkst的標籤還包括一個黑框警告， 那就是增加患心臟病的危險， 嚴重過敏樣反應、肺損傷， 以及損害發育中的胎兒。
另外兩個在獲批的是乳腺癌治療的兩個靶向藥， 分別如下：
1Neratinib（來那替尼）
第一個是新藥來那替尼neratinib（NERLYNX）, 2017年7月， 美國FDA批准了neratinib用於早期HER2陽性乳腺癌的延長輔助治療， 這些成年患者群體先前已接受過含trastuzumab單抗的治療方案。
這是基於一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗ExteNET(NCT00878709)， 在2840例早期HER2陽性、在近兩年內完成了trastuzumab治療的乳腺癌患者隨機試驗中，研究人員評估了neratinib的安全性和有效性。該研究還測量了試驗開始之後癌症復發或死亡發生的時間。經過兩年療程後，經neratinib治療的患者中94.2％沒有發生癌症復發或死亡，而接受安慰劑的患者為91.9％。
neratinib是一種口服的、有效的不可逆的酪氨酸激酶抑制劑，像拉帕替尼和阿伐他汀一樣，用於延長輔助治療早期HER2過表達/擴增乳腺癌的成年患者，通過阻止通過表皮生長因數受體（EGFR），HER1，HER2和HER4信號通路轉導，達到抗癌的目的。FDA批准該藥後，為早期、HER2陽性、標準曲妥珠輔助治療後、存在高危風險的乳腺癌患者的強化治療提供了新的選擇。
2Pertuzumab（帕妥珠單抗）
第二個獲批的靶向藥物是pertuzumab（PERJETA），獲批的適應症為與曲妥珠單抗和化療聯合使用，作為HER2陽性的早期高危乳腺癌患者的輔助治療。
基於一個多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照III期試驗APHINITY，評估了作為輔助治療，與赫賽汀聯合化療相比，pertuzumab聯合赫賽汀和化療的療效和安全性，共參考了4804例HER2陽性早期乳腺癌患者的治療情況。
對於HER2陽性可手術乳腺癌患者，在化療聯合赫賽汀基礎上加用pertuzumab可顯著提高無浸潤性疾病生存率。pertuzumab組患者的腹瀉發生率高於安慰劑組。
在意向治療人群（ITT）中，接受Perjeta / 赫賽汀 / 化療的患者其3年無侵入性疾病生存率（iDFS）為94.1%，優於使用安慰劑 / 赫賽汀 / 化療的對照組（93.2%），達到了該研究的主要臨床目的。
日前，Pertuzumab（帕妥珠單抗）在中國的上市申請獲得CDE承辦受理，國內患者有望不用出國就能買到。其他藥物在美國雖然已經上市，國內上市估計還早得很。
更多藥品資訊請致電400-666-7998或登錄全球腫瘤醫生網。
聲明：
本公眾號內容僅作交流參考，不作為診斷及醫療依據，僅依照本文而做出的行為造成的一切後果，由行為人自行承擔責任。專業醫學問題請諮詢專業人士或專業醫療機構。
在2840例早期HER2陽性、在近兩年內完成了trastuzumab治療的乳腺癌患者隨機試驗中，研究人員評估了neratinib的安全性和有效性。該研究還測量了試驗開始之後癌症復發或死亡發生的時間。經過兩年療程後，經neratinib治療的患者中94.2％沒有發生癌症復發或死亡，而接受安慰劑的患者為91.9％。neratinib是一種口服的、有效的不可逆的酪氨酸激酶抑制劑，像拉帕替尼和阿伐他汀一樣，用於延長輔助治療早期HER2過表達/擴增乳腺癌的成年患者，通過阻止通過表皮生長因數受體（EGFR），HER1，HER2和HER4信號通路轉導，達到抗癌的目的。FDA批准該藥後，為早期、HER2陽性、標準曲妥珠輔助治療後、存在高危風險的乳腺癌患者的強化治療提供了新的選擇。
2Pertuzumab（帕妥珠單抗）
第二個獲批的靶向藥物是pertuzumab（PERJETA），獲批的適應症為與曲妥珠單抗和化療聯合使用，作為HER2陽性的早期高危乳腺癌患者的輔助治療。
基於一個多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照III期試驗APHINITY，評估了作為輔助治療，與赫賽汀聯合化療相比，pertuzumab聯合赫賽汀和化療的療效和安全性，共參考了4804例HER2陽性早期乳腺癌患者的治療情況。
對於HER2陽性可手術乳腺癌患者，在化療聯合赫賽汀基礎上加用pertuzumab可顯著提高無浸潤性疾病生存率。pertuzumab組患者的腹瀉發生率高於安慰劑組。
在意向治療人群（ITT）中，接受Perjeta / 赫賽汀 / 化療的患者其3年無侵入性疾病生存率（iDFS）為94.1%，優於使用安慰劑 / 赫賽汀 / 化療的對照組（93.2%），達到了該研究的主要臨床目的。
日前，Pertuzumab（帕妥珠單抗）在中國的上市申請獲得CDE承辦受理，國內患者有望不用出國就能買到。其他藥物在美國雖然已經上市，國內上市估計還早得很。
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