作者: 盛夏
雖然以已經往獲批的藥物和療法， 未納入與體現腫瘤研究領域的最新進展。 不過《福布斯》評出的2017年抗癌路上五大里程碑事件可以看出， 整合以及聯合用藥、細胞免疫療法CAR-T扛起了人類對抗癌症最新的大旗。
2017年， FDA共批准45種原研藥， 超出2016年的22款兩倍有餘。 尤為引人關注的是， 這45種原研藥中抗腫瘤藥物超過十種， 諸如套細胞淋巴瘤、默克爾細胞癌和濾泡性淋巴瘤的患者都漸漸開始有了新的治療選擇， 生物醫藥行業在阻擊腫瘤方面又創下了碩果累累的一年。
近日， 《福布斯》雜誌列出了2017年五大抗腫瘤里程碑獲批事件。 雖然這份名單偏重以已經往獲批的藥物和療法， 未納入與體現腫瘤研究領域的最新進展。 不過整合以及聯合用藥的獲批堪稱今年名單的一大亮點， 而另一大亮點無疑是細胞免疫療法CAR-T的入圍。
不論如何， 2017都是抗腫瘤醫藥研發標誌性的一年，
5月23日：FDA批准首個不區分腫瘤來源的抗癌療法
FDA首次批准了一個依照特定生物標誌物的抗腫瘤藥物， 即默沙東研發的PD-1藥物Keytruda。 FDA五月份的批准其實並不是Keytruda的第一個“綠燈”。 該藥此前已被FDA批准用於治療黑色素瘤、肺癌和頭頸癌等癌症適應症。 說其里程碑效應， 更多的是因為FDA首次批准基於共同生物標誌物的癌症治療， 而不受腫瘤起源身體哪個部位的限制。
其適應症的依據是兩個“生物標誌物”， MSI-H（Microsatellite instability-high）或dMMR（Mismatch repair deficient）。 換句話說， 只要患者的腫瘤上攜帶這兩個生物標誌物中的一個， 不論罹患的是身體哪個部位的實體瘤， 都可以採用該藥進行治療。 實證表明， 5%的結直腸癌患者， 其他腫瘤如乳腺癌、胃腸癌、前列腺癌患者實體腫瘤上都找到上述標誌物。
攜帶MSI-H 或dMMR的實體腫瘤不具備細胞自修護能力， 構成身體運行的“關卡”；Keytruda的工作原理正是阻隔這些“關卡”， 讓人體自身免疫系統正常辨識和攻擊帶缺陷的細胞。 默沙東的研發團隊在15種不同攜帶上述標物的149名患者中試驗發現， 用藥半年或以上， 超過39%的患者呈現部分藥物反應， 而78%的患者反應良好。
FDA的這次批准某種程度上也是精准醫學的勝利， 標誌著人類對癌症的認識水準抵達了一個新階段。 “同病異治”， “異病同治”等精准醫學的概念， 將在未來得到進一步推廣。
8月30日：FDA批准首個CAR-T藥物Kymriah
8月30日， FDA官方網站宣佈批准諾華CAR-T細胞療法正式上市， 用於治療復發性或難治性兒童、青少年B-細胞急性淋巴細胞白血病， 其商品名為Kymriah（tisagenlecleucel）。
該療法之前在臨床試驗階段的結果好得令人難以置信， 以往宣告不治的血液腫瘤患者的治癒率達到了70%及以上；耀眼的成績讓諾華在蓬勃發展的癌症治療領域斬獲巨大， 獲得FDA第一張CAR-T通行證。
CAR-T療法的原理是通過基因工程技術，
《福布斯》將這一療法列為里程碑事件， 除了因為其是First-in Class之外， 也由於其高額的定價和按療效付費的創新。
諾華公司最終為kymriah確定了47.5萬美元的單次治療費用， 雖然這一價格聽上去仿佛天文數字， 但是依然比之前華爾街的分析師預測低了三分之一。 同時諾華還聲明僅對治療後出現病情緩解的病人收取費用， 而未出現病情好轉的病人將不會收取治療費用。
10月18日：FDA批准第二個CAR-T療法上市
《福布斯》雜誌對CAR-T療法推崇倍至， 以至於FDA批准上市的第二種CAR-T療法也被其列為五大里程碑事件之一。
10月18日，Kite Pharma的Yescarta成為第二個獲FDA批准上市的CAR-T療法，其適應症為成人復發或難治性大B細胞淋巴瘤。而就在數周之前，Kite Pharma公司剛接受了吉利德公司119億美元的收購。此次並購躋身近年腫瘤藥領域的大案之列。
Yescarta同樣定價不菲，達到了37.3萬美元。不過分析人士對其充滿樂觀，並預測2018年其銷售額將達2.5億美元。
12月10日：56%完全緩解 藍鳥生物CAR-T療法驚豔亮相
