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兒童藥研發滯後怎麼破?治療兒童白血病等藥品納入優先審評計畫


新京報快訊兒童用藥可及性與安全性是政府和社會各界廣泛關注的熱點問題。 近年來, 我國出臺了一系列鼓勵兒童用藥研發、審評審批的政策措施。 記者從國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心獲悉, 截至目前, 共有28個兒童用藥的任務納入優先審評計畫。
由於兒童用藥市場佔有份額有限, 各項技術要求更高、指標要求更嚴, 研發成本比普通新藥更高、利潤空間小, 因此大多數藥品生產企業不願研究開發兒童藥品, 受制於這些因素, 兒童用藥研發積極性不高。
此外, 兒童用藥臨床試驗對臨床研究人員的要求較高, 國內沒有研發機構專門研發兒童用藥, 甚至絕大多數研發機構沒有兒童藥品研發人員, 導致研發能力偏低;近年來,

國外廣泛利用建模模擬技術開展成人用藥資料外推兒科人群的工作, 但國內在這方面的技術還嚴重匱乏, 制約了兒童用藥的研發。
2015年, 國務院就發佈《關於改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》獲悉, 截至目前, 共有28個兒童用藥的任務納入優先審評計畫。 其中, 兒童專用劑型產品17個, 罕見病兒童劑型產品1個, 臨床急需兒童劑型產品2個, 與現有治療手段相比具有明顯治療優勢的兒童劑型產品3個, 國內首個兒童劑型產品5個。
此外, 一些具有臨床價值、患者急需的兒科用藥已完成上市前的技術審評, 如:批准用於治療罕見病C型尼曼匹克病的麥格司他膠囊, 為全球唯一治療該病的藥物;批准用於治療全身型幼年特發性關節炎(sJIA)的托珠單抗注射液,
為全球首個針對該適應症的有效治療藥物, 同樣為通過優先審評的兒童藥。 具有重要臨床價值的重組人血小板生成素注射液、度拉糖肽注射液、鹽酸利多卡因粉末無針經皮注射給藥系統等, 均通過優先審評獲批在兒科患者中開展新藥臨床試驗。
從已完成審評的16個優先審評品種審評時間看, 最短13個工作日, 平均64個工作日完成審評, 審評速度明顯提升。

藥審中心稱, 今後將加快兒童用藥研發指導原則的制定, 建立系統完善的指導原則體系, 為企業開展藥物研發提供指導。 對兒童用藥審評標準體系進行研究, 對於兒童用藥在藥學方面, 尤其是劑型選擇、規格、包裝材料、輔料等,

充分考慮兒童的安全性與適應性的特殊要求。 在臨床前安全性研究方面, 要根據不同的適應症及患兒年齡, 採取不同的措施。

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