基因編輯被證實不僅鬥得過癌症和艾滋， 還有望治療失明。 臨床和實驗室的研究進展更是頻頻傳來令人振奮的新消息。 基因編輯的奧妙已讓無數研究人員興奮不已。
近幾年， 全球科學界和產業界都在積極推動CRISPR基因編輯相關的臨床試驗。 CRISPR被稱為“生物科學領域的遊戲規則改變者”， 現已發展成為該領域最炙手可熱的研究工具之一。 中國在CRISPR領域一直行動很快， 這兩年已經創造了多個“第一”， 今年華西醫院的盧鈾教授團隊又開啟了全球首個CRISPR技術的人體應用。
國內外眾多腫瘤學者感到十分振奮， 他們認為CRISPR基因編輯進入人體試驗階段是歷史上一次偉大的飛躍， 給中國乃至全球廣大的肺癌患者帶來了希望。 外媒認為， 中國成為世界上首個擁有該技術的國家， 這一重大突破將引發中美兩國在生物醫學領域的新一輪競爭。
2016年8月， 四川大學華西醫院腫瘤學家盧鈾教授研究小組啟動這一臨床試驗，
試驗在有條不紊地進行， 盧鈾教授的團隊從招募的患者體內分離出T細胞， 並利用CRISPR技術對這些細胞進行基因編輯， 敲除這些細胞中抑制免疫功能的PD-1基因， 並在體外進行細胞擴增。 細胞達到一定量後， 盧鈾教授的團隊將它們輸回患者體內， 並希望它們能對腫瘤進行殺傷。 盧鈾曾說：“這一技術有極大的希望為一些患者， 尤其是我們每天治療的癌症患者帶來好處。 ”
目前， 研究人員已經完成了前期實驗的最後一步， 將基因編輯的細胞注入到了患者體內， 並且打算在其他9位患者身上進行同樣的實驗。
近年來， CRISPR基因編輯技術是生物技術領域的熱點， 在科研領域， 它已展現了巨大的潛力；在實踐中， CRISPR基因編輯技術也取得令人舉世矚目的成果。 早在2014年， 賓夕法尼亞大學Pablo Tebas教授團隊就利用ZFNs基因編輯技術， 顯著提高了愛滋病患者對愛滋病毒的抵抗能力， 成就了人類首次利用基因編輯治療愛滋病的輝煌戰績。
2015年， Editas Medicine公司首席執行官Katrine Bosley在劍橋大學宣佈， 實驗室資料表明， CRISPR基因編輯技術可以用於治療Leber congenital amaurosis（LCA；利伯先天性黑朦病，
2016年11月， 英國科研及醫務人員使用基因編輯（Gene Editing）技術治療一名為萊拉的（Layla）白血病嬰兒獲得成功。 這也是第一次使用基因編輯技術治療白血病。
近期臨床和實驗室的研究進展表明， 基因編輯不僅鬥得過癌症和艾滋， 還能治療失明。 基因編輯的奧妙讓無數研究人員興奮不已， 使其不斷被探索、被發現， 12月21日， 又有讓人振奮的新消息傳來。 英國《自然》雜誌發表了一項生物學進展， 報告了兩種新型的CRISPR/Cas基因編輯系統。 它們分別被稱為CRISPR/CasX和CRISPR/CasY， 且活性得到證實。 新型CRISPR/Cas系統將作為一種基因組編輯工具， 被研究人員廣泛用於精准添加、刪除或修改DNA片段。
平臺負責人：劉暢