在今年6月份的ASCO2017大會上，美國生物技術巨頭新基（Celgene）與合作夥伴藍鳥生物（Bluebrid Bio）公佈的針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法一鳴驚人。在21個高度晚期多發性骨髓瘤的入組患者中，實現了86%的總應答率，高劑量治療的完全緩解率高達56%。要知道，這些入組患者全部已經接受過3~14種療法依然無效、預期壽命大概只有8個月的晚期患者，因此這個療效資料可謂相當驚人。
在12月10日召開的ASH2017大會上，藍鳥生物公佈了令人期待的研究更新結果。亮眼的資料也讓其在本屆ASH2017年會上和諾華的Kymriah 以及吉利德/Kite Pharmad Yescarta三星閃耀，吸引了眾多人的目光。
也許，第三款獲批上市的CAR-T療法並不遠了。今年11月16日，藍鳥生物就宣佈FDA和EMA就分別授予bb2121治療復發或難治性多發性骨髓瘤“突破性藥物資格”和“優先藥物資格”。
12月20日：腫瘤聯合治療獲FDA芳心
12月20日，FDA批准了今年第12項腫瘤聯合療法。說腫瘤聯合治療在2017年大受青睞並不未過。
正處在上升期的腫瘤免疫治療，結合多種藥物的治療被證明可以克服以往不治的腫瘤。一些公司一如既往地說服FDA引導過往批准的免疫治療以及靶向藥療法趨於整合。這也是今年有12種新的整合型抗癌藥獲批的原因。2016年，只有6項腫瘤聯合治療獲得FDA的批准。
接近歲末，FDA沿著這一方向又邁進一步：批准了羅氏旗下Perjeta聯合赫賽汀（曲妥珠單抗）+化療（基於Perjeta的治療方案）用於手術後高復發風險的HER2陽性早期乳腺癌(EBC)患者的輔助治療。今年早前FDA同樣加速批准了默沙東公司Keytruda聯合禮來公司兩種藥物針對轉移性非鱗狀非小細胞肺癌的臨床一線治療。
以至於FDA批准上市的第二種CAR-T療法也被其列為五大里程碑事件之一。10月18日，Kite Pharma的Yescarta成為第二個獲FDA批准上市的CAR-T療法，其適應症為成人復發或難治性大B細胞淋巴瘤。而就在數周之前，Kite Pharma公司剛接受了吉利德公司119億美元的收購。此次並購躋身近年腫瘤藥領域的大案之列。
Yescarta同樣定價不菲，達到了37.3萬美元。不過分析人士對其充滿樂觀，並預測2018年其銷售額將達2.5億美元。
12月10日：56%完全緩解 藍鳥生物CAR-T療法驚豔亮相
在今年6月份的ASCO2017大會上，美國生物技術巨頭新基（Celgene）與合作夥伴藍鳥生物（Bluebrid Bio）公佈的針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法一鳴驚人。在21個高度晚期多發性骨髓瘤的入組患者中，實現了86%的總應答率，高劑量治療的完全緩解率高達56%。要知道，這些入組患者全部已經接受過3~14種療法依然無效、預期壽命大概只有8個月的晚期患者，因此這個療效資料可謂相當驚人。
在12月10日召開的ASH2017大會上，藍鳥生物公佈了令人期待的研究更新結果。亮眼的資料也讓其在本屆ASH2017年會上和諾華的Kymriah 以及吉利德/Kite Pharmad Yescarta三星閃耀，吸引了眾多人的目光。
也許，第三款獲批上市的CAR-T療法並不遠了。今年11月16日，藍鳥生物就宣佈FDA和EMA就分別授予bb2121治療復發或難治性多發性骨髓瘤“突破性藥物資格”和“優先藥物資格”。
12月20日：腫瘤聯合治療獲FDA芳心
12月20日，FDA批准了今年第12項腫瘤聯合療法。說腫瘤聯合治療在2017年大受青睞並不未過。
正處在上升期的腫瘤免疫治療，結合多種藥物的治療被證明可以克服以往不治的腫瘤。一些公司一如既往地說服FDA引導過往批准的免疫治療以及靶向藥療法趨於整合。這也是今年有12種新的整合型抗癌藥獲批的原因。2016年，只有6項腫瘤聯合治療獲得FDA的批准。
接近歲末，FDA沿著這一方向又邁進一步：批准了羅氏旗下Perjeta聯合赫賽汀（曲妥珠單抗）+化療（基於Perjeta的治療方案）用於手術後高復發風險的HER2陽性早期乳腺癌(EBC)患者的輔助治療。今年早前FDA同樣加速批准了默沙東公司Keytruda聯合禮來公司兩種藥物針對轉移性非鱗狀非小細胞肺癌的臨床一線治療。