您的位置:首頁>健康>正文

3.5億美元預付 CAR

近日, 製藥巨頭強生旗下楊森(Janssen)公司宣佈與傳奇生物達成全球合作與授權協議, 雙方將開發、製造和商業化後者的CAR-T藥物候選產品LCAR-B38M, 為此將支付3.5億美元的預付款。 這一消息, 讓本就炙手可熱的CAR-T療法再次倍受矚目。

前世:沖向癌症的超級戰車

CAR-T療法, 全稱是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy, 即“嵌合抗原受體T細胞免疫療法”, 是一種在血液腫瘤治療上有著顯著療效的新型細胞療法。 如果記不住這麼長的名詞, 可以簡單的理解它為“車(CAR)”療法, “車擁有運載和導航的功能, 而靶向治療的CAR-T療法, 更像是一輛帶著GPS精准定位、擁有火眼金睛的‘超級戰車’, 將癌細胞消滅於無形。 ”著名血液病專家、武漢協和醫院院長胡豫教授這樣形容。

我們人體中有一種細胞叫T淋巴細胞, 扮演著守衛人體健康的戰士角色, 能有效殺滅癌細胞。 但是T細胞分辨力較差, 常會被狡猾的癌細胞所迷惑, 致使“敵人”逃脫。 有了CAR療法的啟動,

T細胞如虎添翼, 從“步兵”升級為“裝甲兵”, 能輕鬆鎖定癌細胞, 還能一擊致命, 殺傷力變得愈加強大。

早在1989年, 美國科學院院刊(PNAS)上首次報導了第一代CAR-T療法。 2011年以後, CAR-T療法逐漸應用於臨床試驗當中。 2012年, 6歲的美國小女孩艾米麗·懷特海德成為全球首位接受CAR-T療法的兒童。 5年後, 已經痊癒的艾米麗被《自然》雜誌評選為2017年十大人物, “一個戰勝白血病的年輕女孩開啟了癌症治療新的時代”, 評語如是說。

今生:製藥巨頭投資國內新秀

2017年被業界稱為CAR-T治療元年!

2017年, 美國食品藥品管理局(FDA)批准上市了“CAR-T治療三巨頭”中凱特和諾華的兩款CAR-T治療藥物。 同年12月11日, 南京傳奇生物科技有限公司提交了我國首個按藥物申報的CAR-T項目臨床試驗申請——LCAR-B38M CAR-T細胞自體回輸製劑,

該專案後被擬納入優先審評程式藥品註冊申請的名單。

在傳奇生物提交專案臨床試驗申請的次日, 國務院總理李克強前往武漢協和醫院看望白血病患兒, 聽取了胡豫教授關於CAR-T療法的介紹, 該單位是國內較早開始細胞免疫治療轉化研究的臨床機構, 目前在國內率先成立了腫瘤疾病細胞治療臨床醫學研究中心。 總理對他們CAR-T療法目前取得的成就表示非常欣慰, 仔細詢問了推進研究需要國家重點支援的“卡脖子”因素, 提出藥品審批方面要加快推進。

在梅恒看來, 傳奇生物項目的受理是近期我國在細胞免疫治療領域最大的突破。 美國批准上市的兩款藥物分別用於白血病和淋巴瘤治療,

而傳奇生物申報審批的項目是用於治療多發性骨髓瘤, 具有原創性和創新性, 從這個層面來講, 我國已與美國並肩CAR-T療法的第一梯隊, 在全球範圍內都佔據領先地位。

而12月末製藥巨頭Janssen斥資3.5億美元預付款與傳奇生物達成合作協定, 應該也是看中了LCAR-B38M用於治療多發性骨髓瘤的良好效果——在一項用LCAR-B38M治療難治性或復發性多發性骨髓瘤的臨床研究中, 35名患者的客觀緩解率達到驚人的100%。

來時:廣泛應用治療未來可期

雖然CAR-T療法研究已經取得了巨大的成效, 但仍有諸多不足之處。 胡豫教授介紹, 目前這一療法還僅限於白血病、淋巴瘤、多發性骨髓瘤等血液腫瘤的治療, 僅有膠質瘤、前列腺癌等少數實體腫瘤有為數不多的臨床成功案例;而治療過程中可能會導致病人持續高熱不退、呼吸困難、凝血功能紊亂、腦水腫等不良反應,

嚴重時可危及生命。 要解決這些問題, 還有待進一步實驗研究。

CAR-T療法仍是最有前景的腫瘤治療方式之一。 正如李克強總理視察時所說, “我國攻克癌症的研究和治療技術上了一個新臺階”, 一場前所未有的醫學革命正在來臨。

更多精彩內容, 請關注健康時報大夫說微信。 微信關注方式:搜索“大夫說官微”

Next Article
喜欢就按个赞吧!!!
点击关闭提示