2015年底， 肺動脈高壓治療藥物萬他維退出中國的動意， 在國內引起了廣泛關注。 由於是它是國內為數不多的治療肺動脈高壓的一線藥物， 在這一患病群體和醫生的強烈反對之下， 萬他維最終放棄了退出中國的打算， 但時至今日， 這款藥物在臨床依然很難用到。
一個好消息是， 治療肺動脈高壓的另一個主要治療藥物安立生坦出現在了前不久公佈的浙江省大病保險特殊用藥談判目錄中。 此前， 安立生坦還分別被西藏和寧夏納入到當地的醫保目錄當中。
但在北京安貞醫院小兒心臟內科顧虹教授看來，
國內獲批上市治療肺動脈高壓主要藥品及價格
1
沒法負擔的負擔
目前國內獲批上市用於治療肺動脈高壓的藥物有四個：全可利（波生坦）、凡瑞克（安利生坦）、萬他維（吸入用伊洛前列素溶液）和瑞莫杜林（曲前列尼爾注射液）。
“目前像安立生坦、波生坦這幾年經過反復降價， 目前已經降到病人可接受的範圍， 但是每個藥用足量每個月仍然需要負擔三四千元的費用。 ”顧虹感歎， “因病致貧的家庭太多了， 現在我每次看病開藥之前， 我都要瞭解一下這個家庭的生活和收入情況。 ”
顧虹介紹了一個例子。 在接受採訪的當天， 她的一個山東籍病人出院了。 那是一個女孩， 12歲了。 在上體育課時突然暈倒， 後來確診為特發性肺動脈高壓。
即便是家庭收入尚可， 這筆藥費也是沉重的負擔。 有一個來自重慶的3歲男孩， 他的父親還是重慶一家大型三甲醫院的心內科醫生。 這個男孩因為肺動脈高壓情況嚴重， 所以顧虹推薦的用藥方案是三藥聯用， 為此這個醫生家庭每個月光藥費就要承擔1萬元左右。
也正因為如此， 在顧虹接診的很多肺動脈高壓患者中， 即使是兒童患者， 藥物減量使用的現象都普遍存在。 雖然並不是最優選擇， 但對於很多患者而言， “只能是先把病情控制住”。
而顧虹在參加2017年的世界肺動脈高壓大會上獲得的最新資訊是：治療指南從推薦單藥治療到提倡雙藥治療， 已經發展到了今年的三藥聯合用藥治療。 而在中國， 不論是對農村還是城市的肺動脈高壓患者，
據顧虹瞭解， 明年會有兩款肺動脈高壓新藥在中國上市。 這讓她很高興， 因為國內肺動脈高壓患者有了更多用藥選擇；但另一方面， 她卻又高興不起來， 因為她知道這兩款新藥的價格不會低。 “在所有的患者裡， 價格是影響他們用不用藥的第一個因素嗎？”顧虹答：“對， 錢， 沒有別的因素。 ”
2
醫保困局
解決藥物的可負擔， 降低藥價的同時， 醫保也是一個重要路徑。 甚至在目前中國藥品支付的輿論場內， 進入國家醫保目錄被不少人視為問題的終極解決方案。但迄今，治療肺動脈高壓的靶向藥物尚沒有一個藥物進入國家版醫保目錄，個中原因複雜。
例如，截至目前，中國還沒有一個針對肺動脈高壓的正式統一的流行病學調查，因此無法獲知患者的人數規模、發病情況等重要資訊。“目前全國一共有多少肺動脈高壓的病人，我們拿不出咱們國家的資料來，這個流行病學調查不是一件容易的事情，”顧虹說。
在中國，肺動脈高壓曾一度被認為是罕見病。但世界衛生組織（WHO）在2013年公佈的標準，肺動脈高壓分為五類，只有特發性和家族性肺動脈高壓這一類被WHO認定為罕見疾病。據顧虹介紹：“各種各樣的原因引起來的肺血管的收縮造成了肺動脈壓力增高，我們就叫做肺動脈高壓。其實肺動脈高壓是一種病理現象，好多病都可以造成。”
顧虹表示，在第一大類動脈型肺動脈高壓中，在國內占比最大的是由先天性心臟病引起的肺動脈高壓，不少是兒童病人。據她估算，每年新出生的先天性心臟病患兒大概在二十萬名左右，二胎政策放開以後會數量會增加，其中如果不及時手術治療，先心病導致的肺動脈高壓比例就約占10%，發病率已不算低。
另一方面，肺動脈高壓這一疾病在臨床和公眾兩個方面，尤其是臨床方面的認知，還存在巨大的提升空間。“10年來隨著不斷有新藥上市，不斷的學術交流之後，我們發現診斷不明確、診斷方法不夠精確、用藥不規範的問題仍然非常普遍，所以這幾年以來我們心內科醫生、呼吸科醫生在極力推廣這個病的規範化診療，但現在來看仍然不夠。”顧虹這樣說到。
這也客觀上造成了在國家醫保目錄談判過程中往往很少能夠聽到來自臨床治療一線的聲音，而這其實應當是醫保用藥意見徵求的重要來源。
當然也另有觀點認為，醫保基本方針是“廣覆蓋、保基本、多層次、可持續”。像肺動脈高壓這種醫療費用很重的疾病更應該在“多層次”醫保上多做工作。
這幾年，西藏、寧夏將治療肺動脈高壓藥物納入省級醫保，以及浙江和早先的青島、深圳、成都、瀋陽將之納入大病醫保無疑已經是一個很可喜的進展。與此同時，也應該更多探索商業保險的空間，最終形成政府、企業、患者三方共付的局面，從而更有效地降低患者治療負擔。
不過現在看來，商業保險的進展遠不樂觀。儘管國務院發佈《關於加快發展商業健康保險的若干意見》這一檔的時間已經過去三年有餘，但還沒有沒有一個地方，真正讓商業保險展現出其被期望的能力。
進入國家醫保目錄被不少人視為問題的終極解決方案。但迄今，治療肺動脈高壓的靶向藥物尚沒有一個藥物進入國家版醫保目錄，個中原因複雜。例如，截至目前，中國還沒有一個針對肺動脈高壓的正式統一的流行病學調查，因此無法獲知患者的人數規模、發病情況等重要資訊。“目前全國一共有多少肺動脈高壓的病人，我們拿不出咱們國家的資料來，這個流行病學調查不是一件容易的事情，”顧虹說。
在中國，肺動脈高壓曾一度被認為是罕見病。但世界衛生組織（WHO）在2013年公佈的標準，肺動脈高壓分為五類，只有特發性和家族性肺動脈高壓這一類被WHO認定為罕見疾病。據顧虹介紹：“各種各樣的原因引起來的肺血管的收縮造成了肺動脈壓力增高，我們就叫做肺動脈高壓。其實肺動脈高壓是一種病理現象，好多病都可以造成。”
顧虹表示，在第一大類動脈型肺動脈高壓中，在國內占比最大的是由先天性心臟病引起的肺動脈高壓，不少是兒童病人。據她估算，每年新出生的先天性心臟病患兒大概在二十萬名左右，二胎政策放開以後會數量會增加，其中如果不及時手術治療，先心病導致的肺動脈高壓比例就約占10%，發病率已不算低。
另一方面，肺動脈高壓這一疾病在臨床和公眾兩個方面，尤其是臨床方面的認知，還存在巨大的提升空間。“10年來隨著不斷有新藥上市，不斷的學術交流之後，我們發現診斷不明確、診斷方法不夠精確、用藥不規範的問題仍然非常普遍，所以這幾年以來我們心內科醫生、呼吸科醫生在極力推廣這個病的規範化診療，但現在來看仍然不夠。”顧虹這樣說到。
這也客觀上造成了在國家醫保目錄談判過程中往往很少能夠聽到來自臨床治療一線的聲音，而這其實應當是醫保用藥意見徵求的重要來源。
當然也另有觀點認為，醫保基本方針是“廣覆蓋、保基本、多層次、可持續”。像肺動脈高壓這種醫療費用很重的疾病更應該在“多層次”醫保上多做工作。
這幾年，西藏、寧夏將治療肺動脈高壓藥物納入省級醫保，以及浙江和早先的青島、深圳、成都、瀋陽將之納入大病醫保無疑已經是一個很可喜的進展。與此同時，也應該更多探索商業保險的空間，最終形成政府、企業、患者三方共付的局面，從而更有效地降低患者治療負擔。
不過現在看來，商業保險的進展遠不樂觀。儘管國務院發佈《關於加快發展商業健康保險的若干意見》這一檔的時間已經過去三年有餘，但還沒有沒有一個地方，真正讓商業保險展現出其被期望的能力。